Рандомизированное исследование фазы III гамма-интерферона у детей с тяжелым врожденным остеопетрозом
ЦЕЛИ: I. Сравнить частоту неэффективности лечения у пациентов с остеопетрозом, получающих гамма-интерферон в комбинации с кальцитриолом, с частотой неэффективности лечения у пациентов, получающих только кальцитриол.
II. Сравните количество нежелательных явлений или клинических проявлений прогрессирования заболевания, возникающих у этих пациентов.
III. Оцените влияние гамма-интерферона на кроветворение, функцию черепных нервов и частоту инфекций у этих пациентов.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
ПЛАН ПРОТОКОЛА: Это рандомизированное, плацебо-контролируемое, открытое исследование. Пациентов рандомизируют в одну из двух групп (гамма-интерферон в комбинации с кальцитриолом или только кальцитриол).
Группа I: пациенты получают кальцитриол один раз в день. Гамма-интерферон вводят подкожно три раза в неделю.
Группа II: пациенты получают кальцитриол один раз в день. Пациенты могут продолжать лечение при отсутствии токсичности и прогрессирования заболевания. Если в контрольной группе будет диагностировано прогрессирование заболевания, пациенты будут получать гамма-интерферон в сочетании с кальцитриолом.
Пациенты наблюдаются каждые 4 недели.
Тип исследования
Регистрация
Фаза
- Фаза 3
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
КРИТЕРИИ ВХОДА В ПРОТОКОЛ:
--Характеристики болезни--
- Биопсия и рентген подтвердили первичный остеопетроз
- Наличие анемии и/или компрессии черепных нервов
--Предварительная/одновременная терапия--
- Биологическая терапия: отсутствие предшествующей/одновременной трансплантации костного мозга отсутствие предшествующего гамма-интерферона отсутствие других исследуемых биологических агентов
- Химиотерапия: отсутствие предшествующих/одновременных химиотерапевтических препаратов для трансплантации костного мозга
- Эндокринная терапия: разрешены предшествующие/одновременные кортикостероиды в качестве поддерживающей терапии.
- Лучевая терапия: не указано
- Операция: не менее 5 дней после серьезной операции
- Другое: Предшествующая/одновременная кальцитриол в качестве поддерживающей терапии разрешена. Предварительная/одновременная трансфузия в качестве поддерживающей терапии.
--Характеристики пациента--
- Возраст: от 2 месяцев до 10 лет
- Статус производительности: Не указано
- Ожидаемая продолжительность жизни: не менее 6 месяцев
- Кроветворная: Не указано
- Печень: билирубин менее 2 мг/дл.
- Почки: креатинин менее 1,5 мг/дл ИЛИ клиренс креатинина более 50 мл/мин
- Легочная: отсутствие неисправленной обструкции дыхательных путей
- Другое: нет активной инфекции, требующей внутривенного введения антибиотиков; нет известных судорожных расстройств, не связанных с гипокальциемией; нет некорригированной гидроцефалии;
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
Соавторы и исследователи
Соавторы
Следователи
- Учебный стул: L. Lyndon Key, Jr., Medical University of South Carolina
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Завершение исследования
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания костей
- Болезни костей, развитие
- Остеохондродисплазии
- Остеосклероз
- Остеопетроз
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоинфекционные агенты
- Противовирусные агенты
- Противоопухолевые агенты
- Микроэлементы
- Модуляторы мембранного транспорта
- Витамины
- Агенты сохранения плотности костей
- Кальций-регулирующие гормоны и агенты
- Сосудосуживающие агенты
- Агонисты кальциевых каналов
- Интерфероны
- Интерферон-гамма
- Кальцитриол
Другие идентификационные номера исследования
- 199/13284
- MUSC-FDR000768
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .