皮下注射去铁胺治疗输血性血色素沉着症的评价

背景：

先天性或长期贫血的预后以前受到输血、脾切除或感染并发症的限制，现在这些问题在很大程度上已被复杂的临床护理所克服。 寿命现在由心肌铁沉积率决定，死于心力衰竭或心律失常的人通常在 15 到 25 岁之间。 这个年龄段的内分泌并发症和肝脏肿大也很明显。 去铁胺增加尿铁排泄，是目前唯一可用于长期给药的螯合剂。 到 10 岁时，大多数患者每天服用去铁胺会导致负铁平衡；这项研究旨在确定心脏并发症的发生是否会因除铁而延迟和延长寿命。

这项试验始于 1978 年。 它的前身是一项涉及去铁胺和抗坏血酸的研究。 尽管抗坏血酸可促进铁的清除，但在服用抗坏血酸后，一些患者的心脏会恶化。 在这项研究中，接受皮下注射去铁胺的患者被随机分配接受抗坏血酸或安慰剂，从而提供该药物治疗铁过载的对照试验。 65 名纯合子 β-地中海贫血患者参加了长期螯合试验。 其中，49 人被随机分配到抗坏血酸试验中。

已经开发了几种非侵入性技术来评估铁超载患者的器官功能，从而促进螯合疗法的评估。 这些技术包括胸部 X 光检查、心电图、超声心动图和 24 小时动态心电图监测以评估心脏功能。 通过标准肝功能测试、CAT 扫描和活组织检查评估肝功能。 在研究的最后六年中，使用双通道超导量子干涉感受器对肝脏铁储存进行了磁性测量。 内分泌功能也通过标准测试进行评估。

设计叙述：

所有患者均接受皮下去铁胺治疗，铁清除率通过测量血清铁蛋白和定期无创测量肝铁浓度来确定。 通过心脏和内分泌功能的非侵入性测试评估临床状态。

本记录中列出的研究完成日期是从本研究记录的引文部分中列出的最后一篇出版物中推断出来的。