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AFFINITY DUCHENNE: Terapia génica RGX-202 en participantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

17 de julio de 2026 actualizado por: REGENXBIO Inc.

Un estudio abierto de Fase 1/2, aumento de dosis y expansión de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica y la farmacocinética de la terapia génica RGX-202 intravenosa en hombres con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

RGX-202 es una terapia génica diseñada para entregar un transgén para una nueva microdistrofina que incluye elementos funcionales de la distrofina natural, incluido el dominio C-Terminal (CT).

Este es un estudio clínico de evaluación de dosis abierto y multicéntrico para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia clínica de una dosis única intravenosa (IV) de RGX-202 en participantes con Duchenne.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Activo, no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

La distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) es un trastorno genético raro, causado por mutaciones en el gen responsable de producir distrofina, una proteína de importancia central para la estructura y función de las células musculares. La ausencia de proteína distrofina funcional en individuos con Duchenne da como resultado daño celular durante la contracción muscular que conduce a la muerte celular, inflamación y fibrosis en los tejidos musculares y, en última instancia, debilidad muscular progresiva. RGX-202 está diseñado para usar el vector AAV8 para entregar un transgén a las células musculares que codifica una nueva microdistrofina que incluye los elementos funcionales de la distrofina natural, incluido el dominio C-Terminal (CT). Este es un estudio clínico de evaluación de dosis abierto, multicéntrico y de fase 1/2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica (niveles de proteína de microdistrofina), la farmacocinética y la eficacia clínica preliminar de RGX-202 en 2 grupos de dosis durante 52 semanas cuando administrado por infusión intravenosa (IV) de una sola vez en participantes pediátricos masculinos ambulatorios con Duchenne.

Se espera que seis participantes pediátricos ambulatorios (de 4 a 11 años de edad) con Duchenne se inscriban en dos grupos de dosis, con dosis de 1x10^14 copias del genoma (GC)/kg de peso corporal (n=3) y 2x10^14 GC/ kg de peso corporal (n=3). Los primeros 3 participantes en cada grupo de dosis recibirán dosis escalonadas, con al menos 4 semanas de diferencia, siguiendo el aumento de peso corporal: ≤20 kg, ≤30 kg y ≤40 kg. Después de una revisión independiente de los datos de seguridad para cada grupo de dosis, una fase de expansión del ensayo puede permitir que se inscriban hasta seis participantes adicionales en cada dosis (para un total de hasta nueve participantes en cada grupo de dosis). Se puede inscribir en el estudio un total de hasta 18 participantes.

Se administrará un régimen de inmunosupresión profiláctico integral a corto plazo durante el tratamiento para mitigar una posible respuesta inmunitaria.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
65

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 3

Acceso ampliado

Acceso ampliado

Una forma para que los pacientes con enfermedades o afecciones graves que no pueden participar en un ensayo clínico obtengan acceso a un producto médico que no ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA). También llamado uso compasivo. Existen diferentes tipos de acceso expandido.
Temporalmente no disponible

Temporalmente no disponible

  • Disponible: el acceso ampliado está actualmente disponible para este tratamiento en investigación, y los pacientes que no participan en el estudio clínico pueden obtener acceso al medicamento, producto biológico o dispositivo médico. en estudio.
  • Ya no está disponible: el acceso ampliado estaba disponible para esta intervención anteriormente, pero no está disponible actualmente y no lo estará en el futuro.
  • No disponible temporalmente: el acceso ampliado no está disponible actualmente para esta intervención, pero se espera que esté disponible en el futuro.
  • Aprobado para marketing: la intervención ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para uso público.
 fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V65 3N1
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá
        • Children's Hospital London Health Science Centre
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford School of Medicine /Division of Neuromuscular Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 60160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01608
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Monroe Carell Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at Virginia Commonwealth University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

4 años a 11 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Mutación del gen DMD en los exones 18 y superiores, y un cuadro clínico compatible con la DMD típica.
  • El participante puede caminar 100 metros de forma independiente sin dispositivos de asistencia, según lo evaluado en la evaluación.
  • El participante puede completar el TTSTAND según los criterios específicos del protocolo.
  • El participante ha recibido una dosis estable de glucocorticoides sistémicos de acuerdo con el estándar de atención durante al menos 12 semanas antes de la selección.
  • Los resultados de las pruebas de laboratorio clínico, incluida la función hepática y renal, están dentro del rango normal durante la selección o, si son anormales, no son clínicamente significativos, en opinión del investigador.

Criterio de exclusión:

  • El participante tiene alguna condición que contraindicaría el tratamiento con inmunosupresión.
  • El participante ha recibido atalureno (una terapia de restauración de proteínas) o una terapia de omisión de exón para el tratamiento de la DMD dentro de los 6 meses posteriores al ingreso al estudio o no puede abstenerse de tomar atalureno o una terapia de omisión de exón por una duración de 5 años desde el momento de la Administración de RGX-202.
  • El participante ha recibido algún producto de terapia génica en investigación o comercial durante su vida.
  • El participante actualmente está tomando cualquier otra intervención en investigación o ha tomado cualquier otra intervención en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la intervención del Día 1 programada.
  • El participante tiene anticuerpos de unión totales AAV8 detectables en suero.
  • El participante tiene función cardíaca deteriorada definida como una fracción de eyección del ventrículo izquierdo en la resonancia magnética cardíaca de detección <55%.
  • El participante no es un buen candidato para el estudio, en opinión del investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Part 1: Cohort 1 and 1b (enrollment complete): RGX-202 Dose 1
A single IV infusion of RGX-202 at a dose of 1×10^14 GC/kg body weight
Genético: RGX-202
RGX-202 es un AAV8 recombinante que contiene un transgén que codifica una nueva microdistrofina
Experimental: Part 1: Cohort 2, 2c;, and Part 2; and Part 3 (enrollment complete for all): RGX-202 Dose 2
A single IV infusion of RGX-202 at a dose of 2x10^14 GC/kg body weight (or a fixed dose of 1.00×10^16 GC [150 mL] for participants weighing > 50 kg)
Genético: RGX-202
RGX-202 es un AAV8 recombinante que contiene un transgén que codifica una nueva microdistrofina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1 Seguridad medida por la incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: 52 semanas
Evaluar la incidencia de AA y AAG
52 semanas
Part 2 and 3 Pharmacodynamic
Periodo de tiempo: 12 weeks
Proportion of participants whose RGX-202 microdystrophin protein expression determined in their muscle biopsy is ≥ 10% relative to dystrophin level in non-DMD participants
12 weeks

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo para caminar/correr 10 metros (TTWR)
Periodo de tiempo: 52 semanas (Parte 1) y 104 semanas (Parte 2 y 3)
Los valores incluirán el tiempo (segundos) y la velocidad (metros/segundo)
52 semanas (Parte 1) y 104 semanas (Parte 2 y 3)
Parte 2 y 3: Velocidad de zancada percentil 95
Periodo de tiempo: 104 semanas
Evaluación del rendimiento ambulatorio máximo capturado por un dispositivo portátil de monitoreo de actividad. Para medidas de velocidad, valores más altos indican una función mayor.
104 semanas
Parte 1 Derrame de vectores
Periodo de tiempo: 52 semanas
Concentraciones del genoma del vector medidas mediante la reacción en cadena de la polimerasa [PCR] al ácido desoxirribonucleico [ADN] RGX-202 en la orina.
52 semanas
Parte 2 y 3 Expresión de la proteína microdistrofina
Periodo de tiempo: 12 semanas
Niveles de proteína microdistrofina RGX-202 determinados en biopsia muscular.
12 semanas
Parte 2 y 3 Seguridad medida por la incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: 104 semanas
Evaluar la incidencia de AA y AAG
104 semanas
Tiempo para pararse (ttstand)
Periodo de tiempo: 52 semanas (Parte 1); 52 y 104 semanas (Parte 2 y 3)
Los valores incluirán el tiempo (segundos) y la velocidad (tareas/segundo)
52 semanas (Parte 1); 52 y 104 semanas (Parte 2 y 3)
Hora de subir 4 escaleras (ttclimb)
Periodo de tiempo: 52 semanas (Parte 1); 52 y 104 semanas (Parte 2 y 3)
Los valores incluirán el tiempo (segundos) y la velocidad (tareas/segundo)
52 semanas (Parte 1); 52 y 104 semanas (Parte 2 y 3)
Evaluación ambulatoria de North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: 52 semanas (Parte 1) y; 52 y 104 semanas (Parte 2 y 3)
Evaluación basada en el rendimiento de la fuerza y ​​función muscular utilizando una escala de 17 ítems, con todos los elementos calificados 0,1, o 2, con una puntuación más alta que indica un mejor rendimiento. El puntaje total de la NSAA es la suma de los 17 elementos, que van de 0 a 34. La puntuación linealizada de NSAA varía de 0 a 100.
52 semanas (Parte 1) y; 52 y 104 semanas (Parte 2 y 3)
Peabody Development Motor Scale, tercera edición (PDMS-3); Subprga de control corporal
Periodo de tiempo: 52 semanas (Parte 1); 52 y 104 semanas (Parte 2 y 3)
El PDMS-3 es una evaluación de desarrollo referida a normas que mide las habilidades motoras de los niños pequeños. La subprueba de control del cuerpo mide la capacidad del niño para mantener el equilibrio y las reacciones posturales en una variedad de posiciones. Las habilidades motoras apropiadas para el nivel de desarrollo del niño se administran y clasifican 0, 1 o 2, con un puntaje más alto que indica un mejor rendimiento. Los puntajes de la subprueba de la carrocería total de los puntajes brutos varían de 0 a 112. También se generarán puntajes equivalentes de edad y escalados. Las subpruebas de control corporal PDMS-3 se incluyen para los participantes en edad <4 en la detección.
52 semanas (Parte 1); 52 y 104 semanas (Parte 2 y 3)
Peabody Development Motor Scale, tercera edición (PDMS-3); Subprga de transporte corporal
Periodo de tiempo: 52 semanas (Parte 1); 52 y 104 semanas (Parte 2 y 3)
El PDMS-3 es una evaluación de desarrollo referida a normas que mide las habilidades motoras de los niños pequeños. La subprueba de transporte del cuerpo mide la capacidad del niño para moverse de un lugar a otro, incluyendo caminar, correr, saltar hacia adelante y saltar. Las habilidades motoras apropiadas para el nivel de desarrollo del niño se administran y clasifican 0, 1 o 2, con un puntaje más alto que indica un mejor rendimiento. El puntaje total de la subprueba corporal total varía de 0 a 63. También se generarán puntajes equivalentes y escalados de edad. Las subpruebas de control corporal PDMS-3 se incluyen para los participantes en edad <4 en la detección.
52 semanas (Parte 1); 52 y 104 semanas (Parte 2 y 3)
Parte 1 Expresión de proteína de microdistrofina
Periodo de tiempo: 12 semanas
Niveles de proteína de microdistrofina RGX-202 determinados en la biopsia muscular.
12 semanas
Parte 1 Farmacocinética (PK)
Periodo de tiempo: 12 semanas (músculo) y 52 semanas (suero)
Concentraciones del genoma del vector medido por la reacción en cadena de la polimerasa [PCR] a ácido desoxirribonucleico RGX-202 [ADN] en músculo y suero.
12 semanas (músculo) y 52 semanas (suero)
Farmacocinética de la Parte 2 y 3 (PK)
Periodo de tiempo: 12 semanas (músculo) 52 semanas (suero)
Concentraciones del genoma del vector medido por la reacción en cadena de la polimerasa [PCR] a ácido desoxirribonucleico RGX-202 [ADN] en músculo y suero.
12 semanas (músculo) 52 semanas (suero)
Desprendimiento de vectores de la Parte 2 y 3
Periodo de tiempo: 52 semanas
Concentraciones del genoma del vector medido por la reacción en cadena de la polimerasa [PCR] a ácido desoxirribonucleico RGX-202 [ADN] en orina, heces y saliva.
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
REGENXBIO Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
4 de enero de 2023

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de septiembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de junio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
4 de enero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de enero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
20 de enero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
21 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
17 de julio de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • RGX-202-1101

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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