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Étude randomisée de phase III sur l'interféron gamma chez les enfants atteints d'ostéopétrose congénitale sévère

24 mars 2015 mis à jour par: FDA Office of Orphan Products Development

OBJECTIFS : I. Comparer le taux d'échec du traitement chez les patients atteints d'ostéopétrose recevant de l'interféron gamma en association avec du calcitriol au taux d'échec du traitement chez les patients recevant du calcitriol seul.

II. Comparer le nombre d'événements indésirables ou de manifestations cliniques de progression de la maladie survenant chez ces patients.

III. Évaluer les effets de l'interféron gamma sur l'hématopoïèse, la fonction des nerfs crâniens et le taux d'infection chez ces patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

APERÇU DU PROTOCOLE : Il s'agit d'une étude ouverte randomisée, contrôlée par placebo. Les patients sont randomisés dans l'un des deux bras (interféron gamma en association avec du calcitriol ou calcitriol seul).

Bras I : Les patients reçoivent du calcitriol une fois par jour. L'interféron gamma est administré par injection sous-cutanée trois fois par semaine.

Bras II : Les patients reçoivent du calcitriol une fois par jour. Les patients peuvent poursuivre le traitement en l'absence de toxicité et de progression de la maladie. Si une progression de la maladie est diagnostiquée dans le groupe témoin, les patients recevront alors de l'interféron gamma en association avec du calcitriol.

Les patients sont suivis toutes les 4 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription

30

Phase

  • Phase 3

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 10 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

CRITÈRES D'ENTRÉE DANS LE PROTOCOLE :

--Caractéristiques de la maladie--

  • Ostéopétrose primaire confirmée par biopsie et radiographie
  • Présence d'anémie et/ou de compression des nerfs crâniens

--Traitement antérieur/concurrent--

  • Traitement biologique : Aucune greffe de moelle osseuse antérieure/concurrente Aucun interféron gamma antérieur Aucun autre agent biologique expérimental
  • Chimiothérapie : aucun agent chimiothérapeutique antérieur/concurrent pour la greffe de moelle osseuse
  • Thérapie endocrinienne : corticostéroïde antérieur/concurrent comme traitement de soutien autorisé
  • Radiothérapie : Non spécifié
  • Chirurgie : Au moins 5 jours depuis la chirurgie majeure
  • Autre : Calcitriol antérieur/concurrent comme traitement de soutien autorisé Transfusion antérieure/concurrente comme traitement de soutien autorisé Traitement diététique antérieur/concurrent autorisé

--Caractéristiques des patients--

  • Âge : 2 mois à 10 ans
  • État des performances : non spécifié
  • Espérance de vie : Au moins 6 mois
  • Hématopoïétique : Non spécifié
  • Hépatique : Bilirubine inférieure à 2 mg/dL
  • Rénal : Créatinine inférieure à 1,5 mg/dL OU Clairance de la créatinine supérieure à 50 mL/min
  • Pulmonaire : Pas d'obstruction des voies respiratoires non corrigée
  • Autre : Aucune infection active nécessitant des antibiotiques par voie intraveineuse Aucun trouble convulsif connu non lié à l'hypocalcémie Aucune hydrocéphalie non corrigée Aucune preuve IRM d'atrophie cérébrale Doit maintenir ou prendre du poids corporel Aucune apnée du sommeil Aucune thrombocytopénie Aucune splénomégalie massive

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

FDA Office of Orphan Products Development

Collaborateurs

Medical University of South Carolina

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: L. Lyndon Key, Jr., Medical University of South Carolina

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 1999

Achèvement de l'étude

1 juin 2000

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 octobre 1999

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 octobre 1999

Première publication (Estimation)

19 octobre 1999

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

25 mars 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 mars 2015

Dernière vérification

1 janvier 2001

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 199/13284
  • MUSC-FDR000768

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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