Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rugonersenin laajennettu pääsy/myötätuntoinen käyttö Angelman -oireyhtymäpotilailla

torstai 14. elokuuta 2025 päivittänyt: Oak Hill Bio Ltd

Jotta potilasta tulisi harkita tätä EAP: tä varten, heidän on oltava suostuneet osallistumaan tangelo-valinnaiseen avoimeen laajennukseen (OOE) ja jatkavat sisällyttämis-/ poissulkemiskriteerien täyttämistä eivätkä ole saaneet mitään muuta tutkimuslääkettä, joka hoitaa Tangelo OOE: n viimeisen annoksen ja ensimmäisen annoksen EAP: n välillä.

Laajennetun pääsyn pyynnöstä pyydettävä lääkäri harkitsee jatkuvan hoidon kautta Rugonersenin kanssa sopivaksi hoitovaihtoehdoksi tarkasteltavalle potilaalle.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Saatavilla

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän EAP: n tavoitteena on antaa Rugonersenille saataville potilaille, jotka ovat aiemmin suostuneet osallistumaan tangelo-valinnaiseen avoimeen laajennukseen (OOE).

Kelpoisuusarviointia tarvitaan potilaille, jotka saapuvat EAP: hen sen jälkeen, kun he ovat suorittaneet viimeisen vierailun Tangelo -tutkimuksessa. Uudelleenarvioinnin tarkoituksena on varmistaa, että potilas jatkaa kelpoisuuskriteerien täyttämistä. Asiaankuuluvat arvioinnit kelpoisuuden vahvistamiseksi (ts. Kyyhkö, verihiutaleet, munuaisten toiminta) ovat osa annostelua edeltävää arviointia, ja ne voidaan suorittaa ennen EAP-annostusta joko päivällä ennen annostusta tai annostuspäivää.

Osallistujien päivitetty sairaushistoria on saatettava päätökseen ennen EAP: n pääsyä.

EAP: lle annosohjelma annetaan 120 mg 16 viikon välein.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

Kuvaa Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) määräysten mukaisen laajennetun käyttöoikeuden luokan. Laajennettuja käyttöoikeuksia on kolmenlaisia:
  • Individual potilaat: Antaa yksittäisen vakavan sairauden tai tilan potilaalle pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tutkimukseen. jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämä luokka sisältää myös pääsyn hätätilanteessa.
  • Keskikokoinen väestö: sallii useamman kuin yhden potilaan (mutta yleensä vähemmän potilaita kuin hoidon IND/protokollan kautta) pääsyn lääke tai biologinen tuote, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppistä laajennettua pääsyä käytetään, kun useat potilaat, joilla on sama sairaus tai sairaus, hakevat pääsyä tiettyyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt.
  • Hoito IND/Protocol
    • vahva>: Mahdollistaa suuren ja laajan väestön pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppinen laajennettu käyttöoikeus voidaan tarjota vain, jos tuotetta kehitetään jo markkinointia varten samaan käyttöön kuin laajennettu käyttö.
  • Yksittäiset potilaat

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Kuvaus

Jotta potilasta tulisi harkita tätä EAP: tä varten, heidän on oltava suostuneet osallistumaan tangelo-valinnaiseen avoimeen laajennukseen (OOE), eikä he ole poikenneet mistään sisällyttämis-/ poissulkemiskriteeristä, eikä ole saanut mitään muuta tutkimuslääkettä Tangelo OOE: n viimeisen annoksen ja ensimmäisen annoksen välillä EAP: ssä.

Laajennetun pääsyn pyynnöstä pyydettävä lääkäri harkitsee jatkuvan hoidon kautta Rugonersenin kanssa sopivaksi hoitovaihtoehdoksi tarkasteltavalle potilaalle.

Sisällyttämiskriteerit:

  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus on saatava ennen tutkimuksen vaatimien menettelyjen aloittamista. Osallistujalla on vanhempi, hoitaja tai laillinen edustaja (kutsutaan "hoitajaksi"), joka on luotettava ja pystyy suostumaan osallistujalle ICH: n ja paikallisten määräysten mukaisesti

    • Vähintään 18 -vuotias
    • Halukas ja kykenevä seuraamaan osallistujaa klinikkavierailuihin ja ovat sivuston käytettävissä puhelimitse, sähköpostitse tai muuhun sähköiseen muotoon tarvittaessa
    • On ja todennäköisesti pysyy riittävän tuntevana osallistujan tilassa vastatakseen kyselyihin pyynnön mukaisesti.
  • Potilas oli aikaisemmin allekirjoittanut tietoisen suostumuksen Tangelo-valinnaiselle OOE: lle ja suorittanut lopullisen turvallisuuden seurantavierailun Tangelo-tutkimukseen.
  • Osallistuja pystyy noudattamaan kaikkia vaatimuksia, mukaan lukien veriveto.
  • Osallistuja pystyy läpikäymään lannerangan (LP) ja intratekaalisen (IT) injektion sedaation tai anestesian alla tarkoituksenmukaisena.
  • Noudattaa ehkäisyä koskevia vaatimuksia, ja se vahvistaa hoitajan suostumus.
  • Lääkärin mielestä ja kliinisessä arvioinnissa mahdollinen hyöty on suurempi kuin mahdollinen riski jatkaa Rugonersenia tutkimusterapiana, joka perustuu yksittäisen potilaan sairaushistoriaan ja ohjelman kelpoisuuskriteereihin, ja hoitava lääkäri arvioi edelleen lääketieteellisesti soveltuvan Rugonersenin hoitoon.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävän lannerangan jälkeisen punktumispäänsärky, jolla on kohtalainen tai vakava voimakkuus ja/tai verilaastari.
  • Sairaalahoitoon kaikissa suurissa lääketieteellisissä tai kirurgisissa toimenpiteissä, joihin liittyy yleinen anestesia 12 viikon kuluessa hoidon aikana seulonnasta tai suunnitellusta.
  • Varmennettu tai oletettu yliherkkyys Rugonersenille tai sen apuaineille.
  • Sallitut unilääkkeet eivät ole olleet vakaita 4 viikkoa ennen seulontaa ja ilmoittautumishetkellä.
  • Epilepsian sallimat lääkkeet eivät ole olleet vakaita 12 viikkoa ennen seulontaa ja ilmoittautumishetkellä.
  • Kielletty käyttöliittymä- tai antikoagulanttihoidon käyttö 2 viikkoa ennen seulontaa ja ilmoittautumishetkellä.
  • Samanaikaiset psykotrooppiset lääkkeet eivät ole olleet vakaita 4 viikkoa ennen seulontaa ja ilmoittautumishetkellä.
  • Samanaikainen tai suunniteltu samanaikainen osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen (mukaan lukien havainnolliset, ei-lääkkeet tai ei-interventualit).
  • Aikaisempi osallistuminen soluterapiaan, geeniterapiaan tai geenin muokkaamiseen tai mihin tahansa muuhun geeniekspressioon moduloivaan kliiniseen tutkimukseen, kuten antisense -oligonukleotidihoito (ASO) muu kuin Rugonersen.
  • Osallistuminen muihin lääketutkimuksiin, joissa on lääke- tai ei-lääkehoitoja tämän EAP: n aikana.
  • Osallistujat, jotka lopettivat osallistumisen Tangelo -tutkimukseen (BP41674) turvallisuussyistä, eivät ole kelvollisia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Oak Hill Bio Ltd

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Early Access Care LLC

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 14. elokuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 14. elokuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 22. elokuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 22. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 14. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • OHB-EAP

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia