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地中海贫血（库利氏贫血）临床研究网络 (TCRN)

2014年3月3日 更新者：HealthCore-NERI

地中海贫血临床研究网络 (TCRN)

TCRN 的目的是加速地中海贫血管理的研究，标准化现有治疗，并评估北美临床中心网络中的新治疗。 重点将放在有助于确定最佳疗法的临床试验上。 治疗性试验可能涉及研究药物、已获批准但目前未使用的药物以及目前正在使用的药物。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

背景：

Cooley 贫血（重型 β 地中海贫血，以下简称地中海贫血）是一种严重的遗传性血液病，其特征是血红蛋白 β 链合成的定量缺陷，由 β 内和周围 100 多种已知突变中的任何一种引起珠蛋白基因簇。 该病的特征是出生后 6 至 12 个月内开始出现严重贫血。 如果不治疗，预期寿命不到 5 岁。 慢性红细胞输血以将血红蛋白水平维持在 9 至 11 gm/dl（“超输血”）可缓解贫血并部分抑制红细胞生成。 红细胞的定期给药还可以促进生长，延缓或防止肝脏和脾脏的增大，并防止导致骨折的骨骼异常的发展以及被称为库利面容的毁容变化。 输血具有同种免疫、铁过载和血液传播感染的风险。 在缺乏有效的铁螯合疗法的情况下，铁过载会导致许多并发症，包括性发育延迟或缺失、糖尿病、肝硬化、心律失常和充血性心力衰竭。 未螯合或螯合不良的患者通常在 20 至 30 岁时死于心脏病。

将去铁胺 (DFO) 螯合疗法添加到库利氏贫血的治疗中，显着改善了受影响患者的预后。 通过定期螯合疗法，可以防止过多的铁积累。 研究表明，螯合良好的患者肝铁含量正常或仅适度增加，生长发育和性发育得到改善，最重要的是，患铁诱发的心脏病的几率显着降低。

在过去几年中，几种治疗地中海贫血的新方法包括骨髓或干细胞移植；使用年轻的红细胞（“neocytes”）进行输血；维持较高的输血前血红蛋白水平；新的铁螯合剂；以及羟基脲、促红细胞生成素和丁酸盐化合物等药物的使用。

人们认识到，即使在临床网络中，可以纳入研究方案的库利贫血患者人数也可能很少。 因此，尽管随机临床试验可能是评估新疗法临床益处的首选方法，但在某些情况下它可能不可行，即使使用生物标志物或其他替代结果指标也是如此。 根据要解决的具体问题，其他研究设计可能是合适的。 这些可能包括治疗前和治疗后评估或历史对照研究。 在所有情况下，拟议的设计，包括样本量，都将由协议审查委员会进行评估。

迫切需要评估针对地中海贫血患者的新的和现有的治疗方法，并将研究结果传播给医疗保健专业人员、患者和公众。 地中海贫血临床研究网络将加速临床研究并满足这一需求的原因有几个。 地中海贫血的高度可变且有时复杂的临床表现通常使得难以在一个中心积累大量可比较的患者。 此外，治疗方案的统一性可能会减少每个临床中心所需的患者数量。 此外，TCRN 机制将有助于汇集必要的临床专业知识和行政资源，以促进及时、高效地开展多项新型治疗试验。 反过来，这将促进研究成果快速传播给医疗保健专业人员。

设计叙述：

该网络最初于 2000 年获得资助，现已扩展至 2010 年 6 月，以在地中海贫血护理的关键领域进行介入性临床试验。 提出了两项​​主要试验：首先，一项随机对照试验，以检验单独使用 DFO 与 DFO 加去铁酮对因输血铁过载引起的心脏病的影响；其次，一项关于精氨酸与西地那非治疗肺动脉高压的随机试验，肺动脉高压是中间型地中海贫血和其他溶血状态的一个重要问题。 目标是为地中海贫血的小型创新试验的开发、启动和迅速完成提供基础设施，并改进对地中海贫血表型和临床结果的评估，以促进当前和未来的临床试验。 这将通过两项研究来完成：地中海贫血纵向队列 (TLC) 研究和铁负荷研究，这是一项对铁相关器官损伤的详细研究，比较了心脏、肝脏和胰腺中铁负荷的测量结果与铁的结果-相关器官功能障碍。 结合临床试验和执行详细基因型/表型相关性的能力，这些改进的表型和结果测量是增强地中海贫血临床护理知识的有力工具。 请参考个人 Clinicaltrials.gov 有关 TCRN 研究细节的研究列表以及有关试验、资格和研究中心参与的当前信息。 谢谢。

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

1000

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • 美国
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Children's Hospital
    • New York
      • New York、New York、美国、10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 75年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

有关资格标准，请参阅具体研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
因协议而异

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

HealthCore-NERI

合作者

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Thalassemia Clinical Research Network

调查人员

  • 首席研究员：Alan R. Cohen, MD、Children's Hospital of Philadelphia
  • 首席研究员：Patricia J. Giardina, MD、Weill Medical College of Cornell University
  • 首席研究员：Ellis J. Neufeld, MD, PhD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 首席研究员：Nancy F. Olivieri, MD、Toronto General Hospital
  • 首席研究员：Elliott P. Vichinsky, MD、UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • 首席研究员：Sonja McKinlay, PhD、New England Research Institutes, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2000年7月1日

研究完成 (实际的)

2006年7月1日

研究注册日期

首次提交

1999年10月27日

首先提交符合 QC 标准的

1999年10月27日

首次发布 (估计)

1999年10月28日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2014年3月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2014年3月3日

最后验证

2006年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 317
  • U01HL065238 (美国 NIH 拨款/合同)
  • U01HL065260 (美国 NIH 拨款/合同)
  • U01HL065244 (美国 NIH 拨款/合同)
  • U01HL065239 (美国 NIH 拨款/合同)
  • U01HL065232 (美国 NIH 拨款/合同)
  • U01HL065233 (美国 NIH 拨款/合同)

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