Melphalan à haute dose suivi d'une greffe de cellules souches périphériques dans le traitement de patients atteints d'amylose

CARACTÉRISTIQUES DE LA MALADIE :

• Amylose primaire diagnostiquée par des colorations amyloïdes appropriées ou une électromicroscopie de la graisse abdominale, de la moelle osseuse ou d'autres tissus cibles

  • Pathologie examinée par l'Université Temple
• L'amylose secondaire à n'importe quel stade du myélome multiple est autorisée à condition que la concentration de plasmocytes dans la moelle osseuse soit inférieure à 15 %
• Pas d'amylose secondaire à la polyarthrite rhumatoïde ou à une infection chronique
• Pas d'amylose familiale

CARACTÉRISTIQUES DES PATIENTS :

Âge:

• 16 à 65

Statut de performance:

• Karnofsky 80-100%

Hématopoïétique :

• Non spécifié

Hépatique:

• Tests de la fonction hépatique moins de deux fois normaux
• Aucune maladie hépatique active

Rénal:

• Clairance de la créatinine supérieure à 50 ml/min
• Syndrome néphrotique autorisé

Cardiovasculaire:

• Évaluation cardiaque requise chez les patients dont la fraction d'éjection ventriculaire gauche est inférieure à 45 % par échocardiogramme ou MUGA
• Pas d'hypertension mal contrôlée

Pulmonaire:

• FEV_1 et DLCO supérieurs à 50 % de la valeur prévue ou évaluation pulmonaire requise
• Pas de maladie pulmonaire obstructive chronique

Autre:

• Aucun antécédent de coagulopathie grave, d'hémorragie ou de saignement
• Pas d'infection active
• Aucune autre maladie comorbide grave (par exemple, diabète mal contrôlé)
• Pas de femmes enceintes
• Contraception adéquate exigée des femmes fertiles

THÉRAPIE CONCOMITANTE ANTÉRIEURE :

Thérapie biologique :

• Non spécifié

Chimiothérapie:

• Plus de 12 cycles mensuels de chimiothérapie préalable par agent alkylant déconseillés

Thérapie endocrinienne :

• Corticostéroïdes arrêtés au moins 6 semaines avant la transplantation

Radiothérapie:

• Pas de radiothérapie préalable

Chirurgie:

• Non spécifié