Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen III satunnaistettu interferonigammatutkimus lapsilla, joilla on vaikea, synnynnäinen osteopetroosi

tiistai 24. maaliskuuta 2015 päivittänyt: FDA Office of Orphan Products Development

TAVOITTEET: I. Vertaa hoidon epäonnistumisen määrää osteopetroosipotilailla, jotka saavat gamma-interferonia yhdessä kalsitriolin kanssa, hoidon epäonnistumisen määrään potilailla, jotka saavat kalsitriolia yksinään.

II. Vertaa näillä potilailla esiintyvien haittatapahtumien tai taudin etenemisen kliinisten ilmenemismuotojen määrää.

III. Arvioi gamma-interferonin vaikutukset hematopoieesiin, aivohermon toimintaan ja infektion määrään näillä potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PROTOKOLLIN YHTEENVETO: Tämä on satunnaistettu, lumekontrolloitu avoin tutkimus. Potilaat satunnaistetaan toiseen kahdesta haarasta (gamma-interferoni yhdessä kalsitriolin tai kalsitriolin kanssa).

Käsivarsi I: Potilaat saavat kalsitriolia kerran päivässä. Interferoni gamma annetaan ihonalaisena injektiona kolme kertaa viikossa.

Käsivarsi II: Potilaat saavat kalsitriolia kerran päivässä. Potilaat voivat jatkaa hoitoa ilman toksisuutta ja taudin etenemistä. Jos taudin eteneminen diagnosoidaan kontrolliryhmässä, potilaat saavat gamma-interferonia yhdessä kalsitriolin kanssa.

Potilaita seurataan 4 viikon välein.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

30

Vaihe

  • Vaihe 3

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 10 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:

--sairauden ominaisuudet--

  • Biopsia ja röntgen vahvistivat primaarisen osteopetroosin
  • Anemia ja/tai aivohermon puristus

--Aiempi/samanaikainen hoito--

  • Biologinen hoito: Ei aikaisempaa/samanaikaista luuytimensiirtoa Ei aikaisempaa gamma-interferonia Ei muita tutkittavia biologisia aineita
  • Kemoterapia: Ei aikaisempia/samanaikaisia ​​kemoterapeuttisia aineita luuytimensiirtoon
  • Endokriininen hoito: Aiempi/samanaikainen kortikosteroidihoito tukihoidon salliessa
  • Sädehoito: Ei määritelty
  • Leikkaus: Vähintään 5 päivää suuresta leikkauksesta
  • Muuta: Aiempi/samanaikainen kalsitrioli tukihoitona sallittu Aiempi/samanaikainen verensiirto tukihoitona sallittu Aiempi/samanaikainen ruokavaliohoito sallittu

--Potilaan ominaisuudet--

  • Ikä: 2 kuukaudesta 10 vuoteen
  • Suorituskykytila: Ei määritetty
  • Elinajanodote: Vähintään 6 kuukautta
  • Hematopoieettinen: Ei määritelty
  • Maksa: Bilirubiini alle 2 mg/dl
  • Munuaiset: Kreatiniini alle 1,5 mg/dl TAI kreatiniinipuhdistuma yli 50 ml/min
  • Keuhkot: Ei korjaamattomia hengitysteiden tukkeumia
  • Muuta: Ei aktiivista infektiota, joka vaatii suonensisäisiä antibiootteja Ei tunnettuja kohtaushäiriöitä, jotka eivät liity hypokalsemiaan Ei korjaamatonta vesipää Ei MRI-näyttöä aivoatrofiasta. On säilytettävä paino tai lisättävä painoa Ei uniapneaa Ei trombosytopeniaa Ei massiivista splenomegaliaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

FDA Office of Orphan Products Development

Yhteistyökumppanit

Medical University of South Carolina

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: L. Lyndon Key, Jr., Medical University of South Carolina

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. marraskuuta 1999

Opintojen valmistuminen

Torstai 1. kesäkuuta 2000

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. lokakuuta 1999

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. lokakuuta 1999

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 19. lokakuuta 1999

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 25. maaliskuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. maaliskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2001

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 199/13284
  • MUSC-FDR000768

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa