Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus systeemisellä infuusiolla annetun SRP-9004:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi raajavyön lihasdystrofian tyypin 2D/R3 osallistujille Yhdysvalloissa (DISCOVERY)

keskiviikko 27. elokuuta 2025 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Vaihe 1b, monikeskus, yhden annoksen geeninsiirtotutkimus systeemisellä infuusiolla annetun SRP-9004:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi raajavyön lihasdystrofiatyypin 2D/R3 koehenkilöillä Yhdysvalloissa

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida SRP-9004:n turvallisuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
4

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.
  • Nimi: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Puhelinnumero: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Sähköposti: SareptAlly@Sarepta.com

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Ambulatoriset osallistujat, jotka pystyvät kävelemään ilman apuvälinettä, 10MWR < 30 sekuntia ja NSAD-kokonaispisteet ≥25; ei-ambulatorinen osallistuja, jonka pituus on 10MWR ≥30 sekuntia tai ei kykene suoriutumaan, ja PUL 2.0 -asteikon pistemäärä ≥3.
  • Avohoitoon osallistuvien tulee olla 4–20-vuotiaita ja ei-liikkuja ≥4-vuotiaita.
  • Kaikkien osallistujien tulee painaa ≤70 kiloa
  • Heillä on 1 homotsygoottinen tai 2 heterotsygoottista patogeenistä ja/tai todennäköistä patogeenistä α-SG-deoksiribonukleiinihappo (DNA) -geenimutaatiota, kuten dokumentoitiin ennen seulontaa.
  • Pystyy toimimaan yhteistyössä lihastestauksen kanssa.
  • Osallistujilla on oltava adeno-assosioituneen viruksen (AAV) serotyypin Rh74 (rh74) vasta-ainetiitterit <1:400 (eli ei koholla) entsyymi-immunosorbenttimäärityksellä (ELISA) määritettynä.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Vasemman kammion ejektiofraktio <40 % tai kardiomyopatian kliiniset merkit ja/tai oireet
  • FVC ≤40 % ennustetusta arvosta ja/tai yöhengitystarpeesta
  • Mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä sairaus, mukaan lukien neuromuskulaarinen (muu kuin raajavyön lihasdystrofia tyyppi 2D/R3 [LGMD2D/R3]), joka voi tutkijan mielestä vaarantaa osallistujan kyvyn noudattaa vaadittuja testejä tai toimenpiteitä tai osallistujan hyvinvointia, turvallisuutta tai kliinistä tulkintaa.

Muut sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: SRP-9004
Osallistujat saavat yhden annoksen SRP-9004:ää päivänä 1.
Lääke: SRP-9004
Laskimonsisäinen (IV) infuusio.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), erityistä kiinnostavia haittatapahtumia (AESI) ja hoitoon liittyviä vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Jopa 60 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Alfa-sarkoglykaanin (α-SG) -proteiinin ilmentymisen muutos lähtötasosta päivään 60
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 60
Perustaso, päivä 60
Muutos lähtötasosta 24 kuukauteen α-SG-proteiinin ilmentymisen määrässä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 24
Perustaso, kuukausi 24
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 60 North Star Assessment for Dysferlinopathy (NSAD) -kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Perustaso, kuukausi 60
Muutos lähtötasosta kuukauteen 60 yläraajan suorituskyvyssä (PUL) versio 2.0 kokonaispisteet
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Perustaso, kuukausi 60
Muuta lähtötilanteesta kuukauteen 60 ajassa nousuun lattiasta
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Perustaso, kuukausi 60
Muuta lähtötasosta 60 kuukauteen ajassa 4 askeleen nousuun
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Perustaso, kuukausi 60
Muutos lähtötasosta 60. kuukauteen ajassa täydelliseen 10 metrin kävelyyn/juoksuun (10MWR)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Perustaso, kuukausi 60
Muutos lähtötasosta 60. kuukauteen ajassa täydelliseen 100 metrin kävelyyn/juoksuun (100 MWR)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Perustaso, kuukausi 60
Muutos perustasosta kuukauteen 60 kreatiinikinaasin (CK) tasolla
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Perustaso, kuukausi 60
Aika muuttaa sairauden virstanpylväitä (liikkuvuuden menetys)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Perustaso, kuukausi 60
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 60 luuston lihasten magneettikuvauksen (MRI) löydöissä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Perustaso, kuukausi 60
Muutos perustilanteesta 60. kuukauteen puettavan laitteen askelnopeudessa 95 % (SV95C) (vain liikkuvat osallistujat)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Perustaso, kuukausi 60
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 60 keuhkotoiminnoissa FVC:n (Forced Vital Capacity) mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Perustaso, kuukausi 60
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 60 keuhkotoiminnoissa FVC:n prosenttiosuuden (%) ennusteen mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Perustaso, kuukausi 60
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 60 keuhkotoiminnoissa mitattuna pakotetulla uloshengitystilavuudella 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Perustaso, kuukausi 60
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 60 keuhkojen toiminnoissa FEV1 %:n ennustettuna arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Perustaso, kuukausi 60
Keuhkotoimintojen muutos lähtötilanteesta 60. kuukauteen PEFR-huipun mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Perustaso, kuukausi 60
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 60 keuhkotoiminnoissa maksimaalisen sisäänhengityspaineen (MIP) mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Perustaso, kuukausi 60
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 60 keuhkotoiminnassa maksimaalisen uloshengityspaineen (MEP) mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Perustaso, kuukausi 60

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 9. tammikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 18. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 18. kesäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 18. joulukuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 18. joulukuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 24. joulukuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 4. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 27. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • SRP-9004-102

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia