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AFFINITY DUCHENNE: Terapia genica RGX-202 nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

17 luglio 2026 aggiornato da: REGENXBIO Inc.

Uno studio di fase 1/2 in aperto, aumento della dose ed espansione della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica e la farmacocinetica della terapia genica con RGX-202 per via endovenosa nei maschi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

RGX-202 è una terapia genica progettata per fornire un transgene per una nuova microdistrofina che include elementi funzionali della distrofina presente in natura, incluso il dominio C-terminale (CT).

Questo è uno studio clinico di valutazione della dose multicentrico in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia clinica di una singola dose endovenosa (IV) di RGX-202 nei partecipanti con Duchenne.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La distrofia muscolare di Duchenne (Duchenne) è una malattia genetica rara, causata da mutazioni nel gene responsabile della produzione della distrofina, una proteina di importanza centrale per la struttura e la funzione delle cellule muscolari. L'assenza della proteina distrofina funzionale negli individui con Duchenne provoca un danno cellulare durante la contrazione muscolare che porta alla morte cellulare, all'infiammazione e alla fibrosi nei tessuti muscolari e, infine, alla progressiva debolezza muscolare. RGX-202 è progettato per utilizzare il vettore AAV8 per fornire un transgene alle cellule muscolari che codifica una nuova microdistrofina che include gli elementi funzionali della distrofina presente in natura, incluso il dominio C-terminale (CT). Questo è uno studio clinico di fase 1/2, multicentrico, in aperto, di valutazione della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica (livelli della proteina microdistrofina), la farmacocinetica e l'efficacia clinica preliminare di RGX-202 in 2 gruppi di dose per 52 settimane quando somministrato mediante infusione endovenosa una tantum (IV) in partecipanti pediatrici maschi ambulatoriali con Duchenne.

Si prevede che sei partecipanti pediatrici ambulatoriali (di età compresa tra 4 e 11 anni) con Duchenne si iscriveranno a due gruppi di dose, con dosi di 1x10^14 copie del genoma (GC)/kg di peso corporeo (n=3) e 2x10^14 GC/ kg di peso corporeo (n=3). I primi 3 partecipanti in ciascun gruppo di dose verranno somministrati in modo scaglionato, a distanza di almeno 4 settimane, in seguito all'aumento del peso corporeo: ≤20 kg, ≤30 kg e ≤40 kg. Dopo una revisione indipendente dei dati sulla sicurezza per ciascun gruppo di dose, una fase di espansione dello studio può consentire l'arruolamento di un massimo di sei partecipanti aggiuntivi per ciascuna dose (per un totale di massimo nove partecipanti in ciascun gruppo di dose). Un totale di fino a 18 partecipanti può essere arruolato nello studio.

Durante il trattamento verrà somministrato un regime immunosoppressivo completo, a breve termine e profilattico per mitigare una potenziale risposta immunitaria.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
65

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Accesso esteso

Accesso esteso

Un modo per i pazienti con malattie o condizioni gravi che non possono partecipare a una sperimentazione clinica per ottenere l'accesso a un prodotto medico che non è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Chiamato anche uso compassionevole. Esistono diversi tipi di accesso esteso.
Temporaneamente non disponibile

Temporaneamente non disponibile

  • Disponibile: l'accesso esteso è attualmente disponibile per questo trattamento sperimentale e i pazienti che non partecipano allo studio clinico potrebbero essere in grado di accedere al farmaco, al biologico o al dispositivo medico in fase di studio.
  • Non più disponibile: l'accesso esteso era disponibile per questo intervento in precedenza, ma non è attualmente disponibile e non sarà disponibile in futuro.
  • Temporaneamente non disponibile: l'accesso esteso non è attualmente disponibile per questo intervento, ma dovrebbe esserlo in futuro.
  • Approvato per il marketing: l'intervento è stato approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per l'uso da parte del pubblico.
 al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V65 3N1
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • Children's Hospital London Health Science Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford School of Medicine /Division of Neuromuscular Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 60160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01608
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Monroe Carell Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at Virginia Commonwealth University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 11 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Mutazione del gene DMD negli esoni 18 e superiori e un quadro clinico coerente con la tipica DMD.
  • Il partecipante è in grado di camminare per 100 metri in modo indipendente senza dispositivi di assistenza, come valutato allo screening.
  • Il partecipante è in grado di completare il TTTSTAND in base a criteri specifici del protocollo.
  • - Il partecipante ha assunto una dose stabile di glucocorticoidi sistemici secondo lo standard di cura per almeno 12 settimane prima dello screening.
  • I risultati dei test di laboratorio clinici, inclusa la funzionalità epatica e renale, rientrano nell'intervallo normale durante lo screening o, se anormali, non sono clinicamente significativi, secondo l'opinione dello sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  • - Il partecipante ha qualsiasi condizione che controindica il trattamento con immunosoppressione.
  • - Il partecipante ha ricevuto ataluren (una terapia di ripristino proteico) o una terapia per saltare l'esone per il trattamento della DMD entro 6 mesi dall'ingresso nello studio o non è in grado di astenersi dall'assumere ataluren o terapia per saltare l'esone per una durata di 5 anni dal momento della amministrazione RGX-202.
  • - Il partecipante ha ricevuto qualsiasi prodotto di terapia genica sperimentale o commerciale nel corso della sua vita.
  • - Il partecipante sta attualmente effettuando qualsiasi altro intervento investigativo o ha intrapreso qualsiasi altro intervento investigativo entro 3 mesi prima dell'intervento del giorno 1 programmato.
  • Il partecipante ha anticorpi leganti totali AAV8 rilevabili nel siero.
  • Il partecipante ha una funzione cardiaca compromessa definita come frazione di eiezione ventricolare sinistra allo screening della risonanza magnetica cardiaca <55%.
  • Il partecipante non è un buon candidato per lo studio, a parere del ricercatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Part 1: Cohort 1 and 1b (enrollment complete): RGX-202 Dose 1
A single IV infusion of RGX-202 at a dose of 1×10^14 GC/kg body weight
Genetico: RGX-202
RGX-202 è un AAV8 ricombinante contenente un transgene che codifica per una nuova microdistrofina
Sperimentale: Part 1: Cohort 2, 2c;, and Part 2; and Part 3 (enrollment complete for all): RGX-202 Dose 2
A single IV infusion of RGX-202 at a dose of 2x10^14 GC/kg body weight (or a fixed dose of 1.00×10^16 GC [150 mL] for participants weighing > 50 kg)
Genetico: RGX-202
RGX-202 è un AAV8 ricombinante contenente un transgene che codifica per una nuova microdistrofina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1 Sicurezza misurata dall'incidenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 52 settimane
Valutare l’incidenza di AE e SAE
52 settimane
Part 2 and 3 Pharmacodynamic
Lasso di tempo: 12 weeks
Proportion of participants whose RGX-202 microdystrophin protein expression determined in their muscle biopsy is ≥ 10% relative to dystrophin level in non-DMD participants
12 weeks

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo per camminare/correre per 10 metri (TTWR)
Lasso di tempo: 52 settimane (parte 1) e 104 settimane (parte 2 e 3)
I valori includeranno il tempo (secondi) e la velocità (metri/secondo)
52 settimane (parte 1) e 104 settimane (parte 2 e 3)
Parte 2 e 3: Velocità del passo 95esimo centile
Lasso di tempo: 104 settimane
Valutazione delle prestazioni ambulatoriali di picco acquisite dal dispositivo di monitoraggio dell'attività indossabile. Per le misure di velocità, valori più alti indicano una maggiore funzionalità.
104 settimane
Parte 1 Perdita di vettori
Lasso di tempo: 52 settimane
Concentrazioni del genoma del vettore misurate mediante reazione a catena della polimerasi [PCR] all'acido desossiribonucleico [DNA] RGX-202 nelle urine.
52 settimane
Parte 2 e 3 Espressione della proteina microdistrofina
Lasso di tempo: 12 settimane
Livelli di proteina microdistrofina RGX-202 determinati nella biopsia muscolare.
12 settimane
Parte 2 e 3 Sicurezza misurata in base all'incidenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 104 settimane
Valutare l’incidenza di AE e SAE
104 settimane
Tempo per stare in piedi (ttstand)
Lasso di tempo: 52 settimane (parte 1); 52 e 104 settimane (parte 2 e 3)
I valori includeranno tempo (secondi) e velocità (attività/secondo)
52 settimane (parte 1); 52 e 104 settimane (parte 2 e 3)
Tempo per scalare 4 scale (ttclimb)
Lasso di tempo: 52 settimane (parte 1); 52 e 104 settimane (parte 2 e 3)
I valori includeranno tempo (secondi) e velocità (attività/secondo)
52 settimane (parte 1); 52 e 104 settimane (parte 2 e 3)
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Lasso di tempo: 52 settimane (parte 1) e; 52 e 104 settimane (parte 2 e 3)
Valutazione basata sulle prestazioni della forza e della funzione muscolare utilizzando una scala di 17 elementi, con tutti gli articoli classificati 0,1 o 2, con un punteggio più elevato che indica prestazioni migliori. Il punteggio totale NSAA è la somma dei 17 articoli, che vanno da 0 a 34. Il punteggio linearizzato NSAA varia da 0 a 100.
52 settimane (parte 1) e; 52 e 104 settimane (parte 2 e 3)
Peabody Development Motor Scale, terza edizione (PDMS-3); Sottotest di controllo del corpo
Lasso di tempo: 52 settimane (parte 1); 52 e 104 settimane (parte 2 e 3)
Il PDMS-3 è una valutazione dello sviluppo referenziata dalla norma che misura le capacità motorie dei bambini piccoli. Il sottotest di controllo del corpo misura la capacità del bambino di mantenere l'equilibrio e le reazioni posturali in una varietà di posizioni. Le abilità motorie appropriate per il livello di sviluppo del bambino vengono somministrate e classificate 0, 1 o 2, con un punteggio più elevato che indica prestazioni migliori. Il sottotest di controllo del corpo i punteggi grezzi totali vanno da 0 a 112. Verranno inoltre generati punteggi equivalenti e ridimensionati dell'età. I sottotest di controllo del corpo PDMS-3 sono inclusi per i partecipanti a età <4 allo screening.
52 settimane (parte 1); 52 e 104 settimane (parte 2 e 3)
Peabody Development Motor Scale, terza edizione (PDMS-3); Sottotest di trasporto del corpo
Lasso di tempo: 52 settimane (parte 1); 52 e 104 settimane (parte 2 e 3)
Il PDMS-3 è una valutazione dello sviluppo referenziata dalla norma che misura le capacità motorie dei bambini piccoli. Il sottotest di trasporto del corpo misura la capacità del bambino di spostarsi da un posto all'altro, tra cui camminare, correre, saltare in avanti e saltare. Le abilità motorie appropriate per il livello di sviluppo del bambino vengono somministrate e classificate 0, 1 o 2, con un punteggio più elevato che indica prestazioni migliori. Verranno inoltre generati anche sottotest di trasporto corporeo che il punteggio grezzo varia da 0 a 63. I punteggi equivalenti e ridimensionati. I sottotest di controllo del corpo PDMS-3 sono inclusi per i partecipanti a età <4 allo screening.
52 settimane (parte 1); 52 e 104 settimane (parte 2 e 3)
Parte 1 Espressione della proteina della microdistrofina
Lasso di tempo: 12 settimane
Livelli di proteina della microdicolophina RGX-202 determinati nella biopsia muscolare.
12 settimane
Parte 1 Farmacocinetica (PK)
Lasso di tempo: 12 settimane (muscolo) e 52 settimane (siero)
Concentrazioni del genoma vettoriale misurate dalla reazione a catena della polimerasi [PCR] in acido deossiribonucleico RGX-202 [DNA] nel muscolo e nel siero.
12 settimane (muscolo) e 52 settimane (siero)
Parte 2 e 3 farmacocinetica (PK)
Lasso di tempo: 12 settimane (muscolo) 52 settimane (siero)
Concentrazioni del genoma vettoriale misurate dalla reazione a catena della polimerasi [PCR] in acido deossiribonucleico RGX-202 [DNA] nel muscolo e nel siero.
12 settimane (muscolo) 52 settimane (siero)
Parte 2 e 3 Spazio vettoriale
Lasso di tempo: 52 settimane
Concentrazioni del genoma vettoriale misurate dalla reazione a catena della polimerasi [PCR] in acido deossiribonucleico RGX-202 [DNA] in urina, feci e saliva.
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
REGENXBIO Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
4 gennaio 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 luglio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • RGX-202-1101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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