Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase III randomisert studie av interferon gamma hos barn med alvorlig, medfødt osteopetrose

24. mars 2015 oppdatert av: FDA Office of Orphan Products Development

MÅL: I. Sammenlign frekvensen av behandlingssvikt hos osteopetrosepasienter som får interferon gamma i kombinasjon med kalsitriol med frekvensen av behandlingssvikt hos pasienter som får kalsitriol alene.

II. Sammenlign antall uønskede hendelser eller kliniske manifestasjoner av sykdomsprogresjon som forekommer hos disse pasientene.

III. Vurder effekten av interferon gamma på hematopoiesis, kranial nervefunksjon og infeksjonshastighet hos disse pasientene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PROTOKOLSKISSE: Dette er en randomisert, placebokontrollert, åpen studie. Pasienter randomiseres til en av to armer (interferon gamma i kombinasjon med kalsitriol eller kalsitriol alene).

Arm I: Pasienter får kalsitriol én gang daglig. Interferon gamma administreres ved subkutan injeksjon tre ganger i uken.

Arm II: Pasienter får kalsitriol én gang daglig. Pasienter kan fortsette behandlingen i fravær av toksisitet og sykdomsprogresjon. Dersom sykdomsprogresjon blir diagnostisert i kontrollgruppen, vil pasientene da få interferon gamma i kombinasjon med kalsitriol.

Pasientene følges hver 4. uke.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

30

Fase

  • Fase 3

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 10 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:

--Sjukdomskarakteristikker--

  • Biopsi og røntgen bekreftet primær osteopetrose
  • Tilstedeværelse av anemi og/eller kompresjon av kranialnerve

--Forutgående/samtidig terapi--

  • Biologisk behandling: Ingen tidligere/samtidig benmargstransplantasjon Ingen tidligere interferon gamma Ingen andre biologiske undersøkelsesmidler
  • Kjemoterapi: Ingen tidligere/samtidige kjemoterapeutiske midler for benmargstransplantasjon
  • Endokrin terapi: Tidligere/samtidig kortikosteroid som støttebehandling tillatt
  • Strålebehandling: Ikke spesifisert
  • Kirurgi: Minst 5 dager siden større operasjon
  • Annet: Tidligere/samtidig kalsitriol som støttende terapi tillatt. Tidligere/samtidig transfusjon som støttende terapi tillatt. Tidligere/samtidig diettbehandling tillatt

--Pasientkarakteristikker--

  • Alder: 2 måneder til 10 år
  • Ytelsesstatus: Ikke spesifisert
  • Forventet levealder: Minst 6 måneder
  • Hematopoetisk: Ikke spesifisert
  • Lever: Bilirubin mindre enn 2 mg/dL
  • Nyre: Kreatinin mindre enn 1,5 mg/dL ELLER Kreatininclearance større enn 50 ml/min.
  • Lunge: Ingen ukorrigert luftveisobstruksjon
  • Annet: Ingen aktiv infeksjon som krever intravenøs antibiotika Ingen kjente anfallsforstyrrelser ikke relatert til hypokalsemi Ingen ukorrigert hydrocephalus Ingen MR-bevis på cerebral atrofi Må opprettholde eller øke kroppsvekten Ingen søvnapné Ingen trombocytopeni Ingen massiv splenomegali

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

FDA Office of Orphan Products Development

Samarbeidspartnere

Medical University of South Carolina

Etterforskere

  • Studiestol: L. Lyndon Key, Jr., Medical University of South Carolina

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 1999

Studiet fullført

1. juni 2000

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 1999

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. oktober 1999

Først lagt ut (Anslag)

19. oktober 1999

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

25. mars 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. mars 2015

Sist bekreftet

1. januar 2001

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 199/13284
  • MUSC-FDR000768

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere