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Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SRP-9004, verabreicht durch systemische Infusion, bei Teilnehmern an Gliedmaßen-Gürtel-Muskeldystrophie Typ 2D/R3 in den Vereinigten Staaten (DISCOVERY)

27. August 2025 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine multizentrische Einzeldosis-Gentransferstudie der Phase 1b zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SRP-9004, verabreicht durch systemische Infusion, bei Patienten mit Gliedmaßengürtel-Muskeldystrophie Typ 2D/R3 in den Vereinigten Staaten

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit von SRP-9004.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
4

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.
  • Name: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-Mail: SareptAlly@Sarepta.com

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Ambulante Teilnehmer, definiert als in der Lage, ohne Hilfsmittel zu gehen, 10MWR <30 Sekunden und NSAD-Gesamtpunktzahl ≥25; Nicht gehfähiger Teilnehmer, definiert als 10 MWR ≥ 30 Sekunden oder leistungsunfähig und PUL 2.0-Einstiegsskalenpunktzahl ≥ 3.
  • Die gehfähigen Teilnehmer müssen zwischen 4 und 20 Jahre alt sein und die nicht gehfähigen Teilnehmer müssen ≥ 4 Jahre alt sein.
  • Alle Teilnehmer müssen ≤70 Kilogramm wiegen
  • Besitzen Sie 1 homozygote oder 2 heterozygote pathogene und/oder wahrscheinlich pathogene α-SG-Desoxyribonukleinsäure (DNA)-Genmutationen, wie vor dem Screening dokumentiert.
  • Kann bei Muskeltests mitarbeiten.
  • Die Teilnehmer müssen Antikörpertiter des Adeno-assoziierten Virus (AAV) Serotyp Rh74 (rh74) <1:400 (d. h. nicht erhöht) haben, bestimmt durch einen Enzyme-Linked Immunosorbent Assay (ELISA).

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion <40 % oder klinische Anzeichen und/oder Symptome einer Kardiomyopathie
  • FVC ≤ 40 % des vorhergesagten Werts und/oder Bedarf an nächtlicher Belüftung
  • Jede andere klinisch bedeutsame Erkrankung, einschließlich neuromuskulärer Erkrankungen (mit Ausnahme der Muskeldystrophie des Gliedmaßengürtels Typ 2D/R3 [LGMD2D/R3]), die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen könnte, die im Protokoll erforderlichen Tests oder Verfahren einzuhalten oder die zu beeinträchtigen Wohlbefinden, Sicherheit oder klinische Interpretierbarkeit des Teilnehmers.

Es gelten andere Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: SRP-9004
Die Teilnehmer erhalten am ersten Tag eine Einzeldosis SRP-9004.
Arzneimittel: SRP-9004
Intravenöse (IV) Infusion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESI) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der Menge der Alpha-Sarkoglykan (α-SG)-Proteinexpression vom Ausgangswert bis zum 60. Tag
Zeitfenster: Basislinie, Tag 60
Basislinie, Tag 60
Änderung der Menge der α-SG-Proteinexpression vom Ausgangswert bis zum 24. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 24
Basislinie, Monat 24
Änderung vom Ausgangswert bis zum 60. Monat bei der North Star-Bewertung für die Gesamtpunktzahl der Dysferlinopathie (NSAD).
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Gesamtpunktzahl der Leistung der oberen Extremität (PUL), Version 2.0, vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Veränderung vom Ausgangswert bis zum 60. Monat in der Zeit, um vom Boden aufzusteigen
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Wechseln Sie rechtzeitig vom Ausgangswert bis zum Monat 60, um 4 Stufen aufzusteigen
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Zeitliche Veränderung vom Ausgangswert bis zum Monat 60, um 10-Meter-Gehen/Lauf (10MWR) zu absolvieren
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Zeitliche Veränderung vom Ausgangswert bis zum 60. Monat, um 100-Meter-Gehen/Lauf (100MWR) zu absolvieren
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung des Kreatinkinase (CK)-Spiegels vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Zeit bis zur Änderung der Krankheitsmeilensteine ​​(Verlust der Gehfähigkeit)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Ergebnisse der Magnetresonanztomographie (MRT) der Skelettmuskulatur vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Schrittgeschwindigkeit des tragbaren Geräts um 95 % (SV95C) vom Ausgangswert bis zum 60. Monat (nur ambulante Teilnehmer)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Veränderung der Lungenfunktionen vom Ausgangswert bis zum 60. Monat, beurteilt anhand der forcierten Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Lungenfunktionen vom Ausgangswert bis zum 60. Monat, bewertet anhand des vorhergesagten FVC-Prozentsatzes (%)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Lungenfunktionen vom Ausgangswert bis zum 60. Monat, beurteilt durch das forcierte Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Lungenfunktionen vom Ausgangswert bis zum 60. Monat, bewertet durch FEV1 % vorhergesagt
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Lungenfunktionen vom Ausgangswert bis zum 60. Monat, beurteilt anhand der maximalen exspiratorischen Flussrate (PEFR)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Lungenfunktionen vom Ausgangswert bis zum 60. Monat, beurteilt durch den maximalen Inspirationsdruck (MIP)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Lungenfunktionen vom Ausgangswert bis zum 60. Monat, beurteilt durch den maximalen exspiratorischen Druck (MEP)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
9. Januar 2025

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
18. Juni 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
18. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Dezember 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Dezember 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Dezember 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
4. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. August 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • SRP-9004-102

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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