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AFFINITY DUCHENNE：デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の参加者におけるRGX-202遺伝子治療

2026年7月17日 更新者：REGENXBIO Inc.

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男性における静脈内 RGX-202 遺伝子治療の安全性、忍容性、薬力学、および薬物動態を評価するための第 1/2 相非盲検用量漸増および用量拡大試験

RGX-202 は、C 末端 (CT) ドメインを含む天然のジストロフィンの機能要素を含む、新規のミクロジストロフィンの導入遺伝子を送達するように設計された遺伝子治療です。

これは、デュシェンヌ型の参加者における RGX-202 の 1 回の静脈内 (IV) 投与の安全性、忍容性、および臨床的有効性を評価するための多施設非盲検用量評価臨床試験です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

デュシェンヌ型筋ジストロフィー (デュシェンヌ型) はまれな遺伝性疾患で、筋細胞の構造と機能にとって中心的に重要なタンパク質であるジストロフィンを作る遺伝子の突然変異によって引き起こされます。 デュシェンヌ型患者に機能性ジストロフィンタンパク質が存在しないと、筋肉収縮中に細胞が損傷し、筋肉組織の細胞死、炎症、線維化、そして最終的には進行性の筋力低下を引き起こします。 RGX-202 は、AAV8 ベクターを使用して、C 末端 (CT) ドメインを含む天然ジストロフィンの機能要素を含む新規マイクロジストロフィンをコードする導入遺伝子を筋肉細胞に送達するように設計されています。 これは、第 1/2 相、多施設、非盲検、用量評価臨床試験であり、52 週間にわたる 2 つの用量群における RGX-202 の安全性、忍容性、薬力学 (ミクロジストロフィン タンパク質レベル)、薬物動態、および予備的な臨床効果を評価します。デュシェンヌ型の歩行可能な男性の小児科参加者に、1回の静脈内注入（IV）によって投与されます。

デュシェンヌ型の 6 人の歩行可能な小児科の参加者 (年齢 4 ～ 11 歳) は、1x10^14 ゲノムコピー (GC)/kg 体重 (n=3) および 2x10^14 GC/ kg 体重 (n=3)。 各用量群の最初の 3 人の参加者は、体重の増加に続いて、少なくとも 4 週間間隔を空けて交互に投与されます: ≤20kg、≤30kg、および ≤40kg。 各用量群の独立した安全性データのレビューの後、試験の拡大段階では、各用量で最大 6 名の追加参加者を登録することができます (各用量群で合計最大 9 名の参加者)。 合計で最大 18 人の参加者が研究に登録できます。

潜在的な免疫反応を軽減するために、治療中に包括的で短期間の予防的免疫抑制レジメンが投与されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
65

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 3

アクセスの拡大

アクセスの拡大

臨床試験に参加できない深刻な病気や状態の患者が、米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されていない医療製品にアクセスできるようにする方法。思いやりのある使用とも呼ばれます。さまざまな拡張アクセス タイプがあります。
一時的に利用できません

一時的に利用できません

  • 利用可能： 現在、この治験治療には拡張アクセスが利用可能であり、臨床研究の参加者ではない患者が医薬品、生物学的製剤、または医療機器にアクセスできる可能性があります
  • 利用不可： 以前はこの介入に対して拡張アクセスが利用できましたが、現在は利用できず、将来も利用できなくなります。
  • 一時的に利用不可： 現在、この介入では拡張アクセスを利用できませんが、将来利用できるようになる予定です。
  • マーケティング承認済み： 介入は、米国食品医薬品局によって一般使用が承認されています。
 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford School of Medicine /Division of Neuromuscular Medicine
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、60160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01608
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Monroe Carell Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Children's Hospital of Richmond at Virginia Commonwealth University
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V65 3N1
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ
        • Children's Hospital London Health Science Centre
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

4年～11年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • エクソン 18 以上の DMD 遺伝子変異、および典型的な DMD と一致する臨床像。
  • -参加者は、スクリーニングで評価されたように、補助具なしで100メートルを独立して歩くことができます。
  • 参加者は、プロトコル固有の基準に従って TTSTAND を完了することができます。
  • -参加者は、スクリーニング前の少なくとも12週間、標準ケアに従って全身性グルココルチコイドの安定した用量を服用しています。
  • -肝機能および腎機能を含む臨床検査結果は、スクリーニング中に正常範囲内にあるか、異常である場合、研究者の意見では臨床的に重要ではありません。

除外基準:

  • -参加者は、免疫抑制による治療を禁忌とする状態を持っています。
  • -参加者は、アタルレン（タンパク質回復療法）またはDMDの治療のためのエクソンスキッピング療法を受けました 研究への参加から6か月以内、またはその時点から5年間、アタルレンまたはエクソンスキッピング療法を控えることができませんRGX-202投与。
  • -参加者は、生涯にわたって治験用または商用の遺伝子治療製品を受け取っています。
  • -参加者は現在、他の調査的介入を受けているか、予定された1日目の介入の3か月前に他の調査的介入を受けました。
  • -参加者は、血清中に検出可能なAAV8総結合抗体を持っています。
  • -参加者は、心臓MRIのスクリーニングで左心室駆出率<55％として定義される心機能が損なわれています。
  • -研究者の意見では、参加者は研究の良い候補者ではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：Part 1: Cohort 1 and 1b (enrollment complete): RGX-202 Dose 1
A single IV infusion of RGX-202 at a dose of 1×10^14 GC/kg body weight
遺伝的：RGX-202
RGX-202 は、新規ミクロジストロフィンをコードする導入遺伝子を含む組換え AAV8 です。
実験的：Part 1: Cohort 2, 2c;, and Part 2; and Part 3 (enrollment complete for all): RGX-202 Dose 2
A single IV infusion of RGX-202 at a dose of 2x10^14 GC/kg body weight (or a fixed dose of 1.00×10^16 GC [150 mL] for participants weighing > 50 kg)
遺伝的：RGX-202
RGX-202 は、新規ミクロジストロフィンをコードする導入遺伝子を含む組換え AAV8 です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート 1 有害事象および重篤な有害事象の発生率によって測定される安全性
時間枠：52週間
AE および SAE の発生率を評価する
52週間
Part 2 and 3 Pharmacodynamic
時間枠：12 weeks
Proportion of participants whose RGX-202 microdystrophin protein expression determined in their muscle biopsy is ≥ 10% relative to dystrophin level in non-DMD participants
12 weeks

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
10メートルを歩く/走る時間（TTWR）
時間枠：52 週間 (パート 1) および 104 週間 (パート 2 & 3)
値には時間 (秒) と速度 (メートル/秒) が含まれます。
52 週間 (パート 1) および 104 週間 (パート 2 & 3)
パート 2 および 3: ストライド速度 95 パーセンタイル
時間枠：104週間
ウェアラブル活動監視デバイスによって捕捉されたピーク歩行パフォーマンスの評価。 速度測定の場合、値が大きいほど機能が優れていることを示します。
104週間
パート 1 ベクトルシェディング
時間枠：52週間
尿中の RGX-202 デオキシリボ核酸 [DNA] に対するポリメラーゼ連鎖反応 [PCR] によって測定されたベクター ゲノム濃度。
52週間
パート 2 および 3 マイクロジストロフィンタンパク質の発現
時間枠：12週間
筋生検で測定された RGX-202 ミクロジストロフィンタンパク質レベル。
12週間
パート 2 および 3 有害事象および重篤な有害事象の発生率によって測定される安全性
時間枠：104週間
AE および SAE の発生率を評価する
104週間
立つ時間（ttstand）
時間枠：52週（パート1）; 52週と104週（パート2＆3）
値には時間（秒）と速度（タスク/秒）が含まれます
52週（パート1）; 52週と104週（パート2＆3）
4つの階段を登る時間（ttclimb）
時間枠：52週（パート1）; 52週と104週（パート2＆3）
値には時間（秒）と速度（タスク/秒）が含まれます
52週（パート1）; 52週と104週（パート2＆3）
ノーススターの外来評価（NSAA）
時間枠：52週（パート1）および; 52週と104週（パート2＆3）
17項目のスケールを使用した筋力と機能のパフォーマンスベースの評価。すべてのアイテムが0、1または2と評価され、スコアが高いほどパフォーマンスが向上します。 NSAA合計スコアは、0〜34の範囲の17項目の合計です。 NSAA線形化されたスコアの範囲は0〜100です。
52週（パート1）および; 52週と104週（パート2＆3）
Peabody Developmental Motor Scale、第3版（PDMS-3）;ボディコントロールサブテスト
時間枠：52週（パート1）; 52週と104週（パート2＆3）
PDMS-3は、幼児の運動能力を測定する規範参照された発達評価です。 ボディコントロールサブテストは、さまざまな位置でバランスと姿勢反応を維持する子供の能力を測定します。 子どもの発達レベルに適した運動能力は、0、1、または2と評価され、評価され、スコアが高いほどパフォーマンスが向上します。 ボディコントロールサブテストの合計RAWスコアの範囲は0〜112です。 年齢に相当するスコアとスケーリングされたスコアも生成されます。 PDMS-3ボディコントロールサブテストは、スクリーニング時に4歳未満の参加者に含まれています。
52週（パート1）; 52週と104週（パート2＆3）
Peabody Developmental Motor Scale、第3版（PDMS-3）;ボディ輸送サブテスト
時間枠：52週（パート1）; 52週と104週（パート2＆3）
PDMS-3は、幼児の運動能力を測定する規範参照された発達評価です。 ボディトランスポートサブテストは、歩行、走り、前方にジャンプする、スキップなど、ある場所から別の場所に移動する子供の能力を測定します。 子どもの発達レベルに適した運動能力は、0、1、または2と評価され、評価され、スコアが高いほどパフォーマンスが向上します。 ボディトランスポートサブテストの合計RAWスコアは0〜63の範囲です。年齢同等のスコアスコアも生成されます。 PDMS-3ボディコントロールサブテストは、スクリーニング時に4歳未満の参加者に含まれています。
52週（パート1）; 52週と104週（パート2＆3）
パート1マイクロジストロフィンタンパク質発現
時間枠：12週間
RGX-202筋肉生検で決定されたMicrodystrophinタンパク質レベル。
12週間
パート1薬物動態（PK）
時間枠：12週間（筋肉）と52週間（血清）
筋肉および血清中のポリメラーゼ連鎖反応[PCR]からRGX-202デオキシリボ核酸[DNA]から測定されるベクターゲノム濃度。
12週間（筋肉）と52週間（血清）
パート2および3薬物動態（PK）
時間枠：12週間（筋肉）52週（血清）
筋肉および血清中のポリメラーゼ連鎖反応[PCR]からRGX-202デオキシリボ核酸[DNA]から測定されるベクターゲノム濃度。
12週間（筋肉）52週（血清）
パート2および3ベクトルの脱落
時間枠：52週間
尿、糞便、および唾液中のポリメラーゼ連鎖反応[PCR]からRGX-202デオキシリボ核酸[DNA]から測定されるベクターゲノム濃度。
52週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
REGENXBIO Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2023年1月4日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2026年9月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2028年6月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2023年1月4日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年1月12日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2023年1月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年7月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年7月17日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • RGX-202-1101

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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