重度の先天性大理石病の小児におけるインターフェロンガンマの第III相ランダム化研究
2015年3月24日 更新者：FDA Office of Orphan Products Development
目的: I. インターフェロンガンマとカルシトリオールを併用した大理石病患者の治療失敗率を、カルシトリオール単独投与を受けた患者の治療失敗率と比較する。
II.これらの患者で発生した有害事象または疾患進行の臨床症状の数を比較します。
Ⅲ．これらの患者の造血、脳神経機能、感染率に対するインターフェロン ガンマの影響を評価します。
調査の概要
詳細な説明
プロトコルの概要: これは、無作為化、プラセボ対照、オープンラベル研究です。 患者は、2 つの治療群 (インターフェロン ガンマとカルシトリオールの併用、またはカルシトリオール単独) のうちの 1 つに無作為に割り当てられます。
アーム I: 患者にはカルシトリオールを 1 日 1 回投与します。 インターフェロンガンマは週に3回皮下注射によって投与されます。
アーム II: 患者はカルシトリオールを 1 日 1 回投与されます。 毒性や病気の進行がなければ、患者は治療を続けることができます。 対照群で疾患の進行が診断された場合、患者はインターフェロンガンマとカルシトリオールを併用して投与されます。
患者は4週間ごとに追跡調査されます。
研究の種類
介入
入学
30
段階
- フェーズ 3
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
プロトコルのエントリ基準:
--疾患の特徴--
- 生検とX線により原発性大理石骨病が確認された
- 貧血および/または脳神経圧迫の存在
--事前/同時治療--
- 生物学的療法: 骨髄移植の事前/同時実施はありません インターフェロンガンマの事前治療はありません 他の治験中の生物学的製剤はありません
- 化学療法: 骨髄移植のための事前/同時化学療法剤なし
- 内分泌療法: 支持療法としてのコルチコステロイドの事前/同時使用が許可される
- 放射線療法：指定なし
- 手術：大手術から少なくとも5日以上経過している
- その他: 支持療法としてカルシトリオールの事前/同時投与が許可される 支持療法としての事前/同時輸血が許可される 食事療法の事前/同時実行が許可される
--患者の特徴--
- 対象年齢：2ヶ月～10歳
- パフォーマンスステータス: 指定されていません
- 平均余命：少なくとも6か月
- 造血系: 特定されていない
- 肝臓: ビリルビン 2 mg/dL 未満
- 腎臓: クレアチニンが 1.5 mg/dL 未満、またはクレアチニン クリアランスが 50 mL/分を超える
- 肺: 未矯正の気道閉塞はない
- その他: 抗生物質の静脈内投与を必要とする活動性感染症はない 低カルシウム血症に関連しない既知の発作障害はない 未矯正の水頭症はない MRI による脳萎縮の証拠はない 体重を維持または増加する必要がある 睡眠時無呼吸症候群ではない 血小板減少症ではない 大量の脾腫ではない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：L. Lyndon Key, Jr.、Medical University of South Carolina
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
1999年11月1日
研究の完了
2000年6月1日
試験登録日
最初に提出
1999年10月18日
QC基準を満たした最初の提出物
1999年10月18日
最初の投稿 (見積もり)
1999年10月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年3月24日
最終確認日
2001年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。