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Estudio aleatorizado de fase III de interferón gamma en niños con osteopetrosis congénita grave

24 de marzo de 2015 actualizado por: FDA Office of Orphan Products Development

OBJETIVOS: I. Comparar la tasa de fracaso del tratamiento en pacientes con osteopetrosis que reciben interferón gamma en combinación con calcitriol con la tasa de fracaso del tratamiento en pacientes que reciben calcitriol solo.

II. Comparar el número de eventos adversos o manifestaciones clínicas de progresión de la enfermedad que ocurren en estos pacientes.

tercero Evaluar los efectos del interferón gamma sobre la hematopoyesis, la función de los nervios craneales y la tasa de infección en estos pacientes.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

ESQUEMA DEL PROTOCOLO: Este es un estudio abierto, aleatorizado, controlado con placebo. Los pacientes se aleatorizan a uno de dos brazos (interferón gamma en combinación con calcitriol o calcitriol solo).

Brazo I: Los pacientes reciben calcitriol una vez al día. El interferón gamma se administra mediante inyección subcutánea tres veces por semana.

Grupo II: los pacientes reciben calcitriol una vez al día. Los pacientes pueden continuar el tratamiento en ausencia de toxicidad y progresión de la enfermedad. Si se diagnostica progresión de la enfermedad en el grupo de control, los pacientes recibirán interferón gamma en combinación con calcitriol.

Los pacientes son seguidos cada 4 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción

30

Fase

  • Fase 3

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 10 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:

--Características de la enfermedad--

  • Osteopetrosis primaria confirmada por biopsia y radiografía
  • Presencia de anemia y/o compresión de nervios craneales

--Terapia previa/concurrente--

  • Terapia biológica: Sin trasplante de médula ósea previo/concurrente Sin interferón gamma previo Sin otros agentes biológicos en investigación
  • Quimioterapia: Sin agentes quimioterapéuticos previos/concurrentes para el trasplante de médula ósea
  • Terapia endocrina: corticosteroides previos/concurrentes como terapia de apoyo permitida
  • Radioterapia: No especificado
  • Cirugía: al menos 5 días desde la cirugía mayor
  • Otro: Calcitriol previo/concurrente como terapia de apoyo permitida Transfusión previa/concurrente como terapia de apoyo permitida Terapia dietética previa/concurrente permitida

--Características del paciente--

  • Edad: 2 meses a 10 años
  • Estado funcional: No especificado
  • Esperanza de vida: Al menos 6 meses
  • Hematopoyético: No especificado
  • Hepático: Bilirrubina inferior a 2 mg/dL
  • Renal: creatinina inferior a 1,5 mg/dl O aclaramiento de creatinina superior a 50 ml/min
  • Pulmonar: sin obstrucción de la vía aérea no corregida
  • Otro: Sin infección activa que requiera antibióticos intravenosos Sin trastorno convulsivo conocido no relacionado con hipocalcemia Sin hidrocefalia no corregida Sin evidencia de atrofia cerebral en la resonancia magnética Debe mantener o aumentar el peso corporal Sin apnea del sueño Sin trombocitopenia Sin esplenomegalia masiva

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

FDA Office of Orphan Products Development

Colaboradores

Medical University of South Carolina

Investigadores

  • Silla de estudio: L. Lyndon Key, Jr., Medical University of South Carolina

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 1999

Finalización del estudio

1 de junio de 2000

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de octubre de 1999

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de octubre de 1999

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de octubre de 1999

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

25 de marzo de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de marzo de 2015

Última verificación

1 de enero de 2001

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 199/13284
  • MUSC-FDR000768

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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