Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie zmodyfikowanych genetycznie komórek T dawcy po przeszczepieniu zubożonych komórek macierzystych TCR alfa-beta dodatnich

10 lipca 2022 zaktualizowane przez: Bellicum Pharmaceuticals

Badanie fazy I/II komórek T CaspaCIde® od dawcy rodzinnego częściowo dopasowanego pod względem HLA po negatywnej selekcji limfocytów T TCR αβ+ u pacjentów pediatrycznych dotkniętych zaburzeniami hematologicznymi

To badanie będzie oceniać pacjentów pediatrycznych ze złośliwymi lub niezłośliwymi zaburzeniami komórek krwi, którzy mają przeszczep komórek macierzystych krwi zubożonych w komórki receptora limfocytów T (TCR) alfa i beta, które pochodzą od częściowo dopasowanego dawcy rodzinnego. W badaniu zostanie ocenione, czy komórki odpornościowe, zwane komórkami T, pochodzące od dawcy rodzinnego, specjalnie wyhodowane w laboratorium i oddane pacjentowi wraz z przeszczepem komórek macierzystych, mogą pomóc układowi odpornościowemu w szybszej regeneracji po przeszczepie. Ze względów bezpieczeństwa te limfocyty T zostały zaprogramowane z przełącznikiem samozniszczenia, aby mogły zostać zniszczone, jeśli zaczną reagować przeciwko tkankom (choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo i wykonalność podania limfocytów T BPX-501 we wlewie po częściowo niedopasowanym, pokrewnym przeszczepie krwiotwórczych komórek macierzystych zubożonych w komórki TCR alfa beta (HSCT) u pacjentów pediatrycznych. Celem tego badania klinicznego jest ustalenie, czy infuzja BPX-501 może poprawić rekonstytucję immunologiczną u pacjentów z zaburzeniami hematologicznymi, z możliwością zmniejszenia ciężkości i czasu trwania ciężkiej ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD).

Badanie będzie również oceniać leczenie GvHD przez infuzję leku dimeryzującego (AP1903/rimiducid) u pacjentów, u których występuje GVHD, która nie reaguje odpowiednio na standardową terapię.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
120

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony dostęp

Sposób dla pacjentów z poważnymi chorobami lub schorzeniami, którzy nie mogą uczestniczyć w badaniu klinicznym, w celu uzyskania dostępu do produktu medycznego, który nie został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Nazywane również współczującym użyciem. Istnieją różne typy dostępu rozszerzonego.
Nie dostępny

Nie dostępny

  • Dostępne: rozszerzony dostęp jest obecnie dostępny dla tego eksperymentalnego leczenia, a pacjenci, którzy nie biorą udziału w badaniu klinicznym, mogą uzyskać dostęp do leku, leku biologicznego lub urządzenia medycznego w trakcie badania.
  • Nie jest już dostępny: rozszerzony dostęp był wcześniej dostępny dla tej interwencji, ale nie jest obecnie dostępny i nie będzie dostępny w przyszłości.
  • Tymczasowo niedostępny: rozszerzony dostęp nie jest obecnie dostępny dla tej interwencji, ale oczekuje się, że będzie dostępny w przyszłości.
  • Zatwierdzono do celów marketingowych: interwencja został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków do użytku publicznego.
 poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University - Division of Pediatric Stem Cell Transplant & Regenerative Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health Sciences University - Doernbecher Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 77390
        • University of Texas Southwestern-Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine/ Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 26 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek > 1 miesiąc i < 26 lat
  2. Oczekiwana długość życia > 10 tygodni
  3. Pacjenci uznani za kwalifikujących się do allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych.
  4. Pacjenci z zagrażającymi życiu nowotworami hematologicznymi (ALL wysokiego ryzyka w 1. CR, ALL w 2. lub kolejnych CR, AML w 1. CR, AML w 2. lub kolejnych CR, zespoły mielodysplastyczne, chłoniaki nieziarnicze w 2. lub kolejnych CR, inne hematologiczne nowotwory kwalifikujące się do przeszczepu komórek macierzystych zgodnie ze standardami instytucjonalnymi);

  5. Choroby niezłośliwe, które można wyleczyć alloprzeszczepem:

    1. pierwotne niedobory odporności,
    2. ciężka niedokrwistość aplastyczna niereagująca na leczenie immunosupresyjne,
    3. osteopetroza,
    4. hemoglobinopatie (między innymi talasemie i niedokrwistość sierpowatokrwinkowa oraz niedokrwistość Diamonda-Blackfana)
    5. wrodzona/dziedziczna cytopenia, w tym niedokrwistość Fanconiego przed jakąkolwiek klonalną ewolucją złośliwą (MDS, AML) Uwaga: Pacjenci będą kwalifikować się, jeśli spełnią punkt 4 LUB punkt 5.
  6. Brak odpowiedniego konwencjonalnego dawcy (rodzeństwo identyczne pod względem HLA lub krewny o identycznym fenotypie HLA lub dawca niespokrewniony w stosunku 10/10 oceniany za pomocą typowania molekularnego o wysokiej rozdzielczości) lub obecność szybko postępującej choroby uniemożliwiającej identyfikację dawcy niespokrewnionego
  7. Wymagane jest minimalne dopasowanie genotypowe 5/10.
  8. Dawca i biorca muszą być identyczni, co określono za pomocą typowania w wysokiej rozdzielczości, co najmniej jednego allelu każdego z następujących loci genetycznych: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 i HLA-DQB1.
  9. Wynik Lansky'ego/Karnofsky'ego > 50
  10. Podpisana pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  1. Większa niż ostra GVHD stopnia II lub przewlekła rozległa GVHD z powodu wcześniejszego alloprzeszczepu w momencie włączenia
  2. Pacjent otrzymujący leczenie immunosupresyjne w celu leczenia GVHD z powodu wcześniejszego alloprzeszczepu w momencie włączenia
  3. Zaburzenia czynności wątroby (AlAT/AspAT >5 razy normalne lub bilirubina >3 razy normalne) lub nerek (klirens kreatyniny <30 ml/min)
  4. Ciężka choroba układu krążenia (arytmie wymagające przewlekłego leczenia, zastoinowa niewydolność serca lub frakcja wyrzutowa lewej komory < 40%)
  5. Obecna aktywna choroba zakaźna (w tym pozytywny wynik serologii HIV lub wirusowego RNA)
  6. Poważne współistniejące niekontrolowane zaburzenie medyczne
  7. Osoba w ciąży lub karmiąca piersią
  8. W przypadku osób, które otrzymały więcej niż 1 x 10 komórek T alfa/beta E5/kg z infuzją przeszczepu, ośrodek badania klinicznego musi skontaktować się ze sponsorem w celu uzyskania zgody na otrzymanie infuzji BPX-501.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: Limfocyty T BPX-501 i Rimiducid

Infuzja przeszczepu zubożonego w TCR alfa beta z dodatkiem limfocytów T BPX-501.

Rimiducid: lek dimeryzujący podawany pacjentom z ostrą GVHD stopnia I-IV z niewystarczającą odpowiedzią na steroidy w ciągu 48 godzin leczenia lub łagodną do ciężkiej przewlekłą GVHD z niewystarczającą odpowiedzią na steroidy w ciągu 7 dni leczenia.
Biologiczny: Komórki T BPX-501
Limfocyty T transdukowane wyłącznikiem bezpieczeństwa CaspaCIde®
Inne nazwy:
  • rivogenlecleucel
Lek: Rimiducid
podawany w celu inaktywacji komórek BPX-501 w przypadku GVHD
Inne nazwy:
  • AP1903

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Niekorzystne wydarzenie
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Demonstracja bezpieczeństwa BPX-501 MTD
Miesiąc 24
TRM/NRM
Ramy czasowe: Dzień 180, miesiąc 12
Ocenić łączną częstość występowania śmiertelności niezwiązanej z nawrotem/przeszczepem
Dzień 180, miesiąc 12

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie wolne od chorób
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Wskaźniki przeżycia wolnego od choroby po przeszczepie
Miesiąc 24
Recydywa
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Skumulowana częstość nawrotów
Miesiąc 12
Wszczepienie
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Skumulowana częstość występowania wszczepienia neutrofili i płytek krwi, pierwotnego i wtórnego niepowodzenia przeszczepu
Miesiąc 24
GvHD
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Skumulowana częstość występowania i nasilenie ostrej i przewlekłej GvHD
Miesiąc 24
Skuteczność Rimiducidu
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Czas do ustąpienia ostrej lub przewlekłej GvHD po podaniu rimiducidu
Miesiąc 24
Infekcja
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Wskaźnik powikłań zakaźnych
Miesiąc 24
Hospitalizacje
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Czas hospitalizacji i rehospitalizacji
Miesiąc 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Bellicum Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
11 maja 2021

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 maja 2034

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
29 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 października 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
4 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
12 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • BP-U-004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami