Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

AFFINITY DUCHENNE: Terapia genowa RGX-202 u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

17 lipca 2026 zaktualizowane przez: REGENXBIO Inc.

Otwarte badanie fazy 1/2 dotyczące zwiększania i zwiększania dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki i farmakokinetyki dożylnej terapii genowej RGX-202 u mężczyzn z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

RGX-202 to terapia genowa zaprojektowana w celu dostarczenia transgenu dla nowej mikrodystrofiny, która zawiera elementy funkcjonalne naturalnie występującej dystrofiny, w tym domenę C-końcową (CT).

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne oceniające dawkę, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności klinicznej jednorazowej dawki dożylnej (IV) RGX-202 u uczestników z chorobą Duchenne'a.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (Duchenne) to rzadka choroba genetyczna spowodowana mutacjami w genie odpowiedzialnym za wytwarzanie dystrofiny, białka o kluczowym znaczeniu dla struktury i funkcji komórek mięśniowych. Brak funkcjonalnego białka dystrofiny u osób z Duchenne'em powoduje uszkodzenie komórek podczas skurczu mięśni, co prowadzi do śmierci komórek, zapalenia i zwłóknienia w tkankach mięśniowych, a ostatecznie do postępującego osłabienia mięśni. RGX-202 jest przeznaczony do wykorzystania wektora AAV8 do dostarczania transgenu do komórek mięśniowych, który koduje nową mikrodystrofinę zawierającą elementy funkcjonalne naturalnie występującej dystrofiny, w tym domenę C-końcową (CT). Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne fazy 1/2 z oceną dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki (stężenia białka mikrodystrofiny), farmakokinetyki i wstępnej skuteczności klinicznej RGX-202 w 2 grupach dawek przez 52 tygodnie, kiedy podawany w jednorazowej infuzji dożylnej (IV) ambulatoryjnym uczestnikom pediatrii płci męskiej z Duchenne.

Oczekuje się, że sześciu ambulatoryjnych uczestników pediatrycznych (w wieku 4-11 lat) z Duchenne zostanie włączonych do dwóch grup dawkowania, z dawkami 1x10^14 kopii genomu (GC)/kg masy ciała (n=3) i 2x10^14 GC/ kg masy ciała (n=3). Pierwszych 3 uczestników w każdej grupie dawek otrzyma dawki w sposób rozłożony, w odstępie co najmniej 4 tygodni, po zwiększeniu masy ciała: ≤20kg, ≤30kg i ≤40kg. Po niezależnym przeglądzie danych dotyczących bezpieczeństwa dla każdej grupy dawkowania faza rozszerzenia badania może pozwolić na włączenie do każdej dawki maksymalnie sześciu dodatkowych uczestników (łącznie do dziewięciu uczestników w każdej grupie dawkowania). W badaniu może wziąć udział maksymalnie 18 uczestników.

Podczas leczenia zostanie podany kompleksowy, krótkoterminowy, profilaktyczny schemat immunosupresji w celu złagodzenia potencjalnej odpowiedzi immunologicznej.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
65

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony dostęp

Sposób dla pacjentów z poważnymi chorobami lub schorzeniami, którzy nie mogą uczestniczyć w badaniu klinicznym, w celu uzyskania dostępu do produktu medycznego, który nie został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Nazywane również współczującym użyciem. Istnieją różne typy dostępu rozszerzonego.
Chwilowo niedostępne

Chwilowo niedostępne

  • Dostępne: rozszerzony dostęp jest obecnie dostępny dla tego eksperymentalnego leczenia, a pacjenci, którzy nie biorą udziału w badaniu klinicznym, mogą uzyskać dostęp do leku, leku biologicznego lub urządzenia medycznego w trakcie badania.
  • Nie jest już dostępny: rozszerzony dostęp był wcześniej dostępny dla tej interwencji, ale nie jest obecnie dostępny i nie będzie dostępny w przyszłości.
  • Tymczasowo niedostępny: rozszerzony dostęp nie jest obecnie dostępny dla tej interwencji, ale oczekuje się, że będzie dostępny w przyszłości.
  • Zatwierdzono do celów marketingowych: interwencja został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków do użytku publicznego.
 poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V65 3N1
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • Children's Hospital London Health Science Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford School of Medicine /Division of Neuromuscular Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 60160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01608
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Monroe Carell Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at Virginia Commonwealth University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 11 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mutacja genu DMD w eksonach 18 i powyżej oraz obraz kliniczny zgodny z typowym DMD.
  • Uczestnik jest w stanie samodzielnie przejść 100 metrów bez urządzeń wspomagających, co oceniono podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnik jest w stanie wypełnić TTSTAND zgodnie z kryteriami określonymi w protokole.
  • Uczestnik otrzymywał stabilną dawkę ogólnoustrojowych glikokortykosteroidów zgodnie ze standardem opieki przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Wyniki klinicznych badań laboratoryjnych, w tym czynności wątroby i nerek, mieszczą się w normalnym zakresie podczas badania przesiewowego, a jeśli są nieprawidłowe, zdaniem badacza nie mają znaczenia klinicznego.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik ma jakikolwiek stan, który stanowiłby przeciwwskazanie do leczenia immunosupresyjnego.
  • Uczestnik otrzymał ataluren (leczenie przywracające białka) lub terapię z pominięciem egzonu w leczeniu DMD w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia badania lub nie jest w stanie powstrzymać się od przyjmowania atalurenu lub terapii z pominięciem egzonu przez okres 5 lat od momentu Administracja RGX-202.
  • Uczestnik otrzymywał przez całe życie jakikolwiek eksperymentalny lub komercyjny produkt terapii genowej.
  • Uczestnik obecnie podejmuje jakąkolwiek inną interwencję badawczą lub podjął jakąkolwiek inną interwencję badawczą w ciągu 3 miesięcy przed planowaną interwencją dnia 1.
  • Uczestnik ma wykrywalne całkowite przeciwciała wiążące AAV8 w surowicy.
  • Uczestnik ma upośledzoną czynność serca zdefiniowaną jako frakcja wyrzutowa lewej komory w badaniu MRI serca <55%.
  • Uczestnik nie jest w opinii badacza dobrym kandydatem do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Part 1: Cohort 1 and 1b (enrollment complete): RGX-202 Dose 1
A single IV infusion of RGX-202 at a dose of 1×10^14 GC/kg body weight
Genetyczny: RGX-202
RGX-202 to rekombinowany AAV8 zawierający transgen kodujący nową mikrodystrofinę
Eksperymentalny: Part 1: Cohort 2, 2c;, and Part 2; and Part 3 (enrollment complete for all): RGX-202 Dose 2
A single IV infusion of RGX-202 at a dose of 2x10^14 GC/kg body weight (or a fixed dose of 1.00×10^16 GC [150 mL] for participants weighing > 50 kg)
Genetyczny: RGX-202
RGX-202 to rekombinowany AAV8 zawierający transgen kodujący nową mikrodystrofinę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1 Bezpieczeństwo mierzone występowaniem zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocenić częstość występowania AE i SAE
52 tygodnie
Part 2 and 3 Pharmacodynamic
Ramy czasowe: 12 weeks
Proportion of participants whose RGX-202 microdystrophin protein expression determined in their muscle biopsy is ≥ 10% relative to dystrophin level in non-DMD participants
12 weeks

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na marsz/bieg na 10 metrów (TTWR)
Ramy czasowe: 52 tygodnie (część 1) i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Wartości będą obejmować czas (sekundy) i prędkość (metry/sekundę)
52 tygodnie (część 1) i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Część 2 i 3: Prędkość kroku 95 centyl
Ramy czasowe: 104 tygodnie
Ocena szczytowej wydajności ambulatoryjnej zarejestrowana przez przenośne urządzenie monitorujące aktywność. W przypadku miar prędkości wyższe wartości wskazują większą funkcję.
104 tygodnie
Część 1 Linienie wektora
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Stężenia genomu wektora mierzone za pomocą reakcji łańcuchowej polimerazy [PCR] do kwasu deoksyrybonukleinowego RGX-202 [DNA] w moczu.
52 tygodnie
Część 2 i 3 Ekspresja białka mikrodystrofiny
Ramy czasowe: 12 tygodni
Poziom białka mikrodystrofiny RGX-202 oznaczono w biopsji mięśnia.
12 tygodni
Część 2 i 3 Bezpieczeństwo mierzone występowaniem zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 104 tygodnie
Ocenić częstość występowania AE i SAE
104 tygodnie
Czas stać (ttstand)
Ramy czasowe: 52 tygodnie (część 1); 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Wartości będą obejmować czas (sekundy) i prędkość (zadania/sekundę)
52 tygodnie (część 1); 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Czas na wspinanie się na 4 schody (TTCLIMB)
Ramy czasowe: 52 tygodnie (część 1); 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Wartości będą obejmować czas (sekundy) i prędkość (zadania/sekundę)
52 tygodnie (część 1); 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Ocena ambulatoryjna North Star (NSAA)
Ramy czasowe: 52 tygodnie (część 1) i; 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Oparta na wynikach ocena siły i funkcji mięśni przy użyciu 17-elementowej skali, przy czym wszystkie elementy oceniono 0,1 lub 2, przy wyższym wyniku wskazującym lepszą wydajność. Całkowity wynik NSAA to suma 17 pozycji, od 0 do 34. Wynik Liniowy NSAA wynosi od 0 do 100.
52 tygodnie (część 1) i; 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Peabody Development Motor Scale, trzecie wydanie (PDMS-3); Subtest kontroli ciała
Ramy czasowe: 52 tygodnie (część 1); 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
PDMS-3 to ocena rozwojowa operowana normą, która mierzy umiejętności motoryczne małych dzieci. Kontrola ciała subtest mierzy zdolność dziecka do utrzymania równowagi i reakcji postawy w różnych pozycjach. Umiejętności motoryczne odpowiednie dla poziomu rozwoju dziecka są podawane i oceniane 0, 1 lub 2, przy wyższym wyniku wskazującym lepszą wydajność. Kontrola ciała podtest całkowity wyniki surowe wynosi od 0 do 112. Wygenerowane zostaną również równoważne i skalowane wyniki. Podtesty kontroli ciała PDMS-3 są uwzględnione dla uczestników w wieku <4 lat podczas badania przesiewowego.
52 tygodnie (część 1); 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Peabody Development Motor Scale, trzecie wydanie (PDMS-3); Podtest transportu ciała
Ramy czasowe: 52 tygodnie (część 1); 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
PDMS-3 to ocena rozwojowa operowana normą, która mierzy umiejętności motoryczne małych dzieci. Subtest transportu ciała mierzy zdolność dziecka do przemieszczania się z jednego miejsca do drugiego, w tym chodzenia, biegania, skakania do przodu i pomijania. Umiejętności motoryczne odpowiednie dla poziomu rozwoju dziecka są podawane i oceniane 0, 1 lub 2, przy wyższym wyniku wskazującym lepszą wydajność. Transport ciała podtestowy całkowity wynik RAW wynosi od 0 do 63. Wiek równoważny i skalowane wyniki zostaną również wygenerowane. Podtesty kontroli ciała PDMS-3 są uwzględnione dla uczestników w wieku <4 lat podczas badania przesiewowego.
52 tygodnie (część 1); 52 i 104 tygodnie (część 2 i 3)
Część 1 ekspresja białka mikrodystrofiny
Ramy czasowe: 12 tygodni
Poziomy mikrodystrofiny RGX-202 określone w biopsji mięśni.
12 tygodni
Część 1 Farmakokinetyka (PK)
Ramy czasowe: 12 tygodni (mięśnie) i 52 tygodnie (surowica)
Stężenia genomu wektora mierzone przez reakcję łańcuchową polimerazy [PCR] na kwas deoksyrybonukleinowy RGX-202 [DNA] w mięśniach i surowicy.
12 tygodni (mięśnie) i 52 tygodnie (surowica)
Część 2 i 3 farmakokinetyka (PK)
Ramy czasowe: 12 tygodni (mięśnie) 52 tygodnie (surowica)
Stężenia genomu wektora mierzone przez reakcję łańcuchową polimerazy [PCR] na kwas deoksyrybonukleinowy RGX-202 [DNA] w mięśniach i surowicy.
12 tygodni (mięśnie) 52 tygodnie (surowica)
Część 2 i 3 zrzucanie wektorów
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Stężenia genomu wektora mierzone przez reakcję łańcuchową polimerazy [PCR] na kwas deoksyrybonukleinowy RGX-202 [DNA] w moczu, kale i ślinie.
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
REGENXBIO Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
4 stycznia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
20 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
21 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • RGX-202-1101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami