Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Randomiserad fas III-studie av interferon gamma hos barn med svår, medfödd osteopetros

24 mars 2015 uppdaterad av: FDA Office of Orphan Products Development

MÅL: I. Jämför frekvensen av behandlingssvikt hos patienter med osteopetros som får interferon gamma i kombination med kalcitriol med frekvensen av behandlingssvikt hos patienter som får enbart kalcitriol.

II. Jämför antalet biverkningar eller kliniska manifestationer av sjukdomsprogression som inträffar hos dessa patienter.

III. Bedöm effekterna av interferon gamma på hematopoiesis, kranialnervens funktion och infektionshastigheten hos dessa patienter.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PROTOKOLL: Detta är en randomiserad, placebokontrollerad, öppen studie. Patienterna randomiseras till en av två armar (interferon gamma i kombination med kalcitriol eller enbart kalcitriol).

Arm I: Patienterna får kalcitriol en gång dagligen. Interferon gamma administreras genom subkutan injektion tre gånger i veckan.

Arm II: Patienterna får kalcitriol en gång dagligen. Patienter kan fortsätta behandlingen i frånvaro av toxicitet och sjukdomsprogression. Om sjukdomsprogression diagnostiseras i kontrollgruppen får patienterna interferon gamma i kombination med kalcitriol.

Patienterna följs var 4:e vecka.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning

30

Fas

  • Fas 3

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 10 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

KRITERIER FÖR ANMÄRKNING AV PROTOKOLL:

--Sjukdomsegenskaper--

  • Biopsi och röntgen bekräftade primär osteopetros
  • Förekomst av anemi och/eller kompression av kranialnerven

--Föregående/Samtidig terapi--

  • Biologisk terapi: Ingen tidigare/samtidig benmärgstransplantation Ingen tidigare interferon gamma Inga andra biologiska läkemedel
  • Kemoterapi: Inga tidigare/samtidiga kemoterapeutiska medel för benmärgstransplantation
  • Endokrin behandling: Tidigare/samtidigt kortikosteroid som stödbehandling tillåts
  • Strålbehandling: Ej specificerad
  • Operation: Minst 5 dagar efter större operation
  • Övrigt: Föregående/samtidig kalcitriol som stödbehandling tillåten Före/samtidig transfusion som stödbehandling tillåten Före/samtidig kostbehandling tillåten

--Patientegenskaper--

  • Ålder: 2 månader till 10 år
  • Prestandastatus: Ej specificerad
  • Förväntad livslängd: Minst 6 månader
  • Hematopoetisk: Ej specificerad
  • Lever: Bilirubin mindre än 2 mg/dL
  • Njure: Kreatinin mindre än 1,5 mg/dL ELLER kreatininclearance större än 50 ml/min
  • Lung: Ingen okorrigerad luftvägsobstruktion
  • Övrigt: Ingen aktiv infektion som kräver intravenös antibiotika Ingen känd anfallsstörning som inte är relaterad till hypokalcemi Ingen okorrigerad hydrocefalus Inga MRT-bevis på cerebral atrofi Måste bibehålla eller gå upp i kroppsvikt Ingen sömnapné Ingen trombocytopeni Ingen massiv splenomegali

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

FDA Office of Orphan Products Development

Samarbetspartners

Medical University of South Carolina

Utredare

  • Studiestol: L. Lyndon Key, Jr., Medical University of South Carolina

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 1999

Avslutad studie

1 juni 2000

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 oktober 1999

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 oktober 1999

Första postat (Uppskatta)

19 oktober 1999

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

25 mars 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 mars 2015

Senast verifierad

1 januari 2001

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 199/13284
  • MUSC-FDR000768

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på kalcitriol

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera