- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00002810
Melfalán en dosis altas seguido de trasplante de células madre periféricas en el tratamiento de pacientes con amiloidosis
Trasplante autólogo de células madre de sangre periférica con dosis altas de melfalán para el tratamiento de la amiloidosis primaria (AL)
FUNDAMENTO: Los medicamentos que se usan en la quimioterapia funcionan de diferentes maneras para detener el crecimiento de las células plasmáticas, ya sea destruyéndolas o evitando que se dividan. Tener un trasplante de células madre periféricas para reemplazar las células formadoras de sangre destruidas por la quimioterapia permite administrar dosis más altas de quimioterapia para que se eliminen más células plasmáticas. Al reducir el número de células plasmáticas, la enfermedad puede progresar más lentamente.
PROPÓSITO: Este ensayo de fase II está estudiando qué tan bien funciona la administración de dosis altas de melfalán junto con el trasplante de células madre periféricas en el tratamiento de pacientes con amiloidosis primaria o amiloidosis asociada con mieloma múltiple.
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
OBJETIVOS:
- Evaluar la supervivencia general y libre de progresión después de una dosis alta de melfalán y un trasplante autólogo de células madre de sangre periférica en pacientes con amiloidosis primaria.
- Evaluar los efectos tóxicos asociados con este régimen de tratamiento.
- Evalúe la función de los órganos involucrados, especialmente el corazón, los pulmones y el sistema nervioso, antes y después del tratamiento con este régimen.
ESQUEMA: Las células madre de sangre periférica (PBSC) se movilizan con factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) durante 5 días y luego se recolectan mediante leucaféresis. Los pacientes reciben dosis altas de melfalán en 2 días consecutivos, seguidos de 1 día de descanso y luego del trasplante de PBSC. El G-CSF se administra desde 1 día después del trasplante hasta que el recuento de neutrófilos supera los 1500 durante 3 días consecutivos.
Los pacientes son seguidos a los 100 días y 1 año después del trasplante.
ACUMULACIÓN PROYECTADA: Se espera que se acumule un número muy pequeño de pacientes durante 5 a 10 años.
Tipo de estudio
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19111-2442
- Fox Chase-Temple Cancer Center CCOP Research Base
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:
Amiloidosis primaria diagnosticada mediante tinciones de amiloide apropiadas o electromicroscopía de grasa abdominal, médula ósea u otros tejidos diana
- Patología revisada por la Universidad de Temple
- Amiloidosis secundaria a cualquier estadio de mieloma múltiple permitida siempre que la concentración de células plasmáticas en la médula ósea sea inferior al 15 %
- Sin amiloidosis secundaria a artritis reumatoide o infección crónica
- Sin amiloidosis familiar
CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:
Edad:
- 16 a 65
Estado de rendimiento:
- Karnofsky 80-100%
hematopoyético:
- No especificado
Hepático:
- Pruebas de función hepática menos del doble de lo normal
- Sin enfermedad hepática activa
Renal:
- Depuración de creatinina superior a 50 ml/min
- Síndrome nefrótico permitido
Cardiovascular:
- Se requiere evaluación cardíaca en pacientes con fracción de eyección del ventrículo izquierdo inferior al 45% por ecocardiograma o MUGA
- Sin hipertensión mal controlada
Pulmonar:
- FEV_1 y DLCO superiores al 50 % de lo previsto o se requiere evaluación pulmonar
- Sin enfermedad pulmonar obstructiva crónica
Otro:
- Sin antecedentes de coagulopatía grave, hemorragia o sangrado
- Sin infección activa
- Ninguna otra enfermedad comórbida grave (p. ej., diabetes mal controlada)
- ninguna mujer embarazada
- Anticoncepción adecuada requerida de mujeres fértiles
TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:
Terapia biológica:
- No especificado
Quimioterapia:
- Se desaconsejan más de 12 ciclos mensuales de quimioterapia previa con agentes alquilantes
Terapia endocrina:
- Suspensión de corticosteroides al menos 6 semanas antes del trasplante
Radioterapia:
- Sin radioterapia previa
Cirugía:
- No especificado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
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Sobrevivencia promedio
|
Tiempo hasta la progresión clínica de los síntomas de amiloide
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Kenneth F. Mangan, MD, FACP, Fox Chase Cancer Center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
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Palabras clave
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- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Melfalán
Otros números de identificación del estudio
- CDR0000064938
- TUHSC-2797
- NCI-V96-0951
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