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Estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do SRP-9004 administrado por infusão sistêmica em participantes com distrofia muscular das cinturas dos membros tipo 2D/R3 nos Estados Unidos (DISCOVERY)

27 de agosto de 2025 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um estudo multicêntrico de transferência de genes de dose única de fase 1b para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de SRP-9004 administrado por infusão sistêmica em indivíduos com distrofia muscular de cinturas de membros tipo 2D/R3 nos Estados Unidos

O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança do SRP-9004.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
4

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Número de telefone: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@Sarepta.com

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios principais de inclusão:

  • Participantes ambulatoriais, definidos como capazes de caminhar sem ajuda assistida, 10MWR <30 segundos e pontuação total do NSAD ≥25; participante não ambulatorial, definido como 10MWR ≥30 segundos ou incapaz de realizar, e pontuação na escala de entrada PUL 2.0 ≥3.
  • Os participantes ambulatoriais devem ter de 4 a 20 anos de idade e o participante não ambulatorial deve ter ≥4 anos de idade.
  • Todos os participantes devem ter ≤70 kg
  • Possuir 1 mutação homozigótica ou 2 heterozigótica patogênica e/ou provavelmente patogênica do ácido desoxirribonucléico (DNA) α-SG, conforme documentado antes da triagem.
  • Capaz de cooperar com testes musculares.
  • Os participantes devem ter títulos de anticorpos do sorotipo Rh74 (rh74) do vírus adeno-associado (AAV) <1:400 (ou seja, não elevados), conforme determinado por um ensaio imunoenzimático (ELISA).

Principais critérios de exclusão:

  • Fração de ejeção do ventrículo esquerdo <40% ou sinais e/ou sintomas clínicos de cardiomiopatia
  • CVF ≤40% do valor previsto e/ou necessidade de ventilação noturna
  • Qualquer outra doença clinicamente significativa, incluindo neuromuscular (exceto distrofia muscular de cinturas tipo 2D/R3 [LGMD2D/R3]), que na opinião do investigador possa comprometer a capacidade do participante de cumprir os testes ou procedimentos exigidos pelo protocolo ou comprometer o bem-estar, segurança ou interpretabilidade clínica do participante.

Outros critérios de inclusão/exclusão se aplicam.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: SRP-9004
Os participantes receberão uma dose única de SRP-9004 no Dia 1.
Medicamento: SRP-9004
Infusão intravenosa (IV).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos de interesse especial (AESI) e eventos adversos graves emergentes do tratamento (SAEs)
Prazo: Até 60 meses
Até 60 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base até o dia 60 na quantidade de expressão da proteína alfa-sarcoglicano (α-SG)
Prazo: Linha de base, dia 60
Linha de base, dia 60
Mudança da linha de base até o mês 24 na quantidade de expressão da proteína α-SG
Prazo: Linha de base, mês 24
Linha de base, mês 24
Mudança da linha de base até o mês 60 na pontuação total da avaliação North Star para disferlinopatia (NSAD)
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base até o mês 60 na pontuação total do desempenho do membro superior (PUL) versão 2.0
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base até o mês 60 a tempo de subir do piso
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base até o mês 60 no tempo para subir 4 etapas
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base até o mês 60 a tempo de completar caminhada/corrida de 10 metros (10MWR)
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base até o mês 60 a tempo de completar caminhada/corrida de 100 metros (100MWR)
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base até o mês 60 no nível de creatina quinase (CK)
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
É hora de mudar os marcos da doença (perda de deambulação)
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base até o mês 60 nos achados de ressonância magnética (MRI) do músculo esquelético
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base até o mês 60 na velocidade de passada do dispositivo vestível de 95% (SV95C) (somente participantes ambulatoriais)
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base até o mês 60 nas funções pulmonares avaliadas pela capacidade vital forçada (CVF)
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Alteração da linha de base até o mês 60 nas funções pulmonares, conforme avaliado pela porcentagem de CVF (%) prevista
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Alteração da linha de base até o mês 60 nas funções pulmonares avaliadas pelo volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1)
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Alteração da linha de base até o mês 60 nas funções pulmonares, conforme avaliado pelo VEF1% previsto
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Alteração da linha de base até o mês 60 nas funções pulmonares, conforme avaliado pela taxa de pico de fluxo expiratório (PEFR)
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base até o mês 60 nas funções pulmonares avaliadas pela pressão inspiratória máxima (PImáx)
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60
Alteração da linha de base até o mês 60 nas funções pulmonares avaliadas pela pressão expiratória máxima (PEM)
Prazo: Linha de base, mês 60
Linha de base, mês 60

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
9 de janeiro de 2025

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
18 de junho de 2025

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
18 de junho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
18 de dezembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de dezembro de 2024

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
24 de dezembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
4 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
27 de agosto de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • SRP-9004-102

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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