Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Fázisú, randomizált interferon gamma vizsgálat súlyos, veleszületett osteopetrózisban szenvedő gyermekeknél

2015. március 24. frissítette: FDA Office of Orphan Products Development

CÉLKITŰZÉSEK: I. Hasonlítsa össze a kezelés sikertelenségének arányát gamma-interferont kalcitriollal kapó osteopetrosis betegeknél a kezelés sikertelenségének arányával a csak kalcitriolt kapó betegeknél.

II. Hasonlítsa össze a nemkívánatos események számát vagy a betegség progressziójának klinikai megnyilvánulásait ezeknél a betegeknél.

III. Értékelje a gamma-interferon hatását a vérképzésre, az agyideg működésére és a fertőzések arányára ezeknél a betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A PROTOKOLL VÁZLATA: Ez egy randomizált, placebo-kontrollos, nyílt elrendezésű vizsgálat. A betegeket randomizálják a két kar egyikébe (gamma-interferon kalcitriollal vagy önmagában kalcitriollal kombinálva).

I. kar: A betegek naponta egyszer kapnak kalcitriolt. A gamma-interferont hetente háromszor szubkután injekcióban adják be.

II. kar: A betegek naponta egyszer kapnak kalcitriolt. A betegek a toxicitás és a betegség progressziója hiányában folytathatják a kezelést. Ha a betegség progresszióját diagnosztizálják a kontrollcsoportban, a betegek gamma-interferont kapnak kalcitriollal kombinálva.

A betegeket 4 hetente követik nyomon.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás

30

Fázis

  • 3. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 10 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

A JEGYZŐKÖNYV BELÉPTETÉSI KRITÉRIUMAI:

-- A betegség jellemzői --

  • Biopszia és röntgenfelvétel igazolta az elsődleges osteopetrosist
  • Vérszegénység és/vagy agyideg-kompresszió jelenléte

--Előzetes/egyidejű terápia--

  • Biológiai terápia: Nincs korábbi/egyidejű csontvelő-transzplantáció Nincs előzetesen gamma-interferon Nincs más vizsgált biológiai szer
  • Kemoterápia: Nincsenek korábban/egyidejűleg alkalmazott kemoterápiás szerek csontvelő-transzplantációhoz
  • Endokrin terápia: korábbi/egyidejű kortikoszteroid szupportív terápiaként megengedett
  • Sugárterápia: Nincs meghatározva
  • Műtét: Legalább 5 nappal a nagy műtét óta
  • Egyéb: Előzetes/egyidejű kalcitriol szupportív terápiaként megengedett Előzetes/egyidejű transzfúzió, mint támogató terápia megengedett Előzetes/egyidejű diétás terápia megengedett

-- A beteg jellemzői --

  • Életkor: 2 hónaptól 10 évig
  • Teljesítmény állapota: Nincs megadva
  • Várható élettartam: Legalább 6 hónap
  • Hematopoietikus: Nincs meghatározva
  • Máj: Bilirubin kevesebb, mint 2 mg/dl
  • Vese: kreatinin kevesebb, mint 1,5 mg/dl VAGY kreatinin-clearance nagyobb, mint 50 ml/perc
  • Tüdő: Nincs korrigált légúti elzáródás
  • Egyéb: nincs aktív fertőzés, amely intravénás antibiotikumot igényel. Nincs ismert, hypocalcaemiával összefüggő görcsrohamos rendellenesség Nincs korrigált hydrocephalus Nincs agysorvadás MRI-jelenség. Fenn kell tartani vagy növelni kell a testsúlyt Nem alvási apnoe Nincs thrombocytopenia Nincs masszív splenomegalia

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

FDA Office of Orphan Products Development

Együttműködők

Medical University of South Carolina

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: L. Lyndon Key, Jr., Medical University of South Carolina

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

1999. november 1.

A tanulmány befejezése

2000. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

1999. október 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

1999. október 18.

Első közzététel (Becslés)

1999. október 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2015. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. március 24.

Utolsó ellenőrzés

2001. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 199/13284
  • MUSC-FDR000768

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel