Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitgebreide toegang/medelevend gebruik van Rugonersen bij patiënten met het Angelman -syndroom

14 augustus 2025 bijgewerkt door: Oak Hill Bio Ltd

For a patient to be considered for this EAP, they must have consented to participate in the TANGELO Optional Open-label Extension (OOE), and continue to meet the inclusion/ exclusion criteria and have not received any other investigational drug for the treatment of AS between the last dose of the TANGELO OOE and the first dose in the EAP.

The Physician making the request for expanded access considers continued treatment via the EAP with rugonersen to be a suitable treatment option for the patient under consideration.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Verkrijgbaar

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

The goal of this EAP is to make rugonersen available to patients who have previously consented to participate in the TANGELO Optional Open-Label Extension (OOE).

Eligibility reassessment is required for patients who are entering the EAP after they have completed a final visit in the TANGELO study. The purpose of the reassessment is to ensure that the patient continues to meet the eligibility criteria. The relevant assessments to confirm eligibility (i.e., coagulation, platelets, renal function) are part of pre-dosing assessment and can be conducted prior to EAP dosing either on the day before dosing or on the dosing day.

An updated medical history for participants should be completed prior to entering the EAP.

For the EAP the dose regimen will be 120 mg administered every 16 weeks.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

Uitgebreid toegangstype

Beschrijft de categorie uitgebreide toegang volgens de voorschriften van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Er zijn drie soorten uitgebreide toegang:
  • Individual patiënten: Geeft een enkele patiënt, met een ernstige ziekte of aandoening die niet kan deelnemen aan een klinische proef, toegang tot een geneesmiddel of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA. Deze categorie omvat ook toegang in een noodsituatie.
  • Bevolking van gemiddelde grootte: Geeft meer dan één patiënt (maar over het algemeen minder patiënten dan via een Behandeling IND/Protocol) toegang tot een geneesmiddel of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA. Dit type uitgebreide toegang wordt gebruikt wanneer meerdere patiënten met dezelfde ziekte of aandoening toegang zoeken tot een specifiek medicijn of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA.
  • Behandeling IND/Protocol
    • strong>: Geeft een grote, wijdverbreide bevolking toegang tot een medicijn of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA. Dit type uitgebreide toegang kan alleen worden verleend als het product al wordt ontwikkeld voor marketing voor hetzelfde gebruik als het gebruik van uitgebreide toegang.
  • Individuele patiënten

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Contact Back-up

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

For a patient to be considered for this EAP, they must have consented to participate in the TANGELO Optional Open-label Extension (OOE) and, haven't deviated from any of the inclusion/ exclusion criteria and have not received any other investigational drug for the treatment of AS between the last dose of the TANGELO OOE and the first dose in the EAP.

The Physician making the request for expanded access considers continued treatment via the EAP with rugonersen to be a suitable treatment option for the patient under consideration.

Inclusion Criteria:

  • Signed informed consent must be obtained prior to the initiation of any study-required procedures. The participant has a parent, caregiver, or legal representative (referred to as "caregiver") who is reliable and able to consent for the participant according to ICH and local regulations

    • At least 18 years of age
    • Willing and able to accompany the participant to clinic visits and be available to the site by phone, email, or other electronic form as needed
    • Is and will likely remain sufficiently knowledgeable of the participant's condition in order to respond to queries as requested.

  • Patient had previously signed informed consent for the TANGELO Optional OOE and completed a final safety follow-up visit for the TANGELO Study.

  • Participant is able to comply with all requirements including blood draws.

  • Participant is able to undergo lumbar puncture (LP) and intrathecal (IT) injection under sedation or anesthesia as deemed appropriate.

  • Will comply with requirements regarding contraception and is confirmed by caregiver consent.

  • In the opinion and clinical judgement of the Physician, potential benefit outweighs potential risk of continuing rugonersen as an investigational therapy, based on the individual patient's medical history and program eligibility criteria, and judged by the treating physician to still being medically suitable for treatment with rugonersen.

Exclusion Criteria:

  • History of clinically significant post lumbar puncture headache of moderate or severe intensity and/or blood patch.
  • Hospitalization for any major medical or surgical procedure involving general anesthesia within 12 weeks of screening or planned during treatment.
  • Ascertained or presumptive hypersensitivity to the rugonersen or its excipients.
  • Permitted sleep medications have not been stable for 4 weeks prior to screening and at time of enrolment.
  • Permitted medications for epilepsy have not been stable for 12 weeks prior to screening and at the time of enrolment.
  • Prohibited use of antiplatelet or anticoagulant therapy for 2 weeks prior to screening and at the time of enrolment.
  • Concurrent psychotropic medications have not been stable for 4 weeks prior to screening and at time of enrolment.
  • Concurrent or planned concurrent participation in any clinical trial (including observational, non-drug or non-interventional).
  • Previous participation in cellular therapy, gene therapy or gene editing, or any other gene expression modulating clinical trial, such as an antisense oligonucleotide (ASO) treatment other than rugonersen.
  • Participation in any other research study with drug or non-drug treatments during this EAP.
  • Participants who discontinued participation in the TANGELO Study (BP41674) due to safety reasons are not eligible.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Oak Hill Bio Ltd

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
Early Access Care LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
14 augustus 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
14 augustus 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
22 augustus 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
22 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
14 augustus 2025

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • OHB-EAP

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen