Randomizovaná studie fáze III interferonu gama u dětí s těžkou kongenitální osteopetrózou
CÍLE: I. Porovnat míru selhání léčby u pacientů s osteopetrózou užívajících interferon gama v kombinaci s kalcitriolem s mírou selhání léčby u pacientů užívajících samotný kalcitriol.
II. Porovnejte počet nežádoucích účinků nebo klinických projevů progrese onemocnění, které se u těchto pacientů vyskytují.
III. Posuďte účinky interferonu gama na hematopoézu, funkci hlavových nervů a míru infekce u těchto pacientů.
Přehled studie
Detailní popis
PŘEHLED PROTOKOLU: Toto je randomizovaná, placebem kontrolovaná, otevřená studie. Pacienti jsou randomizováni do jedné ze dvou ramen (interferon gama v kombinaci s kalcitriolem nebo samotný kalcitriol).
Rameno I: Pacienti dostávají kalcitriol jednou denně. Interferon gama se podává subkutánní injekcí třikrát týdně.
Rameno II: Pacienti dostávají kalcitriol jednou denně. Pacienti mohou pokračovat v léčbě bez přítomnosti toxicity a progrese onemocnění. Pokud je v kontrolní skupině diagnostikována progrese onemocnění, pacienti pak dostanou interferon gama v kombinaci s kalcitriolem.
Pacienti jsou sledováni každé 4 týdny.
Typ studie
Zápis
Fáze
- Fáze 3
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:
--Charakteristika nemoci--
- Biopsie a rentgen potvrdily primární osteopetrózu
- Přítomnost anémie a/nebo komprese hlavových nervů
--Předchozí/souběžná terapie--
- Biologická léčba: Bez předchozí/souběžné transplantace kostní dřeně Bez předchozího interferonu gama Žádné jiné hodnocené biologické látky
- Chemoterapie: Žádná předchozí/souběžná chemoterapeutika pro transplantaci kostní dřeně
- Endokrinní terapie: Předchozí/souběžná léčba kortikosteroidy jako podpůrná léčba povolena
- Radioterapie: Neuvádí se
- Operace: Nejméně 5 dní od velké operace
- Jiné: Předchozí/souběžná léčba kalcitriolem jako podpůrná léčba povolena Předchozí/souběžná transfuze jako podpůrná léčba povolena Předchozí/souběžná dietní léčba povolena
-- Charakteristika pacienta --
- Věk: 2 měsíce až 10 let
- Stav výkonu: Neuveden
- Délka života: Minimálně 6 měsíců
- Hematopoetický: Neuvedeno
- Játra: Bilirubin méně než 2 mg/dl
- Renální: Kreatinin nižší než 1,5 mg/dl NEBO clearance kreatininu vyšší než 50 ml/min
- Plicní: Žádná nekorigovaná obstrukce dýchacích cest
- Jiné: Žádná aktivní infekce vyžadující intravenózní antibiotika Žádná známá záchvatová porucha nesouvisející s hypokalcémií Žádný nekorigovaný hydrocefalus Žádný důkaz mozkové atrofie na MRI Nutné udržet nebo přibrat na tělesné hmotnosti Žádná spánková apnoe Žádná trombocytopenie Žádná masivní splenomegalie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: L. Lyndon Key, Jr., Medical University of South Carolina
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Dokončení studie
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci kostí
- Nemoci kostí, vývojové
- Osteochondrodysplazie
- Osteoskleróza
- Osteopetróza
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Antivirová činidla
- Antineoplastická činidla
- Mikroživiny
- Membránové transportní modulátory
- Vitamíny
- Činidla pro zachování hustoty kostí
- Hormony a látky regulující vápník
- Vazokonstrikční činidla
- Agonisté vápníkového kanálu
- Interferony
- Interferon-gama
- Kalcitriol
Další identifikační čísla studie
- 199/13284
- MUSC-FDR000768
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .