Suuriannoksinen melfalaani, jota seuraa perifeerinen kantasolusiirto amyloidoosipotilaiden hoidossa
Autologinen perifeerisen veren kantasolusiirto korkean annoksen melfalaanilla primaarisen amyloidoosin (AL) hoitoon
PERUSTELUT: Kemoterapiassa käytettävät lääkkeet estävät plasmasolujen kasvun eri tavoin joko tappamalla soluja tai estämällä niiden jakautumisen. Kun perifeerinen kantasolusiirto korvaa kemoterapian tuhoamat verta muodostavat solut, mahdollistaa suurempien kemoterapian annosten antamisen, jotta enemmän plasmasoluja kuolee. Vähentämällä plasmasolujen määrää tauti voi edetä hitaammin.
TARKOITUS: Tämä vaiheen II tutkimus tutkii, kuinka hyvin suurten melfalaaniannosten antaminen yhdessä perifeeristen kantasolujen siirron kanssa toimii hoidettaessa potilaita, joilla on primaarinen amyloidoosi tai multippeli myeloomaan liittyvä amyloidoosi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
TAVOITTEET:
- Arvioi yleistä ja etenemisvapaata eloonjäämistä suuriannoksisen melfalaani- ja autologisen perifeerisen veren kantasolusiirron jälkeen potilailla, joilla on primaarinen amyloidoosi.
- Arvioi tähän hoito-ohjelmaan liittyvät myrkylliset vaikutukset.
- Arvioi asiaan liittyvien elinten, erityisesti sydämen, keuhkojen ja hermoston, toiminta ennen ja jälkeen tämän hoito-ohjelman.
YHTEENVETO: Perifeerisen veren kantasolut (PBSC) mobilisoidaan granulosyyttipesäkkeitä stimuloivalla tekijällä (G-CSF) 5 päivän ajan ja kerätään sitten leukafereesillä. Potilaat saavat suuria annoksia melfalaania 2 peräkkäisenä päivänä, jota seuraa 1 lepopäivä ja sitten PBSC-siirto. G-CSF:ää annetaan 1 vuorokaudesta transplantaation jälkeen, kunnes neutrofiilien määrä on yli 1 500 3 peräkkäisenä päivänä.
Potilaita seurataan 100 päivää ja 1 vuosi transplantaation jälkeen.
ARVIOTETTU KERTYMINEN: Hyvin pienen määrän potilaita odotetaan kertyvän 5-10 vuoden aikana.
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19111-2442
- Fox Chase-Temple Cancer Center CCOP Research Base
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
TAUDEN OMINAISUUDET:
Primaarinen amyloidoosi, joka on diagnosoitu sopivilla amyloidivärjäyksillä tai vatsan rasvan, luuytimen tai muiden kohdekudosten sähkömikroskopialla
- Temple Universityn arvioima patologia
- Multippelin myelooman missä tahansa vaiheessa sekundaarinen amyloidoosi on sallittu, jos plasman solupitoisuus luuytimessä on alle 15 %
- Ei nivelreuman tai kroonisen infektion sekundaarista amyloidoosia
- Ei suvullista amyloidoosia
POTILAS OMINAISUUDET:
Ikä:
- 16-65
Suorituskyky:
- Karnofsky 80-100%
Hematopoieettinen:
- Ei määritelty
Maksa:
- Maksan toimintakokeet ovat alle kaksi kertaa normaalit
- Ei aktiivista maksasairautta
Munuaiset:
- Kreatiniinipuhdistuma yli 50 ml/min
- Nefroottinen oireyhtymä sallittu
Sydän:
- Sydämen arviointi vaaditaan potilailta, joiden vasemman kammion ejektiofraktio on alle 45 % kaikukardiogrammin tai MUGA:n perusteella
- Ei huonosti hallittua verenpainetautia
Keuhko:
- FEV_1 ja DLCO yli 50 % ennustetusta, tai tarvitaan keuhkoarviointi
- Ei kroonista obstruktiivista keuhkosairautta
Muuta:
- Ei aiemmin ollut vakavaa koagulopatiaa, verenvuotoa tai verenvuotoa
- Ei aktiivista infektiota
- Ei muita vakavia samanaikaisia sairauksia (esim. huonosti hallittu diabetes)
- Ei raskaana olevia naisia
- Hedelmällisiltä naisilta vaaditaan riittävä ehkäisy
EDELLINEN SAMANAIKAINEN HOITO:
Biologinen terapia:
- Ei määritelty
Kemoterapia:
- Yli 12 kuukauden aikaisemman alkyloivan aineen kemoterapiasykliä ei suositella
Endokriininen hoito:
- Kortikosteroidien käyttö lopetettiin vähintään 6 viikkoa ennen elinsiirtoa
Sädehoito:
- Ei aikaisempaa sädehoitoa
Leikkaus:
- Ei määritelty
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
|---|
|
Kokonaisselviytyminen
|
|
Aika amyloidioireiden kliiniseen etenemiseen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Kenneth F. Mangan, MD, FACP, Fox Chase Cancer Center
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Hematologiset sairaudet
- Hemorragiset häiriöt
- Hemostaattiset häiriöt
- Paraproteinemiat
- Veren proteiinien häiriöt
- Proteostaasin puutteet
- Multippeli myelooma
- Neoplasmat, plasmasolut
- Amyloidoosi
- Plasmasytooma
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Melphalan
Muut tutkimustunnusnumerot
- CDR0000064938
- TUHSC-2797
- NCI-V96-0951
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .