严重先天性骨硬化症儿童干扰素 γ 的 III 期随机研究
2015年3月24日 更新者：FDA Office of Orphan Products Development
目标：I.比较接受干扰素γ联合骨化三醇治疗的骨硬化症患者的治疗失败率与接受骨化三醇单独治疗的患者的治疗失败率。
二。比较这些患者中发生的不良事件或疾病进展的临床表现的数量。
三、评估干扰素γ对这些患者的造血功能、颅神经功能和感染率的影响。
研究概览
详细说明
方案大纲：这是一项随机、安慰剂对照、开放标签研究。 患者被随机分配到两个组之一（干扰素γ与骨化三醇组合或单独的骨化三醇）。
第 I 组：患者每天接受一次骨化三醇。 干扰素γ每周3次通过皮下注射给药。
第二组：患者每天接受一次骨化三醇。 在没有毒性和疾病进展的情况下，患者可以继续治疗。 如果在对照组中诊断出疾病进展，则患者将接受干扰素γ联合骨化三醇。
每 4 周对患者进行一次随访。
研究类型
介入性
注册
30
阶段
- 第三阶段
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 10年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
协议进入标准：
--疾病特征--
- 活检和 X 射线证实原发性骨硬化症
- 存在贫血和/或颅神经压迫
--既往/同时治疗--
- 生物疗法： 没有先前/同时进行的骨髓移植 没有先前的干扰素γ 没有其他研究性生物制剂
- 化疗：没有先前/同时进行的骨髓移植化疗药物
- 内分泌治疗：允许先前/同时使用皮质类固醇作为支持疗法
- 放疗：未指定
- 手术：大手术后至少5天
- 其他：允许先前/同时使用骨化三醇作为支持疗法 允许先前/同时使用输血作为支持疗法 允许先前/同时使用饮食疗法
--患者特征--
- 年龄：2个月至10岁
- 性能状态：未指定
- 预期寿命：至少6个月
- 造血：未指定
- 肝脏：胆红素低于 2 mg/dL
- 肾脏：肌酐低于 1.5 mg/dL 或肌酐清除率大于 50 mL/min
- 肺部：无未矫正的气道阻塞
- 其他： 没有需要静脉注射抗生素的活动性感染 没有与低钙血症无关的已知癫痫症 没有未纠正的脑积水 没有脑萎缩的 MRI 证据 必须保持或增加体重 没有睡眠呼吸暂停 没有血小板减少症 没有大量脾肿大
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：L. Lyndon Key, Jr.、Medical University of South Carolina
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
1999年11月1日
研究完成
2000年6月1日
研究注册日期
首次提交
1999年10月18日
首先提交符合 QC 标准的
1999年10月18日
首次发布 (估计)
1999年10月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年3月24日
最后验证
2001年1月1日
更多信息
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