Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av genmodifiserte donor-T-celler etter TCR alfa-beta-positiv utarmet stamcelletransplantasjon

10. juli 2022 oppdatert av: Bellicum Pharmaceuticals

Fase I/II-studie av CaspaCIDe® T-celler fra en HLA-delvis matchet familiedonor etter negativ seleksjon av TCR αβ+T-celler hos pediatriske pasienter påvirket av hematologiske lidelser

Denne studien vil evaluere pediatriske pasienter med ondartede eller ikke-maligne blodcellesykdommer som har en blodstamcelletransplantasjon utarmet for T-cellereseptor (TCR) alfa- og betaceller som kommer fra en delvis matchet familiedonor. Studien skal vurdere om immunceller, kalt T-celler, fra familiedonoren, som er spesielt dyrket i laboratoriet og gitt tilbake til pasienten sammen med stamcelletransplantasjonen kan hjelpe immunsystemet til å komme seg raskere etter transplantasjonen. Som et sikkerhetstiltak har disse T-cellene blitt programmert med en selvdestruksjonsbryter slik at de kan ødelegges hvis de begynner å reagere mot vev (graft versus host sykdom).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 1/2-studie som evaluerer sikkerheten og gjennomførbarheten til BPX-501 T-celler infundert etter delvis mismatchede, relaterte, TCR alfa beta T-celle-utarmede hematopoetiske stamcelletransplantasjoner (HSCT) hos pediatriske pasienter. Hensikten med denne kliniske studien er å avgjøre om BPX-501-infusjon kan forbedre immunrekonstituering hos pasienter med hematologiske lidelser, med potensial for å redusere alvorlighetsgraden og varigheten av alvorlig akutt graft versus host sykdom (GvHD).

Studien vil også evaluere behandlingen av GvHD ved infusjon av dimerizer-medisin (AP1903/rimiducid) hos de forsøkspersonene som har GVHD som ikke responderer tilstrekkelig på standardbehandlingsterapi.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Forventet)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
120

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Utvidet tilgang

Utvidet tilgang

En måte for pasienter med alvorlige sykdommer eller tilstander som ikke kan delta i en klinisk studie for å få tilgang til et medisinsk produkt som ikke er godkjent av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Også kalt medfølende bruk. Det finnes forskjellige utvidede tilgangstyper.
Ikke lenger tilgjengelig

Ikke lenger tilgjengelig

  • Tilgjengelig: Utvidet tilgang er for øyeblikket tilgjengelig for denne undersøkelsesbehandlingen, og pasienter som ikke er deltakere i den kliniske studien kan kanskje få tilgang til stoffet, biologisk eller medisinsk utstyr undersøkes.
  • Ikke lenger tilgjengelig: Utvidet tilgang var tilgjengelig for denne intervensjonen tidligere, men er ikke tilgjengelig for øyeblikket og vil ikke være tilgjengelig i fremtiden.
  • Midlertidig ikke tilgjengelig: Utvidet tilgang er for øyeblikket ikke tilgjengelig for denne intervensjonen, men forventes å være tilgjengelig i fremtiden.
  • Godkjent for markedsføring: Intervensjonen har blitt godkjent av U.S. Food and Drug Administration for bruk av publikum.
 utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University - Division of Pediatric Stem Cell Transplant & Regenerative Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health Sciences University - Doernbecher Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 77390
        • University of Texas Southwestern-Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/ Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 26 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder > 1 måned og < 26 år
  2. Forventet levealder > 10 uker
  3. Personer som anses kvalifisert for allogen stamcelletransplantasjon.
  4. Personer med livstruende hematologiske maligniteter (høyrisiko ALL i 1. CR, ALL i 2. eller påfølgende CR, AML i 1. CR, AML i 2. eller påfølgende CR, myelodysplastiske syndromer, non-Hodgkin-lymfomer i 2. eller påfølgende hematologiske CR, maligniteter som er kvalifisert for stamcelletransplantasjon i henhold til institusjonell standard);

  5. Ikke-maligne lidelser som kan kureres med en allograft:

    1. primære immundefekter,
    2. alvorlig aplastisk anemi som ikke reagerer på immunundertrykkende terapi,
    3. osteopetrose,
    4. hemoglobinopatier, (thalassemia og sigdcelleanemi, og Diamond-Blackfan anemi blant andre)
    5. medfødt/arvelig cytopeni, inkludert Fanconi-anemi før eventuell klonal malign evolusjon (MDS, AML) Merk: Forsøkspersoner vil være kvalifisert hvis de oppfyller enten punkt 4 ELLER punkt 5.
  6. Mangel på egnet konvensjonell donor (HLA identisk søsken eller HLA fenotypisk identisk slektning eller 10/10 ubeslektet giver evaluert ved bruk av høyoppløselig molekylær typing) eller tilstedeværelse av raskt progredierende sykdom som ikke gir tid til å identifisere en ubeslektet donor
  7. En minimumsgentypisk identisk match på 5/10 er nødvendig.
  8. Donor og mottaker må være identiske, bestemt ved høyoppløsningstyping, minst ett allel av hver av følgende genetiske loki: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 og HLA-DQB1.
  9. Lansky/Karnofsky score > 50
  10. Signert skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Større enn grad II akutt GVHD eller kronisk omfattende GVHD på grunn av en tidligere allograft på tidspunktet for inkludering
  2. Person som mottar en immunsuppressiv behandling for GVHD-behandling på grunn av en tidligere allograft på tidspunktet for inkludering
  3. Dysfunksjon av lever (ALT/AST > 5 ganger normal verdi, eller bilirubin > 3 ganger normal verdi), eller nyrefunksjon (kreatininclearance < 30 ml/min)
  4. Alvorlig kardiovaskulær sykdom (arytmier som krever kronisk behandling, kongestiv hjertesvikt eller venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon < 40 %)
  5. Aktuell aktiv infeksjonssykdom (inkludert positiv HIV-serologi eller viralt RNA)
  6. Alvorlig samtidig ukontrollert medisinsk lidelse
  7. Person som er gravid eller ammer
  8. For forsøkspersoner som har mottatt mer enn 1 x 10E5 alfa/beta T-celler/kg med transplantatinfusjonen, må det kliniske forsøksstedet kontakte sponsoren for godkjenning for å være kvalifisert til å motta BPX-501 infusjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: BPX-501 T-celler og Rimiducid

TCR alfa beta utarmet graftinfusjon med addback av BPX-501 T-celler.

Rimiducid: Dimerizer-legemiddel gitt til personer som har grad I-IV akutt GVHD med utilstrekkelig respons på steroider innen 48 timer etter behandling eller mild til alvorlig kronisk GVHD med utilstrekkelig respons på steroider innen 7 dager etter behandling.
Biologisk: BPX-501 T-celler
T-celler transdusert med CaspaCIDe® sikkerhetsbryter
Andre navn:
  • rivogenlecleucel
Legemiddel: Rimiducid
administrert for å inaktivere BPX-501-celler i tilfelle GVHD
Andre navn:
  • AP1903

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønsket hendelse
Tidsramme: Måned 24
Demonstrere sikkerheten til BPX-501 MTD
Måned 24
TRM/NRM
Tidsramme: Dag 180, måned 12
Vurder den kumulative forekomsten av ikke-tilbakefall/transplantasjonsrelatert dødelighet
Dag 180, måned 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sykdomsfri overlevelse
Tidsramme: Måned 24
Sykdomsfri overlevelse etter transplantasjon
Måned 24
Tilbakefall
Tidsramme: Måned 12
Kumulativ forekomst av tilbakefall
Måned 12
Enpoding
Tidsramme: Måned 24
Kumulativ forekomst av nøytrofil- og blodplateengraftment, primær og sekundær graftsvikt
Måned 24
GvHD
Tidsramme: Måned 24
Kumulativ forekomst og alvorlighetsgrad av akutt og kronisk GvHD
Måned 24
Rimiducid effekt
Tidsramme: Måned 24
Tid til oppløsning av akutt eller kronisk GvHD etter administrering av rimiducid
Måned 24
Infeksjon
Tidsramme: Måned 24
Hyppighet av smittsomme komplikasjoner
Måned 24
Sykehusinnleggelser
Tidsramme: Måned 24
Varighet av sykehusinnleggelse og rehospitalisering
Måned 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Bellicum Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. april 2014

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
11. mai 2021

Studiet fullført (FORVENTES)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mai 2034

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
29. september 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. oktober 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
4. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
12. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. juli 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • BP-U-004

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger