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血球貪食性リンパ組織球症（HLH）の臨床、免疫学的およびトランスクリプトーム研究の評価と研究

2026年3月19日 更新者：National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

研究の説明:

この自然史研究の目的は、二次性血球貪食性リンパ組織球症 (sHLH) の免疫病因を研究することです。 これには、sHLH の詳細な縦断的臨床的および免疫学的特徴付け、ならびにインフラマソーム活性化、細胞毒性、および JAK-STAT シグナル伝達を評価する機構研究が含まれます。 sHLHの参加者は、3回の研究採血とともに臨床評価と管理を受けるが、免疫抑制治療後や治療段階の段階的段階、および長期追跡調査中に追加の採血を行うオプションもある。 参加は直接参加することも、遠隔地から参加することもでき、血液は地元で収集および処理されてから NIH に輸送されます。 長期的な臨床情報が記録され、必要に応じて標準治療が提供されます。

第一目的：

バイオマーカー、細胞表現型、遺伝子発現などのさまざまな病因からsHLHの免疫病因を研究し、宿主指向性治療に適している可能性のある機構経路を決定する。

二次的な目的:

  • sHLH基準を満たす個人のコホートの素因状態、臨床的特徴、急性の引き金、臨床検査、および転帰を前向きかつ長期的に特徴付けること。
  • 古典的に定義された sHLH サブグループ (悪性腫瘍、自己免疫、免疫療法、感染誘発性、未知の病因) 間のバイオマーカーと免疫プロファイルを比較するため。
  • 単一細胞トランスクリプトミクスやプロテオミクスなどのマルチオミクスアプローチを使用した教師なし分析により、sHLH の新規免疫サブセットを評価します。
  • NIAID集中シーケンスプロトコルへの（オプション）同時登録を介して、細胞毒性、インフラマソーム活性化、または免疫調節に関連する遺伝子のタンパク質を変化させる稀な変異体を評価します。

プライマリエンドポイント:

さまざまな素因からの sHLH の発症に関与する免疫学的メカニズムを特定します。

二次エンドポイント:

  • 診断から 1 年後の再発率や主要な臨床転帰の予測因子など、sHLH の長期的な臨床経過を特徴づけます。
  • sHLH サブグループ間の臨床プロファイルおよび/または免疫学的プロファイルの違いを特定します (悪性腫瘍、自己免疫、免疫療法、感染誘発性、未知の病因)。
  • マルチオミクスの教師なし分析を使用して、sHLH の新しい免疫学的プロファイルを評価します。
  • さまざまな素因条件下での sHLH に対する感受性の新しい遺伝的決定因子を特定します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

詳細な説明

研究の説明:

この自然史研究の目的は、二次性血球貪食性リンパ組織球症 (sHLH) の免疫病因を研究することです。 これには、sHLH の詳細な縦断的臨床的および免疫学的特徴付け、ならびにインフラマソーム活性化、細胞毒性、および JAK-STAT シグナル伝達を評価する機構研究が含まれます。 sHLHの参加者は、3回の研究採血とともに臨床評価と管理を受けるが、免疫抑制治療後や治療段階の段階的段階、および長期追跡調査中に追加の採血を行うオプションもある。 参加は直接参加することも、遠隔地から参加することもでき、血液は地元で収集および処理されてから NIH に輸送されます。 長期的な臨床情報が記録され、必要に応じて標準治療が提供されます。

第一目的：

バイオマーカー、細胞表現型、遺伝子発現などのさまざまな病因からsHLHの免疫病因を研究し、宿主指向性治療に適している可能性のある機構経路を決定する。

二次的な目的:

  • sHLH基準を満たす個人のコホートの素因状態、臨床的特徴、急性の引き金、臨床検査、および転帰を前向きかつ長期的に特徴付けること。
  • 古典的に定義された sHLH サブグループ (悪性腫瘍、自己免疫、免疫療法、感染誘発性、未知の病因) 間のバイオマーカーと免疫プロファイルを比較するため。
  • 単一細胞トランスクリプトミクスやプロテオミクスなどのマルチオミクスアプローチを使用した教師なし分析により、sHLH の新規免疫サブセットを評価します。
  • NIAID集中シーケンスプロトコルへの（オプション）同時登録を介して、細胞毒性、インフラマソーム活性化、または免疫調節に関連する遺伝子のタンパク質を変化させる稀な変異体を評価します。

プライマリエンドポイント:

さまざまな素因からの sHLH の発症に関与する免疫学的メカニズムを特定します。

二次エンドポイント:

  • 診断から 1 年後の再発率や主要な臨床転帰の予測因子など、sHLH の長期的な臨床経過を特徴づけます。
  • sHLH サブグループ間の臨床プロファイルおよび/または免疫学的プロファイルの違いを特定します (悪性腫瘍、自己免疫、免疫療法、感染誘発性、未知の病因)。
  • マルチオミクスの教師なし分析を使用して、sHLH の新しい免疫学的プロファイルを評価します。
  • さまざまな素因条件下での sHLH に対する感受性の新しい遺伝的決定因子を特定します。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
300

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • 募集
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • コンタクト：
          • NIH Clinical Center Office of Patient Recruitment (OPR)
          • 電話番号：TTY dial 711 800-411-1222
          • メール：ccopr@nih.gov
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15261
        • 募集
        • University of Pittsburgh
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

公表されている基準を満たす二次性HLHが活動性の成人参加者。 血球貪食性リンパ組織球症（HLH）は、多臓器不全や死につながる、止まらない発熱、高フェリチン血症、血球減少を伴う持続的で調節不全な免疫活性化の臨床症状を表します。

説明

  • 包含基準:
  • 18歳以上。

  • アクティブな sHLH は、表 1 に従って、公開されている基準を満たすことによって定義されます。

    • HLH-2004 基準を満たしています。
    • HScore > 168。 血球貪食症を評価するための骨髄生検を受けていない患者（基準で 35 ポイントに相当）には、HScore > 134 が使用されます。
    • 基礎疾患のあるリウマチ患者の場合: 2016 米国リウマチ学会のマクロファージ活性化症候群の基準を満たしていること。
  • インフォームド・コンセントを提供できる。
  • 将来の研究に使用するために、研究データと生体標本を保管および共有することに同意します。

表 1: HLH の公表された基準

HLH-2004 基準:

HLH の分子診断、または 8 つのうち少なくとも 5 つが基準を下回る：

  • 発熱（摂氏38.4度以上）
  • 脾腫
  • 3 系統のうち 2 系統以上に影響を与える血球減少症: Hgb <9 g/dL、血小板 <10^5/マイクロリットル、好中球 <10^6/マイクロリットル
  • 高トリグリセリド血症 (>256 mg/dL) および/またはフィブリノーゲン <1.5 g/L
  • 生検における血球貪食症
  • 血清フェリチン >=500 ng/mL
  • 血清sCD25の増加（>2400 U/mL）
  • NK細胞活性が低い、または活性がない

HSスコア:

既知の免疫抑制:

0 (いいえ) または 18 (はい)

温度 (度、摂氏):

0 (<38.4)、 33 (38.4-39.4)、 49 (>39.4)

器官巨大症:

0 (なし)、23 (肝臓/脾臓)、38 (両方)

血球減少症の数:

0（1行）、24（2行）、34（3行）

フェリチン (ng/mL):

0 (<2000)、35 (2000-6000)、50 (>6000)

トリグリセリド (mg/dL):

0 (<1.5)、44 (1.5-4)、66 (>4)

フィブリノーゲン (g/L):

0 (>2.5)、30 (<2.5)

AST (IU/mL):

0 (<30)、19 (>30)

血球貪食症:

0 (いいえ) または 35 (はい)

カットオフ値=169

ACR 2016-MAS 基準:

sJIA が既知または疑われる発熱患者は、以下の基準が満たされる場合、マクロファージ活性化症候群であると分類されます。

フェリチン >684 ng/mL

かつ、次のいずれか 2 つ:

  • 血小板 <=181,000/マイクロリットル
  • AST >48 IU/mL
  • トリグリセリド >156 mg/dL
  • フィブリノーゲン <=3.6 g/L

略語: ACR、American College of Rheumatology。 AST、アスパラギン酸トランスアミナーゼ。 Hgb、ヘモグロビン。 HLH、血球貪食性リンパ組織球症。 MAS、マクロファージ活性化症候群。 NK、ナチュラルキラー、sJIA、全身性若年性特発性関節炎。

除外基準:

以下のいずれかに該当する方は本キャンペーンへのご参加をお断りさせていただきます。

勉強：

  • 現在妊娠中です。
  • 研究者の判断により、参加者を不当な危険にさらす可能性がある、または参加者を研究への参加に不適当にする可能性がある状態。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
sHLH
血球貪食性リンパ組織球症（HLH）は、多臓器不全や死につながる、止まらない発熱、高フェリチン血症、血球減少を伴う持続的で調節不全な免疫活性化の臨床症状を表します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
さまざまな素因からの sHLH の発症に関与する免疫学的メカニズムを特定します。
時間枠：勉強の終わりまで。
バイオマーカー、細胞表現型、遺伝子発現などのさまざまな病因からsHLHの免疫病因を研究し、宿主指向性治療に適している可能性のある機構経路を決定する。
勉強の終わりまで。

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
主要な臨床転帰を予測する急性および長期的な臨床プロファイルを前向きに定義します。
時間枠：勉強の終わりまで。
SHLH基準を満たす個人のコホートの素因状態、臨床的特徴、急性の引き金、臨床検査、および転帰を前向きかつ長期的に特徴付けること。
勉強の終わりまで。
古典的に定義されたHLHサブグループ間の臨床プロファイルと免疫プロファイルを比較します。
時間枠：勉強の終わりまで。
古典的に定義された sHLH サブグループ (悪性腫瘍、自己免疫、免疫療法、感染誘発性、未知の病因) 間のバイオマーカーと免疫プロファイルを比較するため。
勉強の終わりまで。
SHLH の病因についての理解を深めます。
時間枠：勉強の終わりまで。
単一細胞トランスクリプトミクスやプロテオミクスなどのマルチオミクスアプローチを使用した教師なし分析により、sHLH の新規免疫サブセットを評価します。
勉強の終わりまで。
危険因子を特徴づけて、sHLH を発症するリスクのある集団を特定します。
時間枠：勉強の終わりまで。
NIAID集中シーケンスプロトコルへの（オプション）同時登録を介して、細胞毒性、インフラマソーム活性化、または免疫調節に関連する遺伝子のタンパク質を変化させる稀な変異体を評価します。
勉強の終わりまで。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Joseph M Rocco, M.D.、National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2024年7月2日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2030年10月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2031年4月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2024年3月29日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年3月29日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2024年4月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年3月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年3月19日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年3月18日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 10001899
  • 001899-I

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

この研究で収集され、出版物の結果の基礎となるデータ辞書と匿名化された個々の参加者データは、研究終了後にリクエストに応じて公開されます。

IPD 共有時間枠

プロトコルの完了時/公開時。

IPD 共有アクセス基準

データはリクエストがあった場合にのみ利用可能であり、PI はデータのリクエストを検討して承認します。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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