Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

AFFINITY DUCHENNE: Genová terapie RGX-202 u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

17. července 2026 aktualizováno: REGENXBIO Inc.

Otevřená studie fáze 1/2, eskalace dávky a rozšiřování dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamiky a farmakokinetiky intravenózní genové terapie RGX-202 u mužů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

RGX-202 je genová terapie navržená pro dodání transgenu pro nový mikrodystrofin, který zahrnuje funkční prvky přirozeně se vyskytujícího dystrofinu včetně C-terminální (CT) domény.

Toto je multicentrická, otevřená klinická studie vyhodnocování dávek za účelem posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a klinické účinnosti jednorázové intravenózní (IV) dávky RGX-202 u účastníků s DMD.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Duchennova svalová dystrofie (Duchenne) je vzácná genetická porucha způsobená mutacemi v genu odpovědném za tvorbu dystrofinu, proteinu ústředního významu pro strukturu a funkci svalových buněk. Absence funkčního dystrofinového proteinu u jedinců s DMD má za následek poškození buněk během svalové kontrakce vedoucí k buněčné smrti, zánětu a fibróze ve svalových tkáních a nakonec progresivní svalové slabosti. RGX-202 je navržen tak, aby používal vektor AAV8 k dodání transgenu do svalových buněk, který kóduje nový mikrodystrofin, který zahrnuje funkční prvky přirozeně se vyskytujícího dystrofinu včetně C-terminální (CT) domény. Toto je multicentrická, otevřená, klinická studie fáze 1/2 pro hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamiky (hladiny proteinu mikrodystrofinů), farmakokinetiky a předběžné klinické účinnosti RGX-202 ve 2 dávkových skupinách po dobu 52 týdnů, když podávané jednorázovou intravenózní infuzí (IV) ambulantním mužským pediatrickým účastníkům s DMD.

Očekává se, že šest ambulantních dětských účastníků (ve věku 4–11 let) s DMD se zapíše do dvou dávkových skupin, s dávkami 1x10^14 genomových kopií (GC)/kg tělesné hmotnosti (n=3) a 2x10^14 GC/ kg tělesné hmotnosti (n=3). Prvním 3 účastníkům v každé dávkové skupině budou podávány dávky v odstupu alespoň 4 týdnů po zvýšení tělesné hmotnosti: ≤ 20 kg, ≤ 30 kg a ≤ 40 kg. Po nezávislém přezkoumání údajů o bezpečnosti pro každou dávkovou skupinu může expanzní fáze studie umožnit zařazení až šesti dalších účastníků pro každou dávku (celkem až devět účastníků v každé dávkové skupině). Do studie se může zapsat celkem až 18 účastníků.

Během léčby bude podáván komplexní, krátkodobý, profylaktický imunosupresivní režim, aby se zmírnila potenciální imunitní odpověď.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
65

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Rozšířený přístup

Způsob, jak pro pacienty s vážnými nemocemi nebo stavy, kteří se nemohou zúčastnit klinického hodnocení, získat přístup k lékařskému produktu, který nebyl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Také se nazývá soucitné použití. Existují různé typy rozšířeného přístupu.
Dočasně nedostupné

Dočasně nedostupné

  • Dostupné: Pro tuto zkoumanou léčbu je v současné době k dispozici rozšířený přístup a pacienti, kteří nejsou účastníky klinické studie, mohou získat přístup k léku, biologickému nebo lékařskému zařízení. právě se studuje.
  • Již není k dispozici: Rozšířený přístup byl pro tento zásah k dispozici dříve, ale v současnosti není dostupný a nebude dostupný ani v budoucnu.
  • Dočasně nedostupné: Rozšířený přístup není v současné době pro tento zásah k dispozici, ale očekává se, že bude dostupný v budoucnu.
  • Schváleno pro marketing: Zásah byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro použití veřejností.
 mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V65 3N1
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • Children's Hospital London Health Science Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford School of Medicine /Division of Neuromuscular Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 60160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01608
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Monroe Carell Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at Virginia Commonwealth University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 11 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mutace genu DMD v exonech 18 a výše a klinický obraz konzistentní s typickou DMD.
  • Účastník je schopen ujít 100 metrů samostatně bez pomocných zařízení, jak bylo hodnoceno při screeningu.
  • Účastník je schopen vyplnit TSTAND podle kritérií specifických pro protokol.
  • Účastník byl na stabilní dávce systémových glukokortikoidů podle standardní péče po dobu nejméně 12 týdnů před screeningem.
  • Výsledky klinických laboratorních testů, včetně funkce jater a ledvin, jsou během screeningu v normálním rozmezí, nebo pokud jsou abnormální, nejsou podle názoru zkoušejícího klinicky významné.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník má jakýkoli stav, který by kontraindikoval léčbu imunosupresí.
  • Účastník dostal ataluren (terapii obnovující protein) nebo terapii přeskočením exonu během 6 měsíců od vstupu do studie nebo není schopen po dobu 5 let od zahájení studie užívat ataluren nebo terapii přeskočením exonu. Správa RGX-202.
  • Účastník během svého života obdržel jakýkoli testovaný nebo komerční produkt genové terapie.
  • Účastník v současné době provádí jakýkoli jiný vyšetřovací zásah nebo provedl jakýkoli jiný vyšetřovací zásah během 3 měsíců před plánovaným zásahem 1. dne.
  • Účastník má detekovatelné celkové vazebné protilátky AAV8 v séru.
  • Účastník má zhoršenou srdeční funkci definovanou jako ejekční frakce levé komory při screeningu srdeční MRI <55 %.
  • Účastník není podle názoru výzkumníka dobrým kandidátem pro studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Part 1: Cohort 1 and 1b (enrollment complete): RGX-202 Dose 1
A single IV infusion of RGX-202 at a dose of 1×10^14 GC/kg body weight
Genetický: RGX-202
RGX-202 je rekombinantní AAV8 obsahující transgen kódující nový mikrodystrofin
Experimentální: Part 1: Cohort 2, 2c;, and Part 2; and Part 3 (enrollment complete for all): RGX-202 Dose 2
A single IV infusion of RGX-202 at a dose of 2x10^14 GC/kg body weight (or a fixed dose of 1.00×10^16 GC [150 mL] for participants weighing > 50 kg)
Genetický: RGX-202
RGX-202 je rekombinantní AAV8 obsahující transgen kódující nový mikrodystrofin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1 Bezpečnost měřená výskytem nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: 52 týdnů
Vyhodnoťte výskyt AE a SAE
52 týdnů
Part 2 and 3 Pharmacodynamic
Časové okno: 12 weeks
Proportion of participants whose RGX-202 microdystrophin protein expression determined in their muscle biopsy is ≥ 10% relative to dystrophin level in non-DMD participants
12 weeks

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba chůze/uběhnutí 10 metrů (TTWR)
Časové okno: 52 týdnů (1. část) a 104 týdnů (2. a 3. část)
Hodnoty budou zahrnovat čas (sekundy) a rychlost (metry/sekundu)
52 týdnů (1. část) a 104 týdnů (2. a 3. část)
Část 2 a 3: Rychlost kroku 95. centil
Časové okno: 104 týdnů
Posouzení špičkového ambulantního výkonu zachyceného nositelným zařízením pro sledování aktivity. Pro měření rychlosti vyšší hodnoty znamenají větší funkci.
104 týdnů
Část 1 Vektorové prolévání
Časové okno: 52 týdnů
Koncentrace vektorového genomu měřené polymerázovou řetězovou reakcí [PCR] na RGX-202 deoxyribonukleovou kyselinu [DNA] v moči.
52 týdnů
Část 2 a 3 Exprese proteinu mikrodystrofinu
Časové okno: 12 týdnů
Hladiny proteinu mikrodystrofinu RGX-202 stanovené ve svalové biopsii.
12 týdnů
Část 2 a 3 Bezpečnost měřená výskytem nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: 104 týdnů
Vyhodnoťte výskyt AE a SAE
104 týdnů
Čas na postavení (ttstand)
Časové okno: 52 týdnů (část 1); 52 a 104 týdnů (část 2 a 3)
Hodnoty budou zahrnovat čas (sekundy) a rychlost (úkoly/sekundu)
52 týdnů (část 1); 52 a 104 týdnů (část 2 a 3)
Čas na stoupání 4 schodů (ttclimb)
Časové okno: 52 týdnů (část 1); 52 a 104 týdnů (část 2 a 3)
Hodnoty budou zahrnovat čas (sekundy) a rychlost (úkoly/sekundu)
52 týdnů (část 1); 52 a 104 týdnů (část 2 a 3)
Ambulantní hodnocení North Star (NSAA)
Časové okno: 52 týdnů (část 1) a; 52 a 104 týdnů (část 2 a 3)
Hodnocení síly a funkce svalové síly založené na výkonu pomocí stupnice 17 položek, přičemž všechny položky jsou hodnoceny 0,1 nebo 2, s vyšším skóre naznačuje lepší výkon. Celkové skóre NSAA je součet 17 položek v rozmezí od 0 do 34. Linearizované skóre NSAA se pohybuje od 0 do 100.
52 týdnů (část 1) a; 52 a 104 týdnů (část 2 a 3)
Vývojová škála Peabody, třetí vydání (PDMS-3); Podtest ovládání těla
Časové okno: 52 týdnů (část 1); 52 a 104 týdnů (část 2 a 3)
PDMS-3 je vývojové hodnocení odkazované na normu, které měří motorické dovednosti malých dětí. Subtest kontroly těla měří schopnost dítěte udržovat rovnováhu a posturální reakce v různých pozicích. Motorické dovednosti vhodné pro vývojovou úroveň dítěte jsou podávány a hodnoceny 0, 1 nebo 2, přičemž vyšší skóre ukazuje lepší výkon. Kontrola těla subtest Celkové syrové skóre se pohybuje od 0 do 112. Rovněž bude generováno ekvivalentní a škálované skóre. Podtesty kontroly těla PDMS-3 jsou zahrnuty pro věk účastníků <4 při screeningu.
52 týdnů (část 1); 52 a 104 týdnů (část 2 a 3)
Vývojová škála Peabody, třetí vydání (PDMS-3); Transport těla subtestu
Časové okno: 52 týdnů (část 1); 52 a 104 týdnů (část 2 a 3)
PDMS-3 je vývojové hodnocení odkazované na normu, které měří motorické dovednosti malých dětí. Subtest tělesné dopravy měří schopnost dítěte pohybovat se z jednoho místa na druhé, včetně chůze, běhu, skákání vpřed a přeskakování. Motorické dovednosti vhodné pro vývojovou úroveň dítěte jsou podávány a hodnoceny 0, 1 nebo 2, přičemž vyšší skóre ukazuje lepší výkon. Celkový souhrnný skóre subtestu v rozmezí od 0 do 63 let. Podtesty kontroly těla PDMS-3 jsou zahrnuty pro věk účastníků <4 při screeningu.
52 týdnů (část 1); 52 a 104 týdnů (část 2 a 3)
Exprese mikrodystrofinového proteinu z části 1
Časové okno: 12 týdnů
Hladiny mikrodystrofinového proteinu RGX-202 stanovené ve svalové biopsii.
12 týdnů
Část 1 farmakokinetika (PK)
Časové okno: 12 týdnů (sval) a 52 týdnů (sérum)
Koncentrace genomu vektoru měřené polymerázovou řetězovou reakcí [PCR] na RGX-202 deoxyribonukleovou kyselinu [DNA] ve svalu a séru.
12 týdnů (sval) a 52 týdnů (sérum)
Část 2 a 3 farmakokinetika (PK)
Časové okno: 12 týdnů (svaly) 52 týdnů (sérum)
Koncentrace genomu vektoru měřené polymerázovou řetězovou reakcí [PCR] na RGX-202 deoxyribonukleovou kyselinu [DNA] ve svalu a séru.
12 týdnů (svaly) 52 týdnů (sérum)
Odlévání vektoru 2 a 3
Časové okno: 52 týdnů
Koncentrace genomu vektoru měřené polymerázovou řetězovou reakcí [PCR] na RGX-202 deoxyribonukleovou kyselinu [DNA] v moči, stolici a slinách.
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
REGENXBIO Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
4. ledna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. července 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • RGX-202-1101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení