輸血性ヘモクロマトーシスの治療としての皮下デスフェリオキサミンの評価

バックグラウンド：

先天性貧血または長期貧血の予後は、以前は輸血、脾臓摘出術、または感染症の合併症によって制限されていましたが、現在ではこれらの問題は高度な臨床ケアによって大幅に克服されています。 現在、寿命は心筋の鉄沈着率によって決まり、心不全や不整脈で死亡するのは通常 15 歳から 25 歳の間です。 内分泌合併症および肝肥大もこの年齢までに明らかです。 デフェロキサミンは、尿中の鉄排泄を増加させ、現在慢性投与に使用できる唯一のキレート剤です。 デフェロキサミンを毎日投与すると、ほとんどの患者で 10 歳までに鉄分バランスがマイナスになります。この研究は、心臓の合併症の発症が遅れ、鉄の除去によって寿命が延びたかどうかを判断するために設計されました。

この試験は 1978 年に始まりました。 その先駆者は、デフェロキサミンとアスコルビン酸の両方を含む研究でした. アスコルビン酸は鉄の除去を促進しますが、アスコルビン酸を投与すると、数人の患者で心臓の悪化が起こりました。 この研究では、デフェロキサミンの皮下投与を受けている患者は、アスコルビン酸またはプラセボのいずれかを受けるように無作為に割り付けられ、それによって鉄過剰症の治療におけるこの薬剤の対照試験が提供されました。 ホモ接合性ベータサラセミアの 65 人の患者が長期キレート試験に参加しました。 これらのうち、49 例がアスコルビン酸試験に無作為に割り付けられました。

鉄過剰患者の臓器機能を評価するためにいくつかの非侵襲的手法が開発されており、それによってキレート療法の評価が容易になっています。 これらの技術には、心機能を評価するための胸部 X 線、心電図、心エコー図、および 24 時間のホルター モニタリングが含まれていました。 肝機能は、標準的な肝機能検査、CAT スキャン、生検によって評価されました。 研究の最後の 6 年間、肝臓の鉄貯蔵は、デュアル チャネル超伝導量子干渉サセプトマーを使用して磁気的に測定されました。 内分泌機能も標準テストによって評価されました。

デザインの物語:

すべての患者は皮下デフェロキサミンを受け、鉄除去は血清フェリチンの測定と肝臓の鉄濃度の定期的な非侵襲的測定によって決定されました。 臨床状態は、心臓および内分泌機能の非侵襲的検査によって評価されました。

この記録に記載されている研究の完了日は、この研究記録の引用セクションに記載されている最後の出版物から推測されました。