A szubkután dezferrioxamin értékelése a transzfúziós hemokromatózis kezelésében

HÁTTÉR:

A veleszületett vagy hosszú távú vérszegénység prognózisát korábban a vérátömlesztés, a lépeltávolítás vagy a fertőzés szövődményei korlátozták, a problémákat ma már nagyrészt leküzdik a kifinomult klinikai ellátás. Az élettartamot ma már a szívizom vaslerakódásának mértéke határozza meg, a halál szívelégtelenség vagy aritmia következtében általában 15 és 25 év között következik be. Az endokrin szövődmények és a máj megnagyobbodása is nyilvánvaló ebben a korban. A deferoxamin fokozza a vizelettel történő vaskiválasztást, és ez az egyetlen kelátképző, amely jelenleg elérhető krónikus beadásra. A deferoxamin napi adagolása a legtöbb betegnél 10 éves korig negatív vasmérleget eredményez; ennek a vizsgálatnak az volt a célja, hogy megállapítsa, hogy a vaseltávolítás késleltette-e a szívkomplikációk megjelenését, és meghosszabbította-e az életet.

Ez a tárgyalás 1978-ban kezdődött. Elődje egy deferoxamint és aszkorbinsavat egyaránt bevonó tanulmány volt. Bár az aszkorbinsav elősegíti a vas eltávolítását, adagolását több betegnél szívelégtelenség követte. Ebben a vizsgálatban a szubkután deferoxamint kapó betegeket véletlenszerűen aszkorbinsavat vagy placebót kaptak, ezzel biztosítva ezzel a szerrel szembeni ellenőrzött tesztet a vastúlterhelés kezelésében. Hatvanöt homozigóta béta-thalassemiában szenvedő beteg vett részt a hosszú távú kelátképző vizsgálatban. Közülük 49-et randomizáltak az aszkorbinsav-vizsgálatba.

Számos noninvazív technikát fejlesztettek ki a vas-túlterhelt betegek szervi működésének értékelésére, megkönnyítve ezzel a kelátképző terápia értékelését. Ezek a technikák magukban foglalták a mellkasröntgenet, az elektrokardiogramot, az echokardiogramot és a 24 órás Holter-monitorozást a szívműködés értékelésére. A májfunkciót standard májfunkciós tesztekkel, CAT-vizsgálattal és élő biopsziával értékelték. A vizsgálat utolsó hat évében a máj vasraktárait mágnesesen mérték kétcsatornás szupravezető kvantum-interferencia szuszceptomerrel. Az endokrin funkciót standard tesztekkel is értékelték.

TERVEZÉSI NARRATÍV:

Minden beteg szubkután deferoxamint kapott, és a vaseltávolítást a szérum ferritin mérésével és a máj vaskoncentrációjának időszakos non-invazív mérésével határozták meg. A klinikai állapotot a szív- és endokrin funkciók non-invazív vizsgálatával értékelték.

Az ebben a rekordban felsorolt ​​vizsgálat befejezési dátumára a vizsgálati rekord Idézetek szakaszában felsorolt ​​utolsó publikációból következtettek.