Estudo Randomizado de Fase III do Interferon Gama em Crianças com Osteopetrose Congênita Grave

CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:

--Características da doença--

• Biópsia e radiografia confirmaram osteopetrose primária
• Presença de anemia e/ou compressão de nervos cranianos

--Terapia prévia/concomitante--

• Terapia biológica: Sem transplante de medula óssea anterior/concomitante Sem interferon gama anterior Sem outros agentes biológicos em investigação
• Quimioterapia: Sem agentes quimioterápicos anteriores/concomitantes para transplante de medula óssea
• Terapia endócrina: corticosteróide anterior/concomitante como terapia de suporte permitido
• Radioterapia: Não especificado
• Cirurgia: Pelo menos 5 dias desde a cirurgia de grande porte
• Outros: Permitido calcitriol prévio/concomitante como terapia de suporte Permitido transfusão prévia/concomitante como terapia de suporte permitida Terapia dietética prévia/concomitante permitida

--Características do paciente--

• Idade: 2 meses a 10 anos
• Status de desempenho: não especificado
• Expectativa de vida: Pelo menos 6 meses
• Hematopoiético: Não especificado
• Hepático: bilirrubina inferior a 2 mg/dL
• Renal: Creatinina inferior a 1,5 mg/dL OU depuração de creatinina superior a 50 mL/min
• Pulmonar: sem obstrução não corrigida das vias aéreas
• Outros: Nenhuma infecção ativa que requeira antibióticos intravenosos Nenhum distúrbio convulsivo conhecido não relacionado à hipocalcemia Nenhuma hidrocefalia não corrigida Nenhuma evidência de atrofia cerebral por ressonância magnética Deve manter ou ganhar peso corporal Sem apnéia do sono Sem trombocitopenia Sem esplenomegalia maciça