Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase III gerandomiseerde studie van interferon-gamma bij kinderen met ernstige, congenitale osteopetrose

24 maart 2015 bijgewerkt door: FDA Office of Orphan Products Development

DOELSTELLINGEN: I. Vergelijk de mate van falen van de behandeling bij patiënten met osteopetrose die interferon-gamma in combinatie met calcitriol krijgen met de mate van falen van de behandeling bij patiënten die alleen calcitriol krijgen.

II. Vergelijk het aantal bijwerkingen of klinische manifestaties van ziekteprogressie die bij deze patiënten optreden.

III. Beoordeel de effecten van interferon-gamma op hematopoiese, hersenzenuwfunctie en infectiesnelheid bij deze patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PROTOCOLOVERZICHT: Dit is een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, open-label studie. Patiënten worden gerandomiseerd naar een van de twee armen (interferon-gamma in combinatie met calcitriol of alleen calcitriol).

Arm I: Patiënten krijgen eenmaal daags calcitriol. Interferon-gamma wordt driemaal per week toegediend via subcutane injectie.

Arm II: Patiënten krijgen eenmaal daags calcitriol. Patiënten kunnen de behandeling voortzetten bij afwezigheid van toxiciteit en ziekteprogressie. Als in de controlegroep ziekteprogressie wordt vastgesteld, krijgen patiënten interferon-gamma in combinatie met calcitriol.

Patiënten worden elke 4 weken gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

30

Fase

  • Fase 3

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 10 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

PROTOCOL TOEGANGSCRITERIA:

--Ziektekenmerken--

  • Biopsie en röntgenfoto bevestigden primaire osteopetrose
  • Aanwezigheid van bloedarmoede en/of compressie van de hersenzenuw

--Eerdere/gelijktijdige therapie--

  • Biologische therapie: Geen eerdere/gelijktijdige beenmergtransplantatie Geen eerdere interferon-gamma Geen andere biologische middelen in onderzoek
  • Chemotherapie: geen eerdere/gelijktijdige chemotherapeutica voor beenmergtransplantatie
  • Endocriene therapie: eerdere/gelijktijdige corticosteroïden als ondersteunende therapie toegestaan
  • Radiotherapie: niet gespecificeerd
  • Chirurgie: Ten minste 5 dagen na een grote operatie
  • Overig: Voorafgaande/gelijktijdige calcitriol als ondersteunende therapie toegestaan ​​Voorafgaande/gelijktijdige transfusie als ondersteunende therapie toegestaan ​​Voorafgaande/gelijktijdige dieettherapie toegestaan

--Patiëntkenmerken--

  • Leeftijd: 2 maanden tot 10 jaar
  • Prestatiestatus: niet gespecificeerd
  • Levensverwachting: Minimaal 6 maanden
  • Hematopoietisch: niet gespecificeerd
  • Lever: Bilirubine minder dan 2 mg/dL
  • Nier: creatinine minder dan 1,5 mg/dl OF creatinineklaring meer dan 50 ml/min
  • Pulmonair: geen ongecorrigeerde luchtwegobstructie
  • Overig: Geen actieve infectie waarvoor intraveneuze antibiotica nodig zijn Geen bekende epileptische aandoening die geen verband houdt met hypocalciëmie Geen niet-gecorrigeerde hydrocephalus Geen MRI-bewijs van cerebrale atrofie Moet lichaamsgewicht behouden of aankomen Geen slaapapneu Geen trombocytopenie Geen massale splenomegalie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

FDA Office of Orphan Products Development

Medewerkers

Medical University of South Carolina

Onderzoekers

  • Studie stoel: L. Lyndon Key, Jr., Medical University of South Carolina

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 1999

Studie voltooiing

1 juni 2000

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 1999

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 oktober 1999

Eerst geplaatst (Schatting)

19 oktober 1999

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

25 maart 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 maart 2015

Laatst geverifieerd

1 januari 2001

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 199/13284
  • MUSC-FDR000768

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op calcitriol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren