Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane badanie III fazy interferonu gamma u dzieci z ciężką wrodzoną osteopetrozą

24 marca 2015 zaktualizowane przez: FDA Office of Orphan Products Development

CELE: I. Porównanie odsetka niepowodzeń leczenia u pacjentów z osteopetrozą otrzymujących interferon gamma w skojarzeniu z kalcytriolem do odsetka niepowodzeń leczenia u pacjentów otrzymujących sam kalcytriol.

II. Porównaj liczbę zdarzeń niepożądanych lub klinicznych objawów progresji choroby występujących u tych pacjentów.

III. Oceń wpływ interferonu gamma na hematopoezę, czynność nerwów czaszkowych i szybkość infekcji u tych pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ZARYS PROTOKOŁU: Jest to randomizowane, kontrolowane placebo badanie otwarte. Pacjenci są losowo przydzielani do jednej z dwóch grup (interferon gamma w połączeniu z kalcytriolem lub sam kalcytriol).

Ramię I: Pacjenci otrzymują kalcytriol raz dziennie. Interferon gamma podaje się we wstrzyknięciu podskórnym trzy razy w tygodniu.

Ramię II: Pacjenci otrzymują kalcytriol raz dziennie. Pacjenci mogą kontynuować leczenie przy braku toksyczności i progresji choroby. W przypadku rozpoznania progresji choroby w grupie kontrolnej pacjenci otrzymają interferon gamma w połączeniu z kalcytriolem.

Pacjentów obserwuje się co 4 tygodnie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

30

Faza

  • Faza 3

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA WPISU DO PROTOKOŁU:

--Charakterystyka choroby--

  • Biopsja i rtg potwierdziły pierwotną osteopetrozę
  • Obecność niedokrwistości i/lub ucisku nerwu czaszkowego

--Wcześniejsza/jednoczesna terapia--

  • Terapia biologiczna: Brak wcześniejszego/jednoczesnego przeszczepu szpiku kostnego Brak wcześniejszego interferonu gamma Brak innych badanych leków biologicznych
  • Chemioterapia: Brak wcześniejszych/równoczesnych środków chemioterapeutycznych do przeszczepu szpiku kostnego
  • Terapia hormonalna: Wcześniejsze/równoczesne kortykosteroidy, jeśli dozwolone jest leczenie podtrzymujące
  • Radioterapia: Nie określono
  • Operacja: Co najmniej 5 dni od poważnej operacji
  • Inne: wcześniej/równocześnie kalcytriol jako leczenie wspomagające dozwolone wcześniej/równocześnie transfuzje jako dozwolone leczenie wspomagające wcześniejsze/jednocześnie leczenie dietetyczne dozwolone

--Charakterystyka pacjenta--

  • Wiek: od 2 miesięcy do 10 lat
  • Stan wydajności: Nie określono
  • Oczekiwana długość życia: co najmniej 6 miesięcy
  • Układ krwiotwórczy: Nie określono
  • Wątroba: Bilirubina poniżej 2 mg/dl
  • Nerki: kreatynina poniżej 1,5 mg/dl LUB klirens kreatyniny powyżej 50 ml/min
  • Płuc: Brak nieskorygowanej niedrożności dróg oddechowych
  • Inne: Brak aktywnego zakażenia wymagającego dożylnych antybiotyków Brak znanych napadów padaczkowych niezwiązanych z hipokalcemią Brak nieskorygowanego wodogłowia Brak dowodów MRI na atrofię mózgu Musi utrzymać lub przybrać na wadze Brak bezdechu sennego Brak małopłytkowości Brak masywnej splenomegalii

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

FDA Office of Orphan Products Development

Współpracownicy

Medical University of South Carolina

Śledczy

  • Krzesło do nauki: L. Lyndon Key, Jr., Medical University of South Carolina

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 1999

Ukończenie studiów

1 czerwca 2000

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 października 1999

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 października 1999

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 października 1999

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

25 marca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2001

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 199/13284
  • MUSC-FDR000768

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ethiopia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj