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Estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de SRP-9004 administrado mediante infusión sistémica en participantes con distrofia muscular de cinturas tipo 2D / R3 en los Estados Unidos (DISCOVERY)

27 de agosto de 2025 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Un estudio de fase 1b, multicéntrico, de transferencia de genes de dosis única para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de SRP-9004 administrado mediante infusión sistémica en sujetos con distrofia muscular de cinturas tipo 2D / R3 en los Estados Unidos

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad de SRP-9004.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
4

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Número de teléfono: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Correo electrónico: SareptAlly@Sarepta.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Participantes ambulatorios, definidos como capaces de caminar sin ayuda de asistencia, 10MWR <30 segundos y puntuación total NSAD ≥25; participante no ambulatorio, definido como 10MWR ≥30 segundos o incapaz de realizar, y puntuación de la escala de entrada PUL 2.0 ≥3.
  • Los participantes ambulatorios deben tener entre 4 y 20 años de edad y el participante no ambulatorio debe tener ≥4 años de edad.
  • Todos los participantes deben pesar ≤70 kilogramos.
  • Poseer 1 mutación homocigota o 2 heterocigotas patógenas y/o probablemente patógenas en el gen del ácido desoxirribonucleico (ADN) α-SG según lo documentado antes de la selección.
  • Capaz de cooperar con las pruebas musculares.
  • Los participantes deben tener títulos de anticuerpos del serotipo Rh74 (rh74) del virus adenoasociado (AAV) <1:400 (es decir, no elevados) según lo determinado mediante un ensayo inmunoabsorbente ligado a enzimas (ELISA).

Criterios de exclusión clave:

  • Fracción de eyección del ventrículo izquierdo <40% o signos y/o síntomas clínicos de miocardiopatía
  • FVC ≤40% del valor previsto y/o requerimiento de ventilación nocturna
  • Cualquier otra enfermedad clínicamente significativa, incluida la neuromuscular (aparte de la distrofia muscular de cinturas tipo 2D/R3 [LGMD2D/R3]), que en opinión del investigador podría comprometer la capacidad del participante para cumplir con las pruebas o procedimientos requeridos por el protocolo o comprometer la el bienestar, la seguridad o la interpretabilidad clínica del participante.

Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: SRP-9004
Los participantes recibirán una dosis única de SRP-9004 el día 1.
Droga: SRP-9004
Infusión intravenosa (IV).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento (EAET), eventos adversos de interés especial (AESI) y eventos adversos graves surgidos del tratamiento (AAG)
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Hasta 60 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta el día 60 en la cantidad de expresión de la proteína alfa-sarcoglicano (α-SG)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 60
Línea de base, día 60
Cambio desde el inicio hasta el mes 24 en la cantidad de expresión de la proteína α-SG
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24
Línea de base, mes 24
Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en la puntuación total de la evaluación North Star para disferlinopatía (NSAD)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
Línea de base, mes 60
Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en el rendimiento de la puntuación total de la versión 2.0 del miembro superior (PUL)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
Línea de base, mes 60
Cambio desde el valor inicial hasta el mes 60 en el tiempo para subir desde el piso
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
Línea de base, mes 60
Cambio desde el inicio hasta el mes 60 a tiempo para ascender 4 pasos
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
Línea de base, mes 60
Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en el tiempo para completar una caminata/carrera de 10 metros (10MWR)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
Línea de base, mes 60
Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en el tiempo para completar una caminata/carrera de 100 metros (100 MWR)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
Línea de base, mes 60
Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en el nivel de creatina quinasa (CK)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
Línea de base, mes 60
Tiempo para cambiar los hitos de la enfermedad (pérdida de deambulación)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
Línea de base, mes 60
Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en los hallazgos de la resonancia magnética (IRM) del músculo esquelético
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
Línea de base, mes 60
Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en la velocidad de zancada del dispositivo portátil 95% (SV95C) (solo participantes ambulatorios)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
Línea de base, mes 60
Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en las funciones pulmonares según la evaluación de la capacidad vital forzada (FVC)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
Línea de base, mes 60
Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en las funciones pulmonares según lo evaluado por el porcentaje de FVC (%) previsto
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
Línea de base, mes 60
Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en las funciones pulmonares según la evaluación del volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
Línea de base, mes 60
Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en las funciones pulmonares según lo evaluado por el porcentaje de FEV1 previsto
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
Línea de base, mes 60
Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en las funciones pulmonares según lo evaluado por la tasa de flujo espiratorio máximo (PEFR)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
Línea de base, mes 60
Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en las funciones pulmonares según la evaluación de la presión inspiratoria máxima (MIP)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
Línea de base, mes 60
Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en las funciones pulmonares según la evaluación de la presión espiratoria máxima (MEP)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
Línea de base, mes 60

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
9 de enero de 2025

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
18 de junio de 2025

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
18 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
18 de diciembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de diciembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
24 de diciembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
4 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
27 de agosto de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • SRP-9004-102

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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