Erweiterter Zugang/mitfühlender Verwendung von Rugonersen bei Patienten mit Angelman -Syndrom

Damit ein Patient für dieses EAP in Betracht gezogen werden kann, müssen sie zugestimmt haben, an der OPLO-OPLO-Verlängerung (OOE) teilzunehmen und von keiner der Einschluss-/ Ausschlusskriterien abgewichen zu haben und keine andere Untersuchungsmedikamente zur Behandlung von AS zwischen der letzten Dosis des Tangelo und der ersten Dosis in der EAP erhalten zu haben.

Der Arzt stellt die Anfrage nach erweitertem Zugang zur fortgesetzten Behandlung über die EAP mit Rugonersen als eine geeignete Behandlungsoption für den betrachteten Patienten.

Einschlusskriterien:

• Die unterschriebene Einverständniserklärung muss vor Beginn der Studienverfahren eingeholt werden. Der Teilnehmer hat einen Elternteil, eine Pflegekraft oder einen gesetzlichen Vertreter (als "Pflegekraft" bezeichnet), der zuverlässig und in der Lage ist, dem Teilnehmer nach ICH- und lokalen Vorschriften zuzustimmen

  • Mindestens 18 Jahre alt
  • Bereit und in der Lage, den Teilnehmer zu Klinikbesuchen zu begleiten und der Website telefonisch, per E -Mail oder anderen elektronischen Formular zur Verfügung zu stellen
  • IS und wird wahrscheinlich über den Zustand des Teilnehmers ausreichend informiert bleiben, um auf Anfrage auf Fragen zu antworten.
• Der Patient hatte zuvor eine Einverständniserklärung für das Tangelo Optional OOE unterschrieben und einen endgültigen Sicherheits-Follow-up-Besuch für die Tangelo-Studie abgeschlossen.
• Der Teilnehmer ist in der Lage, alle Anforderungen einschließlich Blutstraßen zu erfüllen.
• Der Teilnehmer ist in der Lage, sich einer Lumbalpunktion (LP) und der IT -Injektion (IT) unter Sedierung oder Anästhesie als angemessen zu unterziehen.
• Wird den Anforderungen bezüglich Empfängnisverhütung erfüllen und durch die Zustimmung der Pflegekraft bestätigt.
• Nach Ansicht und klinischem Urteil des Arztes überwiegt der potenzielle Nutzen das potenzielle Risiko, Rugonersen als Untersuchungstherapie fortzusetzen, basierend auf den Kriterien für die Anamnese und Programme des individuellen Patienten, und beurteilt vom behandelnden Arzt, dass sie immer noch medizinisch für die Behandlung mit Rugonersen medizinisch medizinisch geeignet sind.

Ausschlusskriterien:

• Vorgeschichte klinisch signifikanter Kopfschmerzen nach Lumbalpunktion mit moderatem oder schwerem Intensität und/oder Blutpflaster.
• Krankenhausaufenthalt für einen großen medizinischen oder chirurgischen Eingriff, der innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening oder der geplanten Behandlung bei der Behandlung eine Vollnarkose betrifft.
• Ermittlung oder mutmaßliche Überempfindlichkeit gegenüber Rugonersen oder seinen Hilfsstoffen.
• Zugelassene Schlafmedikamente waren vor dem Screening und zum Zeitpunkt der Einschreibung 4 Wochen nicht stabil.
• Zugelassene Medikamente gegen Epilepsie waren vor dem Screening und zum Zeitpunkt der Einschreibung 12 Wochen lang nicht stabil.
• Verbotene Anwendung von Thrombozytenaggregationsvermögen oder Antikoagulans -Therapie für 2 Wochen vor dem Screening und zum Zeitpunkt der Einschreibung.
• Gleichzeitige Psychopharmaka waren vor dem Screening und zum Zeitpunkt der Einschreibung nicht stabil.
• Gleichzeitige oder geplante gleichzeitige Teilnahme an einer klinischen Studie (einschließlich Beobachtung, Nicht-Drogen oder nicht interventioneller).
• Frühere Beteiligung an der Zelltherapie, der Gentherapie oder der Gen -Bearbeitung von Genen oder einer anderen klinischen Studie mit Genexpression, wie eine andere Behandlung von Antisense -Oligonukleotid (ASO) als Rugonersen.
• Teilnahme an einer anderen Forschungsstudie mit Arzneimittel- oder Nicht-Drogen-Behandlungen während dieser EAP.
• Teilnehmer, die die Teilnahme an der Tangelo -Studie (BP41674) aus Sicherheitsgründen eingestellt haben, sind nicht berechtigt.