Melfalan ad alto dosaggio seguito da trapianto di cellule staminali periferiche nel trattamento di pazienti con amiloidosi

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

• Amiloidosi primaria diagnosticata mediante opportune colorazioni amiloidi o elettromicroscopia del grasso addominale, del midollo osseo o di altri tessuti bersaglio

  • Patologia esaminata dalla Temple University
• Amiloidosi secondaria a qualsiasi stadio del mieloma multiplo consentito a condizione che la concentrazione di plasmacellule nel midollo osseo sia inferiore al 15%
• Nessuna amiloidosi secondaria ad artrite reumatoide o infezione cronica
• Nessuna amiloidosi familiare

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

Età:

• 16 a 65

Lo stato della prestazione:

• Karnofsky 80-100%

Ematopoietico:

• Non specificato

Epatico:

• Test di funzionalità epatica meno del doppio del normale
• Nessuna malattia epatica attiva

Renale:

• Clearance della creatinina superiore a 50 ml/min
• Sindrome nefrosica consentita

Cardiovascolare:

• Valutazione cardiaca richiesta nei pazienti con frazione di eiezione ventricolare sinistra inferiore al 45% mediante ecocardiogramma o MUGA
• Nessuna ipertensione scarsamente controllata

Polmonare:

• FEV_1 e DLCO superiori al 50% del previsto o richiesta valutazione polmonare
• Nessuna malattia polmonare ostruttiva cronica

Altro:

• Nessuna storia di grave coagulopatia, emorragia o sanguinamento
• Nessuna infezione attiva
• Nessun'altra malattia comorbile grave (ad es. Diabete scarsamente controllato)
• Nessuna donna incinta
• Contraccezione adeguata richiesta alle donne fertili

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

Terapia biologica:

• Non specificato

Chemioterapia:

• Più di 12 cicli mensili di precedente chemioterapia con agenti alchilanti sconsigliati

Terapia endocrina:

• Corticosteroidi interrotti almeno 6 settimane prima del trapianto

Radioterapia:

• Nessuna precedente radioterapia

Chirurgia:

• Non specificato