Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase III randomiseret undersøgelse af interferon gamma hos børn med svær, medfødt osteopetrose

24. marts 2015 opdateret af: FDA Office of Orphan Products Development

MÅL: I. Sammenlign frekvensen af ​​behandlingssvigt hos osteopetrosepatienter, der får interferon gamma i kombination med calcitriol, med frekvensen af ​​behandlingssvigt hos patienter, der får calcitriol alene.

II. Sammenlign antallet af uønskede hændelser eller kliniske manifestationer af sygdomsprogression, der forekommer hos disse patienter.

III. Vurder virkningerne af interferon gamma på hæmatopoiese, kranienervefunktion og infektionshastighed hos disse patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PROTOKOLOVERSIGT: Dette er et randomiseret, placebokontrolleret, åbent studie. Patienterne randomiseres til en af ​​to arme (interferon gamma i kombination med calcitriol eller calcitriol alene).

Arm I: Patienterne får calcitriol én gang dagligt. Interferon gamma indgives ved subkutan injektion tre gange om ugen.

Arm II: Patienterne får calcitriol én gang dagligt. Patienter kan fortsætte behandlingen i fravær af toksicitet og sygdomsprogression. Hvis der konstateres sygdomsprogression i kontrolgruppen, vil patienterne derefter modtage interferon gamma i kombination med calcitriol.

Patienterne følges hver 4. uge.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

30

Fase

  • Fase 3

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:

--Sygdomskarakteristika--

  • Biopsi og røntgen bekræftede primær osteopetrose
  • Tilstedeværelse af anæmi og/eller kompression af kranienerve

--Forudgående/samtidig terapi--

  • Biologisk behandling: Ingen forudgående/samtidig knoglemarvstransplantation Ingen tidligere interferon gamma Ingen andre biologiske undersøgelsesmidler
  • Kemoterapi: Ingen tidligere/samtidige kemoterapeutiske midler til knoglemarvstransplantation
  • Endokrin behandling: Forudgående/samtidig kortikosteroid som understøttende behandling tilladt
  • Strålebehandling: Ikke specificeret
  • Operation: Mindst 5 dage siden større operation
  • Andet: Forudgående/samtidig calcitriol som understøttende terapi tilladt Forudgående/samtidig transfusion som understøttende terapi tilladt Forudgående/samtidig diætterapi tilladt

--Patientkarakteristika--

  • Alder: 2 måneder til 10 år
  • Ydeevnestatus: Ikke specificeret
  • Forventet levetid: Mindst 6 måneder
  • Hæmatopoietisk: Ikke specificeret
  • Lever: Bilirubin mindre end 2 mg/dL
  • Nyre: Kreatinin mindre end 1,5 mg/dL ELLER Kreatininclearance større end 50 ml/min.
  • Lunge: Ingen ukorrigeret luftvejsobstruktion
  • Andet: Ingen aktiv infektion, der kræver intravenøs antibiotika Ingen kendte anfaldssygdomme, der ikke er relateret til hypocalcæmi. Ingen ukorrigeret hydrocephalus Ingen MR-bevis for cerebral atrofi Skal opretholde eller tage på i kropsvægt Ingen søvnapnø Ingen trombocytopeni Ingen massiv splenomegali

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

FDA Office of Orphan Products Development

Samarbejdspartnere

Medical University of South Carolina

Efterforskere

  • Studiestol: L. Lyndon Key, Jr., Medical University of South Carolina

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 1999

Studieafslutning

1. juni 2000

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. oktober 1999

Først opslået (Skøn)

19. oktober 1999

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

25. marts 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. marts 2015

Sidst verificeret

1. januar 2001

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 199/13284
  • MUSC-FDR000768

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med calcitriol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner