アミロイドーシス患者の治療における高用量メルファランとその後の末梢幹細胞移植

病気の特徴:

• 腹部脂肪、骨髄、またはその他の標的組織の適切なアミロイド染色または電子顕微鏡検査によって診断される原発性アミロイドーシス

  • テンプル大学による病理学のレビュー
• 多発性骨髄腫のどの段階に続発するアミロイドーシスでも、骨髄中の形質細胞濃度が 15% 未満であれば許可されます。
• 関節リウマチや慢性感染症に続発するアミロイドーシスはない
• 家族性アミロイドーシスはない

患者の特徴:

年：

• 16～65

パフォーマンスステータス:

• カルノフスキー 80-100%

造血系:

• 指定されていない

肝臓:

• 肝機能検査値が通常の2倍未満
• 活動性肝疾患がないこと

腎臓:

• クレアチニンクリアランスが 50 mL/分を超える
• ネフローゼ症候群は許可される

心臓血管:

• 心エコー図またはMUGAによる左心室駆出率が45%未満の患者には心臓評価が必要
• 高血圧の管理が不十分でないこと

肺:

• FEV_1 および DLCO が予測の 50% を超える、または肺の評価が必要
• 慢性閉塞性肺疾患がないこと

他の：

• 重篤な凝固障害、出血、または出血の病歴がないこと
• 活動性感染症は存在しない
• 他の重篤な併存疾患がないこと（例：コントロール不良の糖尿病）
• 妊婦はお断り
• 妊娠可能な女性には適切な避妊が必要

以前の併用療法:

生物学的療法:

• 指定されていない

化学療法:

• 12 か月を超えるサイクルの以前のアルキル化剤による化学療法は推奨されない

内分泌療法:

• コルチコステロイドは移植の少なくとも6週間前に中止された

放射線療法:

• 過去に放射線治療を受けていない

手術：

• 指定されていない