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大剂量美法仑联合外周血干细胞移植治疗淀粉样变性患者

2010年9月30日 更新者:Temple University

自体外周血干细胞移植大剂量美法仑治疗原发性淀粉样变性 (AL)

基本原理:化疗中使用的药物以不同的方式阻止浆细胞的生长,要么杀死细胞,要么阻止它们分裂。 进行外周干细胞移植以替代化疗破坏的造血细胞,允许给予更高剂量的化疗,从而杀死更多的浆细胞。 通过减少浆细胞的数量,疾病可能进展得更慢。

目的:该 II 期试验正在研究给予高剂量美法仑和外周干细胞移植治疗原发性淀粉样变性或与多发性骨髓瘤相关的淀粉样变性患者的疗效。

研究概览

详细说明

目标:

  • 评估原发性淀粉样变性患者接受高剂量美法仑和自体外周血干细胞移植后的总体生存期和无进展生存期。
  • 评估与该治疗方案相关的毒性作用。
  • 在使用该方案治疗前后评估受累器官的功能,尤其是心脏、肺和神经系统。

概要:使用粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 动员外周血干细胞 (PBSC) 5 天,然后通过白细胞分离术收集。 患者连续2天接受大剂量美法仑,然后休息1天,然后进行PBSC移植。 G-CSF 从移植后第 1 天开始给药,直至中性粒细胞计数连续 3 天大于 1,500。

患者在移植后 100 天和 1 年接受随访。

预计应计:极少数患者预计将在 5-10 年内累积。

研究类型

介入性

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19111-2442
        • Fox Chase-Temple Cancer Center CCOP Research Base

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 至 65年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

疾病特征:

  • 通过适当的淀粉样蛋白染色或腹部脂肪、骨髓或其他靶组织的电镜检查诊断原发性淀粉样变性

    • 天普大学审查的病理学
  • 如果骨髓中的浆细胞浓度低于 15%,允许继发于任何阶段的多发性骨髓瘤的淀粉样变性
  • 无继发于类风湿性关节炎或慢性感染的淀粉样变性
  • 无家族性淀粉样变性

患者特征:

年龄:

  • 16 到 65

性能状态:

  • 卡诺夫斯基 80-100%

造血:

  • 未指定

肝脏:

  • 肝功能检查低于正常值两倍
  • 无活动性肝病

肾脏:

  • 肌酐清除率大于 50 mL/min
  • 允许肾病综合征

心血管:

  • 左心室射血分数低于 45% 的患者需要通过超声心动图或 MUGA 进行心脏评估
  • 无控制不佳的高血压

肺部:

  • FEV_1 和 DLCO 大于预测值的 50%,或需要进行肺部评估
  • 无慢性阻塞性肺病

其他:

  • 无严重凝血病、出血或出血史
  • 无活动性感染
  • 没有其他严重的合并症(例如,控制不佳的糖尿病)
  • 没有孕妇
  • 生育妇女需要适当的避孕措施

先前的同步治疗:

生物疗法:

  • 未指定

化疗:

  • 不鼓励超过 12 个月的既往烷化剂化疗周期

内分泌治疗:

  • 移植前至少 6 周停用皮质类固醇

放疗:

  • 没有事先放疗

外科手术:

  • 未指定

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:非随机化
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
总生存期
淀粉样蛋白症状临床进展的时间

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 学习椅:Kenneth F. Mangan, MD, FACP、Fox Chase Cancer Center

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

1996年5月1日

初级完成 (实际的)

2006年5月1日

研究完成 (实际的)

2006年5月1日

研究注册日期

首次提交

1999年11月1日

首先提交符合 QC 标准的

2003年1月26日

首次发布 (估计)

2003年1月27日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2010年10月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2010年9月30日

最后验证

2010年9月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

外周血干细胞移植的临床试验

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