- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT00002810
Высокие дозы мелфалана с последующей трансплантацией периферических стволовых клеток при лечении пациентов с амилоидозом
Аутологичная трансплантация стволовых клеток периферической крови с высокой дозой мелфалана для лечения первичного амилоидоза (AL)
ОБОСНОВАНИЕ: Препараты, используемые в химиотерапии, по-разному останавливают рост плазматических клеток, либо убивая клетки, либо останавливая их деление. Наличие трансплантата периферических стволовых клеток для замены кроветворных клеток, разрушенных химиотерапией, позволяет вводить более высокие дозы химиотерапии, чтобы убить больше плазматических клеток. При снижении количества плазматических клеток заболевание может прогрессировать медленнее.
ЦЕЛЬ: Это исследование фазы II изучает, насколько эффективно назначение высоких доз мелфалана вместе с трансплантацией периферических стволовых клеток при лечении пациентов с первичным амилоидозом или амилоидозом, связанным с множественной миеломой.
Обзор исследования
Статус
Подробное описание
ЦЕЛИ:
- Оценить общую выживаемость и выживаемость без прогрессирования после высоких доз мелфалана и аутологичной трансплантации стволовых клеток периферической крови у пациентов с первичным амилоидозом.
- Оцените токсические эффекты, связанные с этим режимом лечения.
- Оцените функцию вовлеченных органов, особенно сердца, легких и нервной системы, до и после лечения этим режимом.
ПЛАН: Стволовые клетки периферической крови (PBSC) мобилизуют с помощью гранулоцитарного колониестимулирующего фактора (G-CSF) в течение 5 дней, а затем собирают с помощью лейкафереза. Пациенты получают высокие дозы мелфалана 2 дня подряд, затем 1 день отдыха, затем трансплантацию PBSC. Г-КСФ вводят с 1 дня после трансплантации до тех пор, пока число нейтрофилов не превысит 1500 в течение 3 дней подряд.
Пациенты наблюдаются через 100 дней и 1 год после трансплантации.
ПРОГНОЗ НАГРУЗКИ: Ожидается, что в течение 5-10 лет будет набрано очень небольшое количество пациентов.
Тип исследования
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19111-2442
- Fox Chase-Temple Cancer Center CCOP Research Base
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
ХАРАКТЕРИСТИКИ ЗАБОЛЕВАНИЯ:
Первичный амилоидоз, диагностированный с помощью соответствующего окрашивания амилоида или электромикроскопии абдоминального жира, костного мозга или других тканей-мишеней.
- Патология, рассмотренная Университетом Темпл
- Амилоидоз, вторичный по отношению к любой стадии множественной миеломы, допускается при концентрации плазматических клеток в костном мозге менее 15%
- Отсутствие вторичного амилоидоза на фоне ревматоидного артрита или хронической инфекции
- Отсутствие семейного амилоидоза
ХАРАКТЕРИСТИКИ ПАЦИЕНТА:
Возраст:
- от 16 до 65
Состояние производительности:
- Карновский 80-100%
Кроветворная:
- Не указан
Печеночный:
- Функциональные пробы печени меньше чем в два раза от нормы
- Отсутствие активного заболевания печени
Почечная:
- Клиренс креатинина более 50 мл/мин
- Допускается нефротический синдром
Сердечно-сосудистые:
- Кардиологическая оценка требуется у пациентов с фракцией выброса левого желудочка менее 45% по эхокардиограмме или MUGA
- Отсутствие плохо контролируемой артериальной гипертензии
Легочный:
- ОФВ_1 и DLCO выше 50% от должного или требуется легочная оценка
- Отсутствие хронической обструктивной болезни легких
Другой:
- Отсутствие в анамнезе серьезной коагулопатии, кровоизлияния или кровотечения
- Нет активной инфекции
- Отсутствие других серьезных сопутствующих заболеваний (например, плохо контролируемого диабета)
- Нет беременных женщин
- Адекватная контрацепция требуется от фертильных женщин
ПРЕДШЕСТВУЮЩАЯ СОПУТСТВУЮЩАЯ ТЕРАПИЯ:
Биологическая терапия:
- Не указан
Химиотерапия:
- Не рекомендуется проводить более 12 месячных циклов предшествующей химиотерапии алкилирующими агентами.
Эндокринная терапия:
- Кортикостероиды прекращают не менее чем за 6 недель до трансплантации.
Лучевая терапия:
- Без предшествующей лучевой терапии
Операция:
- Не указан
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
|---|
|
Общая выживаемость
|
|
Время до клинического прогрессирования амилоидных симптомов
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Kenneth F. Mangan, MD, FACP, Fox Chase Cancer Center
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Метаболические заболевания
- Заболевания иммунной системы
- Новообразования по гистологическому типу
- Новообразования
- Лимфопролиферативные заболевания
- Иммунопролиферативные заболевания
- Гематологические заболевания
- Геморрагические расстройства
- Нарушения гемостаза
- Парапротеинемии
- Нарушения белков крови
- Недостатки протеостаза
- Множественная миелома
- Новообразования, Плазматические клетки
- Амилоидоз
- Плазмоцитома
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоопухолевые агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Противоопухолевые агенты, алкилирующие
- Алкилирующие агенты
- Миелоаблативные агонисты
- Мелфалан
Другие идентификационные номера исследования
- CDR0000064938
- TUHSC-2797
- NCI-V96-0951
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .