Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hooggedoseerde melfalan gevolgd door perifere stamceltransplantatie bij de behandeling van patiënten met amyloïdose

30 september 2010 bijgewerkt door: Temple University

Transplantatie van autologe perifere bloedstamcellen met hoge dosis melfalan voor de behandeling van primaire amyloïdose (AL)

RATIONALE: Geneesmiddelen die bij chemotherapie worden gebruikt, werken op verschillende manieren om de groei van plasmacellen te stoppen, hetzij door de cellen te doden, hetzij door ze te stoppen met delen. Door een perifere stamceltransplantatie te ondergaan ter vervanging van de door chemotherapie vernietigde bloedvormende cellen, kunnen hogere doses chemotherapie worden gegeven, zodat meer plasmacellen worden gedood. Door het aantal plasmacellen te verminderen, kan de ziekte langzamer verlopen.

DOEL: Deze fase II-studie onderzoekt hoe goed het geven van een hoge dosis melfalan samen met perifere stamceltransplantatie werkt bij de behandeling van patiënten met primaire amyloïdose of amyloïdose geassocieerd met multipel myeloom.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Multipel myeloom en plasmacelneoplasma

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

DOELSTELLINGEN:

Beoordeel de algehele en progressievrije overleving na hooggedoseerde melfalan en autologe perifere bloedstamceltransplantatie bij patiënten met primaire amyloïdose.
Evalueer de toxische effecten die aan dit behandelingsregime zijn verbonden.
Evalueer de functie van de betrokken organen, met name het hart, de longen en het zenuwstelsel, voor en na de behandeling met dit regime.

OVERZICHT: Perifere bloedstamcellen (PBSC) worden gemobiliseerd met granulocytkoloniestimulerende factor (G-CSF) gedurende 5 dagen en vervolgens verzameld door leukaferese. Patiënten krijgen 2 opeenvolgende dagen een hoge dosis melfalan, gevolgd door 1 rustdag en vervolgens PBSC-transplantatie. G-CSF wordt gegeven vanaf 1 dag na transplantatie totdat het aantal neutrofielen gedurende 3 opeenvolgende dagen hoger is dan 1.500.

Patiënten worden 100 dagen en 1 jaar na de transplantatie gevolgd.

VERWACHTE AANBOUW: Een zeer klein aantal patiënten zal naar verwachting over 5-10 jaar worden opgebouwd.

Studietype

Ingrijpend

Fase

Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19111-2442
    - Fox Chase-Temple Cancer Center CCOP Research Base

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

ZIEKTE KENMERKEN:

Primaire amyloïdose gediagnosticeerd door geschikte amyloïdekleuringen of elektromicroscopie van buikvet, beenmerg of andere doelweefsels
- Pathologie beoordeeld door Temple University
Amyloïdose secundair aan elk stadium van multipel myeloom is toegestaan, mits de plasmacelconcentratie in het beenmerg minder is dan 15%
Geen amyloïdose secundair aan reumatoïde artritis of chronische infectie
Geen familiale amyloïdose

PATIËNTKENMERKEN:

Leeftijd:

16 tot 65

Prestatiestatus:

Karnofsky 80-100%

hematopoietisch:

Niet gespecificeerd

Lever:

Leverfunctietests minder dan tweemaal normaal
Geen actieve leverziekte

nier:

Creatinineklaring groter dan 50 ml/min
Nefrotisch syndroom toegestaan

Cardiovasculair:

Cardiale evaluatie vereist bij patiënten met een linkerventrikelejectiefractie van minder dan 45% door middel van echocardiogram of MUGA
Geen slecht gecontroleerde hypertensie

long:

FEV_1 en DLCO groter dan 50% van voorspeld, of pulmonale evaluatie vereist
Geen chronische obstructieve longziekte

Ander:

Geen voorgeschiedenis van ernstige coagulopathie, bloeding of bloeding
Geen actieve infectie
Geen andere ernstige comorbide ziekte (bijvoorbeeld slecht gecontroleerde diabetes)
Geen zwangere vrouwen
Adequate anticonceptie vereist van vruchtbare vrouwen

VOORAFGAANDE GELIJKTIJDIGE THERAPIE:

Biologische therapie:

Niet gespecificeerd

Chemotherapie:

Meer dan 12 maandelijkse cycli van eerdere chemotherapie met alkylerende stoffen worden afgeraden

Endocriene therapie:

Corticosteroïden stopgezet ten minste 6 weken voorafgaand aan de transplantatie

Radiotherapie:

Geen voorafgaande radiotherapie

Chirurgie:

Niet gespecificeerd

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Primair doel: Behandeling
Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
Masker: Geen (open label)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Algemeen overleven
Tijd tot klinische progressie van amyloïde symptomen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Temple University

Onderzoekers

Studie stoel: Kenneth F. Mangan, MD, FACP, Fox Chase Cancer Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 1996

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2006

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2006

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 november 1999

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 januari 2003

Eerst geplaatst (Schatting)

27 januari 2003

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

1 oktober 2010

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 september 2010

Laatst geverifieerd

1 september 2010

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Andere studie-ID-nummers

CDR0000064938
TUHSC-2797
NCI-V96-0951

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .