Melfalano em altas doses seguido de transplante de células-tronco periféricas no tratamento de pacientes com amiloidose

CARACTERÍSTICAS DA DOENÇA:

• Amiloidose primária diagnosticada por colorações amilóides apropriadas ou eletromicroscopia de gordura abdominal, medula óssea ou outros tecidos-alvo

  • Patologia revisada pela Temple University
• Amiloidose secundária a qualquer estágio do mieloma múltiplo permitida desde que a concentração de plasmócitos na medula óssea seja inferior a 15%
• Sem amiloidose secundária a artrite reumatoide ou infecção crônica
• Sem amiloidose familiar

CARACTERÍSTICAS DO PACIENTE:

Idade:

• 16 a 65

Estado de desempenho:

• Karnofsky 80-100%

Hematopoiético:

• Não especificado

Hepático:

• Testes de função hepática menos do que o dobro do normal
• Sem doença hepática ativa

Renal:

• Depuração de creatinina maior que 50 mL/min
• Síndrome nefrótica permitida

Cardiovascular:

• Avaliação cardíaca necessária em pacientes com fração de ejeção do ventrículo esquerdo inferior a 45% por ecocardiograma ou MUGA
• Sem hipertensão mal controlada

Pulmonar:

• VEF_1 e DLCO acima de 50% do previsto, ou avaliação pulmonar necessária
• Sem doença pulmonar obstrutiva crônica

Outro:

• Sem história de coagulopatia grave, hemorragia ou sangramento
• Nenhuma infecção ativa
• Nenhuma outra doença comórbida grave (por exemplo, diabetes mal controlada)
• Nenhuma mulher grávida
• Contracepção adequada necessária para mulheres férteis

TERAPIA CONCORRENTE ANTERIOR:

Terapia biológica:

• Não especificado

Quimioterapia:

• Mais de 12 ciclos mensais de quimioterapia prévia com agentes alquilantes são desencorajados

Terapia endócrina:

• Corticosteróides suspensos pelo menos 6 semanas antes do transplante

Radioterapia:

• Sem radioterapia prévia

Cirurgia:

• Não especificado