Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​SRP-9004 administreret ved systemisk infusion i ekstremitetsbælte muskeldystrofi Type 2D/R3 deltagere i USA (DISCOVERY)

27. august 2025 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En fase 1b, multicenter, enkeltdosis genoverførselsundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​SRP-9004 administreret ved systemisk infusion i ekstremitetsbæltemuskulær dystrofi type 2D/R3-personer i USA

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden af ​​SRP-9004.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
4

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@Sarepta.com

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Ambulante deltagere, defineret som i stand til at gå uden hjælpemidler, 10MWR <30 sekunder og NSAD total score ≥25; ikke-ambulerende deltager, defineret som 10MWR ≥30 sekunder eller ude af stand til at udføre, og PUL 2.0 indgangsskala-score ≥3.
  • Ambulante deltagere skal være i alderen 4 til 20 år, og den ikke-ambulerende deltager skal være ≥4 år.
  • Alle deltagere skal veje ≤70 kg
  • Besidder 1 homozygote eller 2 heterozygote patogene og/eller sandsynligt patogene α-SG deoxyribonukleinsyre (DNA) genmutationer som dokumenteret før screening.
  • Kan samarbejde med muskeltestning.
  • Deltagerne skal have adeno-associeret virus (AAV) serotype Rh74 (rh74) antistoftitre <1:400 (dvs. ikke forhøjet) som bestemt ved en enzym-linked immunosorbent assay (ELISA).

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion <40 % eller kliniske tegn og/eller symptomer på kardiomyopati
  • FVC ≤40 % af forudsagt værdi og/eller krav til natlig ventilation
  • Enhver anden klinisk signifikant sygdom, herunder neuromuskulær (bortset fra muskeldystrofi i benbælte type 2D/R3 [LGMD2D/R3]), som efter investigatorens opfattelse kan kompromittere deltagerens evne til at overholde den protokol, der kræves afprøvning eller procedurer eller kompromittere deltagerens velbefindende, sikkerhed eller kliniske fortolkning.

Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: SRP-9004
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis SRP-9004 på dag 1.
Medicin: SRP-9004
Intravenøs (IV) infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAEs), Adverse Events of Special Interest (AESI) og behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Op til 60 måneder
Op til 60 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline til dag 60 i mængden af ​​alfa-sarcoglycan (α-SG) proteinekspression
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60
Ændring fra baseline til måned 24 i mængde af α-SG-proteinekspression
Tidsramme: Baseline, måned 24
Baseline, måned 24
Ændring fra baseline til og med måned 60 i North Star Assessment for Dysferlinopathy (NSAD) Total Score
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til og med måned 60 i den øvre lemmers ydeevne (PUL) Version 2.0 Samlet resultat
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Skift fra baseline til måned 60 i tid til at stige fra etage
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Skift fra baseline til måned 60 i tid til at stige 4 trin
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Skift fra baseline til måned 60 i tid til at fuldføre 10-meters gang/løb (10MWR)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Skift fra baseline til måned 60 i tid til at fuldføre 100 meter gå/løb (100MWR)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til måned 60 i kreatinkinase (CK) niveau
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Tid til ændring af sygdomsmilepæle (tab af ambulation)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til måned 60 i skeletmuskelmagnetisk resonansimaging (MRI) fund
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til måned 60 i Wearable Device Stride Velocity 95 % (SV95C) (kun ambulante deltagere)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til måned 60 i lungefunktioner vurderet ved forceret vitalkapacitet (FVC)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til måned 60 i lungefunktioner som vurderet ved FVC-procent (%) forudsagt
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til måned 60 i lungefunktioner vurderet ved forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til måned 60 i lungefunktioner som vurderet ved FEV1 % forudsagt
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til og med måned 60 i lungefunktioner som vurderet ved Peak Expiratory Flow Rate (PEFR)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til måned 60 i lungefunktioner som vurderet ved maksimalt inspiratorisk tryk (MIP)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til og med måned 60 i lungefunktioner vurderet ved maksimalt udåndingstryk (MEP)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
9. januar 2025

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
18. juni 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. december 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. august 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SRP-9004-102

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger