Nagy dózisú melfalán, majd perifériás őssejt transzplantáció az amiloidózisban szenvedő betegek kezelésében

A BETEGSÉG JELLEMZŐI:

• Primer amiloidózis, amelyet megfelelő amiloid festéssel vagy hasi zsír, csontvelő vagy más célszövet elektromikroszkópiával diagnosztizáltak

  • A patológiát a Temple Egyetem vizsgálta
• A myeloma multiplex bármely stádiumában másodlagos amiloidózis megengedett, feltéve, hogy a plazmasejtek koncentrációja a csontvelőben kevesebb, mint 15%
• Nincs másodlagos amiloidózis rheumatoid arthritis vagy krónikus fertőzés miatt
• Nincs családi amiloidózis

A BETEG JELLEMZŐI:

Kor:

• 16-tól 65-ig

Teljesítmény állapota:

• Karnofsky 80-100%

Hematopoietikus:

• Nem meghatározott

Máj:

• A májfunkciós tesztek kevesebb mint kétszerese a normál értéknek
• Nincs aktív májbetegség

Vese:

• Kreatinin-clearance nagyobb, mint 50 ml/perc
• Nephrosis szindróma megengedett

Szív- és érrendszeri:

• Szívvizsgálat szükséges azoknál a betegeknél, akiknél a bal kamrai ejekciós frakció echokardiogram vagy MUGA alapján kevesebb, mint 45%.
• Nincs rosszul kontrollált magas vérnyomás

Tüdő:

• FEV_1 és DLCO nagyobb, mint az előrejelzett érték 50%-a, vagy tüdőkiértékelés szükséges
• Nincs krónikus obstruktív tüdőbetegség

Egyéb:

• Nem fordult elő súlyos koagulopátia, vérzés vagy vérzés
• Nincs aktív fertőzés
• Nincs más súlyos társbetegség (pl. rosszul kontrollált cukorbetegség)
• Nincs terhes nő
• A termékeny nőknél megfelelő fogamzásgátlás szükséges

ELŐZETES EGYIDEJŰ TERÁPIA:

Biológiai terápia:

• Nem meghatározott

Kemoterápia:

• A korábbi alkilálószeres kemoterápia több mint 12 havi ciklusa nem ajánlott

Endokrin terápia:

• A kortikoszteroidok szedését legalább 6 héttel a transzplantáció előtt abba kell hagyni

Sugárterápia:

• Nincs előzetes sugárkezelés

Sebészet:

• Nem meghatározott