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米国の NPC 患者におけるアリモクロモールの早期アクセス プログラム

2023年11月13日 更新者：ZevraDenmark

米国におけるニーマンピック病C型の治療のためのアリモクロモールによる早期アクセスプログラム

NPC は、まれな、絶え間なく進行する神経疾患であり、深刻な罹患率と平均余命の短縮に関連しています。

この拡張アクセス プログラムの目的は、ニーマン-ピック C 型疾患の患者が、治療を担当する医師の意見および臨床的判断において、アリモクロモールによる治療が有益である可能性があると判断した場合に、アリモクロモールへの早期アクセスを提供することです。

参加者は、医師がアリモクロモールの効果がなくなったと判断するか、中止するか、何らかの理由で研究を中止するまで、アリモクロモールによる治療を受けます。

調査の概要

状態

利用可能

条件

介入・治療

研究の種類

アクセスの拡大

拡張アクセス タイプ

  • 中規模人口

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • 利用可能
        • University of Alabama Birmingham
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Joy Dean, MD
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • 利用可能
        • UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
        • 主任研究者：
          • Caroline Hastings, MD
        • コンタクト：
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 利用可能
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
        • 主任研究者：
          • Raymond Wang, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • 利用可能
        • Rush University Medical Center
        • 主任研究者：
          • Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 利用可能
        • Mayo Clinic Children's Center
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Marc Patterson, MD, PhD
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10017
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 利用可能
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 主任研究者：
          • Loren Pena, MD, PhD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 利用可能
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 主任研究者：
          • Can Ficicioglu, MD, PhD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Genevieve Nesom, MPH, MBE
          • 電話番号：267-426-1368
          • メール：NesomG@chop.edu
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 利用可能
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • 主任研究者：
          • Damara Ortiz, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • 利用可能
        • Dell Children's Medical Center
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kristina Julich, MD
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 利用可能
        • UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Paul Hillman, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

7ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

なし

説明

包含基準:

  • 患者は NPC (NPC1 または NPC2)* と診断されており、少なくとも 1 つの神経学的症状があります。
  • 患者は2歳以上です。
  • 患者は米国の永住者です。
  • ミグルスタット（ザベスカ®）を服用している場合、患者は過去 6 週間、目標用量を服用していなければなりません。
  • 患者が出産の可能性がある（初経後）性的に活発な女性である場合、EAP中およびアリモクロモールの最後の投与から3週間後まで、非常に効果的な避妊薬を使用することに同意します。
  • 出産の可能性のある性的に活発な女性（初経後）の陰性を確認した尿妊娠検査。
  • 出産の可能性がある（初経後）女性パートナーを持つすべての性的に活発な男性患者は、治療中およびアリモクロモールの最終投与から 3 週間後まで、パートナーが使用する避妊に加えてコンドームを使用することに同意します。
  • 患者に発作の既往歴がある場合、状態は適切に管理されている必要があります。つまり、発作活動のパターンが安定していなければならず、患者はスクリーニング前の 1 か月間、抗てんかん薬の用量とレジメンが安定している必要があります。

  • 患者または親/保護者は、EAP に参加するために書面によるインフォームド コンセントを提供する必要があります。

    • パターソンらに沿って。 2017年

除外基準:

  • 重度の肝不全。
  • 腎不全。
  • -患者は、アリモクロモールまたはその成分に対する既知または疑いのあるアレルギーまたは不耐性を持っています。
  • 患者は妊娠しているか、妊娠を計画している (EAP プログラムの期間中)、または現在授乳中です。
  • 患者は、プログラムに参加している間、またはアリモクロモールによる治療を開始する4週間前に、別の治験薬*による治療を受けます。
  • 患者は、適格であり、参加することができるか、または現在、適応内のアクティブな介入臨床試験に参加しています。
  • 臨床医の意見では、患者は治療を順守できないか、参加によって患者のリスクが高まる可能性のある病状を持っています。

  • 患者は、臨床医によるアリモクロモールの安全性と有効性の評価を妨げる病状を持っています（例： 特定のてんかん状態または重度の脱力発作）。

    • 早期アクセス プログラムまたは同等の人道的使用プログラムの下で提供されるライセンスのない製品を含む

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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ZevraDenmark

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

2020年3月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年3月18日

最初の投稿 (実際)

2020年3月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年11月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年11月13日

最終確認日

2023年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • OR-ARI-EAP-NPC

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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