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Studio randomizzato di fase III sull'interferone gamma nei bambini con osteopetrosi congenita grave

24 marzo 2015 aggiornato da: FDA Office of Orphan Products Development

OBIETTIVI: I. Confrontare il tasso di fallimento del trattamento nei pazienti con osteopetrosi trattati con interferone gamma in combinazione con calcitriolo al tasso di fallimento del trattamento nei pazienti trattati con solo calcitriolo.

II. Confrontare il numero di eventi avversi o manifestazioni cliniche della progressione della malattia che si verificano in questi pazienti.

III. Valutare gli effetti dell'interferone gamma sull'ematopoiesi, sulla funzione dei nervi cranici e sul tasso di infezione in questi pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

PROTOCOLLO DEL PROTOCOLLO: Questo è uno studio randomizzato, controllato con placebo, in aperto. I pazienti sono randomizzati a uno dei due bracci (interferone gamma in combinazione con calcitriolo o solo calcitriolo).

Braccio I: i pazienti ricevono calcitriolo una volta al giorno. L'interferone gamma viene somministrato per iniezione sottocutanea tre volte alla settimana.

Braccio II: i pazienti ricevono calcitriolo una volta al giorno. I pazienti possono continuare il trattamento in assenza di tossicità e progressione della malattia. Se la progressione della malattia viene diagnosticata nel gruppo di controllo, i pazienti riceveranno interferone gamma in combinazione con calcitriolo.

I pazienti vengono seguiti ogni 4 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

30

Fase

  • Fase 3

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 10 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

--Caratteristiche della malattia--

  • La biopsia e la radiografia hanno confermato l'osteopetrosi primaria
  • Presenza di anemia e/o compressione del nervo cranico

--Terapia precedente/concorrente--

  • Terapia biologica: Nessun trapianto di midollo osseo precedente/concorrente Nessun precedente interferone gamma Nessun altro agente biologico sperimentale
  • Chemioterapia: nessun agente chemioterapico precedente/concorrente per il trapianto di midollo osseo
  • Terapia endocrina: corticosteroidi precedenti/concorrenti consentiti come terapia di supporto
  • Radioterapia: non specificata
  • Chirurgia: Almeno 5 giorni dall'intervento chirurgico maggiore
  • Altro: Permessa calcitriolo precedente/concorrente come terapia di supporto Permessa trasfusione precedente/concorrente come terapia di supporto Permessa terapia dietetica precedente/concorrente

--Caratteristiche del paziente--

  • Età: da 2 mesi a 10 anni
  • Stato delle prestazioni: non specificato
  • Aspettativa di vita: almeno 6 mesi
  • Emopoietico: non specificato
  • Epatico: Bilirubina inferiore a 2 mg/dL
  • Renale: creatinina inferiore a 1,5 mg/dL o clearance della creatinina superiore a 50 ml/min
  • Polmonare: nessuna ostruzione delle vie aeree non corretta
  • Altro: Nessuna infezione attiva che richieda antibiotici per via endovenosa Nessun disturbo convulsivo noto non correlato a ipocalcemia Nessun idrocefalo non corretto Nessuna evidenza RM di atrofia cerebrale Deve mantenere o aumentare il peso corporeo Nessuna apnea notturna Nessuna trombocitopenia Nessuna splenomegalia massiva

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

FDA Office of Orphan Products Development

Collaboratori

Medical University of South Carolina

Investigatori

  • Cattedra di studio: L. Lyndon Key, Jr., Medical University of South Carolina

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 1999

Completamento dello studio

1 giugno 2000

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 1999

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 ottobre 1999

Primo Inserito (Stima)

19 ottobre 1999

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

25 marzo 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 marzo 2015

Ultimo verificato

1 gennaio 2001

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 199/13284
  • MUSC-FDR000768

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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