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米国の四肢帯型筋ジストロフィー2D/R3参加者を対象に全身注入によるSRP-9004の安全性、忍容性、有効性を評価する研究 (DISCOVERY)

2025年8月27日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.

米国における四肢帯型筋ジストロフィー2D/R3患者における全身注入によるSRP-9004の安全性、忍容性、および有効性を評価するための第1b相多施設単回用量遺伝子導入研究

この研究の主な目的は、SRP-9004 の安全性を評価することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
4

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。
  • 名前：Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • 電話番号：1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • メール：SareptAlly@Sarepta.com

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な包含基準:

  • 歩行可能な参加者は、補助具なしで歩行可能、10MWR < 30 秒、NSAD 合計スコア ≥25 と定義されます。 10MWR ≥30 秒または実行不能、および PUL 2.0 エントリースケールスコア ≥3 として定義される、歩行不能な参加者。
  • 歩行可能な参加者は 4 歳から 20 歳まで、非歩行可能な参加者は 4 歳以上である必要があります。
  • すべての参加者は体重が 70 キロ以下である必要があります
  • スクリーニング前に記録されている、1 つのホモ接合性または 2 つのヘテロ接合性の病原性および/または病原性の可能性がある α-SG デオキシリボ核酸 (DNA) 遺伝子変異を保有している。
  • 筋力検査にも協力可能。
  • 参加者は、酵素免疫測定法（ELISA）で測定したアデノ随伴ウイルス（AAV）血清型 Rh74（rh74）の抗体力価が 1:400 未満（つまり、上昇していない）でなければなりません。

主な除外基準:

  • 左室駆出率<40%、または心筋症の臨床徴候および/または症状
  • FVC ≤40% 予測値および/または夜間換気の要件
  • 神経筋疾患（四肢帯型筋ジストロフィー2D/R3型[LGMD2D/R3]を除く）を含む、その他の臨床的に重大な疾患で、治験責任医師の意見では、必要な検査や手順を遵守する参加者の能力を損なう可能性がある、または臨床試験の参加者の能力を損なう可能性がある。参加者の健康、安全性、または臨床的解釈可能性。

他の包含/除外基準が適用されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：SRP-9004
参加者は1日目にSRP-9004の単回投与を受ける。
薬：SRP-9004
静脈内（IV）注入。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
治療中に発生した有害事象（TEAE）、特別に関心のある有害事象（AESI）、および治療中に発生した重篤な有害事象（SAE）が発生した参加者の数
時間枠：最長60ヶ月
最長60ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
アルファサルコグリカン (α-SG) タンパク質発現量のベースラインから 60 日目までの変化
時間枠：ベースライン、60日目
ベースライン、60日目
ベースラインから24ヵ月目までのα-SGタンパク質発現量の変化
時間枠：ベースライン、24 か月目
ベースライン、24 か月目
ジスフェリノパチーに対するノーススター評価 (NSAD) 合計スコアのベースラインから 60 か月目までの変化
時間枠：ベースライン、60 か月目
ベースライン、60 か月目
上肢パフォーマンス (PUL) バージョン 2.0 合計スコアのベースラインから 60 か月目までの変化
時間枠：ベースライン、60 か月目
ベースライン、60 か月目
ベースラインから 60 か月目までの変化が最低点から上昇するまでの時間
時間枠：ベースライン、60 か月目
ベースライン、60 か月目
ベースラインから 60 か月目までの変化からアセンドまでの 4 ステップ
時間枠：ベースライン、60 か月目
ベースライン、60 か月目
10 メートルのウォーキング/ランニングを完了するまでの 60 か月目までのベースラインからの変化 (10MWR)
時間枠：ベースライン、60 か月目
ベースライン、60 か月目
ベースラインから 60 か月目までの 100 メートルのウォーキング/ランニングを完了するまでの変化 (100MWR)
時間枠：ベースライン、60 か月目
ベースライン、60 か月目
クレアチンキナーゼ (CK) レベルのベースラインから 60 か月目までの変化
時間枠：ベースライン、60 か月目
ベースライン、60 か月目
病気のマイルストーン（歩行不能）が変化するまでの時間
時間枠：ベースライン、60 か月目
ベースライン、60 か月目
ベースラインから 60 か月目までの骨格筋磁気共鳴画像 (MRI) 所見の変化
時間枠：ベースライン、60 か月目
ベースライン、60 か月目
ベースラインから 60 か月目までのウェアラブル デバイスのストライド速度の変化 95% (SV95C) (外来参加者のみ)
時間枠：ベースライン、60 か月目
ベースライン、60 か月目
努力肺活量 (FVC) によって評価された肺機能のベースラインから 60 か月目までの変化
時間枠：ベースライン、60 か月目
ベースライン、60 か月目
FVC パーセンテージ (%) によって評価された肺機能のベースラインから 60 か月目までの変化の予測
時間枠：ベースライン、60 か月目
ベースライン、60 か月目
1 秒間の努力呼気量 (FEV1) で評価した肺機能のベースラインから 60 か月目までの変化
時間枠：ベースライン、60 か月目
ベースライン、60 か月目
FEV1 % 予測による肺機能のベースラインから 60 か月目までの変化
時間枠：ベースライン、60 か月目
ベースライン、60 か月目
ピーク呼気流量 (PEFR) によって評価された肺機能のベースラインから 60 か月目までの変化
時間枠：ベースライン、60 か月目
ベースライン、60 か月目
最大吸気圧（MIP）で評価した肺機能のベースラインから60ヵ月目までの変化
時間枠：ベースライン、60 か月目
ベースライン、60 か月目
最大呼気圧（MEP）で評価した肺機能のベースラインから60ヵ月目までの変化
時間枠：ベースライン、60 か月目
ベースライン、60 か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Sarepta Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2025年1月9日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2025年6月18日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2025年6月18日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2024年12月18日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年12月18日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2024年12月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年9月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年8月27日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • SRP-9004-102

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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