エンジェルマン症候群の患者におけるルゴナーセンのアクセス/思いやりの拡大/思いやりのある使用

患者がこのEAPで検討されるためには、タンゲロのオプションのオープンラベル拡張（OOE）に参加することに同意したに違いありません。また、包含/除外基準のいずれからも逸脱しておらず、タンゲロOOEの最後の用量とEAPの最初の用量の間の治療のために他の治療薬を受けていません。

拡張されたアクセスを要求する医師は、RugonersenとのEAPを介した継続的な治療を考慮して、検討中の患者に適した治療オプションであると考えています。

包含基準：

• 署名されたインフォームドコンセントは、研究が必要とする手順の開始前に取得する必要があります。 参加者には親、介護者、または法定代理人（「介護者」と呼ばれます）があり、ICHおよび現地の規制に従って参加者に同意できる信頼性があり、同意することができます

  • 少なくとも18歳
  • 参加者に診療所の訪問に同行し、電話、電子メール、または必要に応じてその他の電子フォームでサイトを利用できるようにすることができます
  • 要求されているように、クエリに応答するために、参加者の状態について十分に知識がある可能性があります。
• 患者は以前にTangeloのオプションOOEのインフォームドコンセントに署名し、Tangelo研究の最終的な安全フォローアップ訪問を完了しました。
• 参加者は、採血を含むすべての要件に従うことができます。
• 参加者は、適切と見なされるように、鎮静または麻酔下で腰椎穿刺（LP）および腔内（IT）注射を受けることができます。
• 避妊に関する要件に準拠し、介護者の同意によって確認されます。
• 医師の意見と臨床判断では、個々の患者の病歴とプログラムの適格性基準に基づいて、治療療法としての潜在的な利益の潜在的なリスクを高めます。

除外基準：

• 中程度または重度の強度および/または血液パッチの臨床的に重要な腰部穿刺後頭痛。
• スクリーニングから12週間以内に全身麻酔を含む主要な医療または外科的処置の入院または治療中に計画されています。
• Rugonersenまたはその賦形剤に対する確認または推定の過敏症。
• 許可された睡眠薬は、スクリーニングの4週間、および登録時に安定していませんでした。
• てんかんの許可された薬は、スクリーニング前および登録時に12週間安定していません。
• スクリーニング前および登録時に、抗血小板または抗凝固療法の使用を禁止しています。
• 同時の向精神薬は、スクリーニング前および登録時に4週間安定していません。
• 臨床試験（観察、非薬物、または非介入型を含む）への同時または計画的参加。
• 細胞療法、遺伝子療法または遺伝子編集、またはルゴネルセン以外のアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）治療などの臨床試験を調節する他の遺伝子発現への以前の参加。
• このEAP中の薬物または非薬物治療を用いた他の研究研究への参加。
• 安全上の理由により、タンゲロ研究（BP41674）への参加を中止した参加者は資格がありません。