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Randomisierte Phase-III-Studie zu Interferon-Gamma bei Kindern mit schwerer angeborener Osteopetrose

24. März 2015 aktualisiert von: FDA Office of Orphan Products Development

ZIELE: I. Vergleichen Sie die Rate des Behandlungsversagens bei Osteopetrose-Patienten, die Interferon-Gamma in Kombination mit Calcitriol erhalten, mit der Rate des Behandlungsversagens bei Patienten, die Calcitriol allein erhalten.

II. Vergleichen Sie die Anzahl der unerwünschten Ereignisse oder klinischen Manifestationen des Krankheitsverlaufs, die bei diesen Patienten auftreten.

III. Bewerten Sie die Auswirkungen von Interferon-Gamma auf die Hämatopoese, die Hirnnervenfunktion und die Infektionsrate bei diesen Patienten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PROTOKOLLÜBERSICHT: Dies ist eine randomisierte, placebokontrollierte, offene Studie. Die Patienten werden randomisiert einem von zwei Armen zugeteilt (Interferon-Gamma in Kombination mit Calcitriol oder Calcitriol allein).

Arm I: Die Patienten erhalten einmal täglich Calcitriol. Interferon gamma wird dreimal pro Woche durch subkutane Injektion verabreicht.

Arm II: Die Patienten erhalten einmal täglich Calcitriol. Patienten können die Behandlung fortsetzen, ohne dass es zu Toxizität oder Krankheitsprogression kommt. Wenn in der Kontrollgruppe ein Fortschreiten der Erkrankung diagnostiziert wird, erhalten die Patienten anschließend Interferon-Gamma in Kombination mit Calcitriol.

Die Patienten werden alle 4 Wochen beobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

30

Phase

  • Phase 3

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 10 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

PROTOKOLLEINTRAGSKRITERIEN:

--Krankheitsmerkmale--

  • Biopsie und Röntgen bestätigten primäre Osteopetrose
  • Vorliegen einer Anämie und/oder einer Hirnnervenkompression

--Vorherige/gleichzeitige Therapie--

  • Biologische Therapie: Keine vorherige/gleichzeitige Knochenmarkstransplantation. Kein vorheriges Interferon-Gamma. Keine anderen biologischen Prüfpräparate
  • Chemotherapie: Keine vorherigen/gleichzeitigen Chemotherapeutika zur Knochenmarktransplantation
  • Endokrine Therapie: Vorheriges/gleichzeitiges Kortikosteroid als unterstützende Therapie zulässig
  • Strahlentherapie: Nicht angegeben
  • Operation: Mindestens 5 Tage seit der größeren Operation
  • Sonstiges: Vorheriges/gleichzeitiges Calcitriol als unterstützende Therapie erlaubt. Vorherige/gleichzeitige Transfusion als unterstützende Therapie erlaubt. Vorherige/gleichzeitige Diättherapie erlaubt

--Patientenmerkmale--

  • Alter: 2 Monate bis 10 Jahre
  • Leistungsstatus: Nicht angegeben
  • Lebenserwartung: Mindestens 6 Monate
  • Hämatopoetisch: Nicht angegeben
  • Leber: Bilirubin weniger als 2 mg/dl
  • Nieren: Kreatinin weniger als 1,5 mg/dl ODER Kreatinin-Clearance größer als 50 ml/min
  • Pulmonal: Keine unkorrigierte Atemwegsobstruktion
  • Sonstiges: Keine aktive Infektion, die intravenöse Antibiotika erfordert. Keine bekannten Anfallsleiden, die nicht mit Hypokalzämie zusammenhängen. Kein nicht korrigierter Hydrozephalus. Kein MRT-Nachweis einer Hirnatrophie. Das Körpergewicht muss gehalten oder zunehmen. Keine Schlafapnoe. Keine Thrombozytopenie. Keine massive Splenomegalie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

FDA Office of Orphan Products Development

Mitarbeiter

Medical University of South Carolina

Ermittler

  • Studienstuhl: L. Lyndon Key, Jr., Medical University of South Carolina

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 1999

Studienabschluss

1. Juni 2000

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Oktober 1999

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Oktober 1999

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Oktober 1999

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

25. März 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. März 2015

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2001

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 199/13284
  • MUSC-FDR000768

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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