수혈성 혈색소침착증에 대한 피하주사 Desferrioxamine의 평가

배경:

선천성 또는 장기 빈혈의 예후는 이전에는 수혈, 비장 절제술 또는 감염의 합병증으로 인해 제한되었지만 이제는 정교한 임상 치료로 대부분 극복됩니다. 수명은 이제 심근 철분 침착 속도에 의해 결정되며 일반적으로 15세에서 25세 사이에 심부전 또는 부정맥으로 사망이 발생합니다. 내분비 합병증과 간 비대도 이 나이에 분명합니다. Deferoxamine은 요중 철분 배설을 증가시키며 현재 만성 투여에 사용할 수 있는 유일한 킬레이트제입니다. 데페록사민을 매일 투여하면 10세까지 대부분의 환자에서 철 균형이 마이너스가 됩니다. 이 연구는 철분 제거에 의해 심장 합병증의 발병이 지연되고 수명이 연장되는지 여부를 확인하기 위해 고안되었습니다.

이 재판은 1978년에 시작되었습니다. 그것의 선구자는 데페록사민과 아스코르브산을 모두 포함하는 연구였습니다. 아스코르브산이 철분 제거를 촉진하지만, 여러 환자에서 아스코르빈산을 투여한 후 심장 기능이 저하되었습니다. 이 연구에서 피하 데페록사민을 투여받은 환자들은 무작위로 아스코르브산 또는 위약을 투여받음으로써 철분 과부하 치료에서 이 약제의 통제된 테스트를 제공했습니다. 동형접합체 베타-지중해빈혈 환자 65명이 장기 킬레이션 시험에 참여했습니다. 이 중 49명이 아스코르브산 시험에 무작위 배정되었습니다.

철분 과부하 환자의 장기 기능을 평가하기 위해 여러 비침습적 기술이 개발되어 킬레이션 요법의 평가를 용이하게 합니다. 이러한 기술에는 흉부 X-레이, 심전도, 심초음파, 심장 기능을 평가하기 위한 24시간 Holter 모니터링이 포함됩니다. 간 기능은 표준 간 기능 검사, CAT 스캔 및 생체 생검으로 평가되었습니다. 연구의 마지막 6년 동안, 이중 채널 초전도 양자 간섭 서셉토머를 사용하여 간의 철 저장소를 자기적으로 측정했습니다. 내분비 기능도 표준 테스트로 평가했습니다.

디자인 내러티브:

모든 환자는 피하 데페록사민을 투여받았고 철 제거는 혈청 페리틴 측정 및 간 철 농도의 주기적인 비침습적 측정에 의해 결정되었습니다. 임상 상태는 심장 및 내분비 기능의 비침습적 검사에 의해 평가되었습니다.

이 기록에 나열된 연구 완료 날짜는 이 연구 기록의 인용 섹션에 나열된 마지막 간행물에서 추론되었습니다.